2023年5月21日，最新發(fā)表在《Diabetologia》糖尿病學(xué)雜志（2022年影響因子/JCR分區(qū)：10.460/Q1）的一項(xiàng)來(lái)自瑞典的I/II期隨機(jī)雙盲安慰劑對(duì)照試驗(yàn)證實(shí)，臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞可維持1型糖尿病患者內(nèi)源性胰島素的產(chǎn)生。

最新臨床研究結(jié)果喜人

這項(xiàng)研究在瑞典斯德哥爾摩的卡羅林斯卡大學(xué)醫(yī)院完成。試驗(yàn)由劑量遞增和隨機(jī)雙盲安慰劑對(duì)照平行設(shè)計(jì)研究組成，研究人員將臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞和安慰劑進(jìn)行臨床對(duì)照分組。

治療的入選標(biāo)準(zhǔn)為入選前2年診斷為1型糖尿病，年齡在18-40歲，空腹血漿C肽濃度>0.12nmol/l（正常值空腹血漿C肽為0.3～1.3nmol/L，1型糖尿病病人C肽水平低，就需要輸注外源性胰島素）。

主要療效終點(diǎn)定義為干細(xì)胞/安慰劑輸注后1年，與治療前的基線表現(xiàn)相比，混合食物耐受試驗(yàn)中C肽AUC的變化。

● 安慰劑治療組的C肽AUC水平下降了47%，而干細(xì)胞治療組僅下降了10%，兩組有顯著差異(p<0.05)。見下圖b

● 安慰劑組患者的胰島素中位數(shù)需求增加了10u/天，而干細(xì)胞治療組個(gè)體的胰島素需求在12個(gè)月的隨訪期內(nèi)沒有變化，兩組有顯著差異(p<0.05)。見下圖c

這項(xiàng)研究表明，同種異體臍帶來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞是一種治療新發(fā)1型糖尿病的安全方法，具有保護(hù)β細(xì)胞功能的潛力。

間充質(zhì)干細(xì)胞治療1型糖尿病作用機(jī)制

1型糖尿病（T1DM），是與多基因遺傳相關(guān)的自身免疫性慢性代謝性疾病，可導(dǎo)致視網(wǎng)膜病變、腎病、神經(jīng)病變和足部潰瘍等嚴(yán)重并發(fā)癥，在2021年，1型糖尿病已經(jīng)影響了全球840萬(wàn)人。

自1922年以來(lái)用于治療1型糖尿病的外源性胰島素仍然是目前的治療標(biāo)準(zhǔn)。在診斷時(shí)，β細(xì)胞功能通常已經(jīng)下降到正常水平的10-30%，這對(duì)于治療干預(yù)以逆轉(zhuǎn)疾病狀態(tài)來(lái)說(shuō)是一個(gè)挑戰(zhàn)。因此，治療焦點(diǎn)集中在保留和控制內(nèi)源性胰島素的策略上，從而顯著降低急性和長(zhǎng)期并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。

間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)代表了一種治療糖尿病的新方法。間充質(zhì)干細(xì)胞具有先天的免疫調(diào)節(jié)、促血管生成和抗纖維化特性，特別是間充質(zhì)干細(xì)胞因其免疫調(diào)節(jié)能力用于多種自身免疫性疾病，已有多項(xiàng)臨床研究證明其作為1型糖尿病的安全干預(yù)療法的潛力。?

國(guó)內(nèi)研究進(jìn)展

在國(guó)內(nèi)也有兩項(xiàng)使用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療1型糖尿病的研究，分別對(duì)15名（青醫(yī)附院）和53名（鼓樓醫(yī)院）參與者進(jìn)行了靜脈輸注，報(bào)告了顯著的結(jié)果，輸注后接受治療的患者胰島素需求出現(xiàn)逆轉(zhuǎn)。

特別是在鼓樓醫(yī)院中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)分會(huì)主任委員朱大龍團(tuán)隊(duì)的研究中，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞降低了HbA1c，治療后24個(gè)月觀察到內(nèi)源性胰島素水平和增加，MSC治療組40.7%的患者達(dá)到主要終點(diǎn)，幾乎是對(duì)照組的2.5倍。

綜上所述，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療1型糖尿病的療效具有前景廣闊，但距離真正廣泛地、安全地投入到1型糖尿病的治療還有一段路要走，近幾年，國(guó)內(nèi)外學(xué)者正致力于克服當(dāng)前間充質(zhì)干細(xì)胞應(yīng)用的限制，提出了未來(lái)的研究方向。

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