遺傳性視網(wǎng)膜疾病主要表現(xiàn)為感光細胞和/或視網(wǎng)膜色素上皮細胞的逐漸喪失，最終導(dǎo)致不可逆的視力喪失。在過去，這類疾病的治療手段相對有限，主要依賴于基因檢測和低視力康復(fù)，但這些方法并不能有效地減緩或停止視力喪失。

干細胞治療遺傳性視網(wǎng)膜疾?。↖RDs），被視為一種突破性的治療手段，特別是對于視網(wǎng)膜色素變性（RP）和斯達加特病（STGD）等疾病。干細胞治療的核心理念在于使用干細胞替換視網(wǎng)膜中喪失的細胞，為IRDs患者提供了一種新的治療選擇。

目前，多種類型的干細胞，包括視網(wǎng)膜祖細胞、間充質(zhì)干細胞、人類胚胎干細胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細胞和誘導(dǎo)多能干細胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細胞，已在臨床試驗中被檢驗其效果和安全性。

北京大學(xué)人民醫(yī)院眼科眼病與視光研究所，最新的一項綜述性研究，包含21項前瞻性研究和496只眼睛的數(shù)據(jù)分析。這些研究顯示，對于RP和STGD患者，干細胞治療表現(xiàn)出一定的有效性和安全性。對于STGD患者，治療6個月和12個月后的視力改善都十分顯著。然而，對于RP患者，雖然治療6個月后視力有所改善，但到了12個月時這種改善就不再顯著了。此外，研究還發(fā)現(xiàn)，超脈絡(luò)膜空間注射干細胞可能是治療RP的一個有效途徑。

RP患者在6個月時的最佳矯正視力改善情況STGD 患者在12個月時的最佳矯正視力改善情況相信在未來，大樣本隨機臨床試驗的進行將為我們提供更多關(guān)于干細胞治療IRDs的有效性和安全性的證據(jù)，為這些疾病的治療開辟新的道路。

參考文獻：陳X.，徐N.，李J.等。遺傳性視網(wǎng)膜疾病的干細胞療法：系統(tǒng)評價和薈萃分析。 干細胞研究 14 , 286 (2023)。https://doi.org/10.1186/s13287-023-03526-x

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