近年來，隨著自閉癥的研究不斷深入，臨床上應用干細胞移植治療自閉癥的研究取得了一定的療效。干細胞是一類具有自我更新、高度增殖和多向分化潛能的細胞。研究發(fā)現(xiàn)，間充質干細胞具有免疫調節(jié)和改善腦內微循環(huán)的功能，結合大部分研究者認可的自閉癥的主要發(fā)病原因（大腦發(fā)育不全、腦組織灌流不足以及機體存在免疫功能異常），可見干細胞移植或是未來治療自閉癥的一種最有效的方法。

本文綜述近十年來干細胞治療自閉癥的臨床研究進展。

2010年，《中國組織工程研究與臨床康復》上發(fā)表的一項臨床研究：對42例自閉癥患者進行干細胞移植治療。對患者治療前和首次治療后4周、4個月常規(guī)化驗血常規(guī)，肝腎功能、免疫球蛋白、補體C3、C4、T細胞亞群等指標進行前后比較未發(fā)現(xiàn)有意義異常變化；患者在行干細胞移植治療后部分病例伴隨有輕微不良反應，表現(xiàn)為：低熱12例（43%），頭痛4例（14%），腰痛3例（23%），乏力4例（14%），惡心、嘔吐2例（7%），經(jīng)過對癥處理后，均在一兩天內癥狀消失，無嚴重不良反應發(fā)生；CARS評分在治療前、首次治療后4周、首次治療后4個月組內之間比較均有顯著性改善。

研究發(fā)現(xiàn)干細胞療自閉癥有顯著療效，總有效率達70%以上，明顯高于對照組的傳統(tǒng)康復訓練治療。研究者認為作用機制如下：干細胞進入體內可調節(jié)機體免疫功能，并通過自身分化和分泌細胞因子和神經(jīng)肽刺激新生血管形成，改善腦內缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復腦內受損的神經(jīng)細胞。

研究結論：應用干細胞治療自閉癥是安全的，且治療效果顯著高于常規(guī)的康復治療。

2012年，《現(xiàn)代中西醫(yī)結合雜志》上報道了一項用干細胞對2例自閉癥患者進行移植治療的臨床研究。

該研究對患者干細胞治療前及結束后均行血液分析、肝腎功能、免疫球蛋白、補體C3、補體C4、T細胞亞群等常規(guī)檢查，觀察治療前后這些指標有無變化作為安全性評價指標；移植術后定期隨訪，采用當前國際上通用的CARS和CGIS對患者的病情嚴重程度（SI）采用0～7分的8級記分法評分。

經(jīng)過治療后，患者多動癥狀明顯好轉，與人交流較治療前增多。出院后至今隨訪6個月余，復測CARS分別為31分和33分，CGIS病情嚴重程度分別為3分和4分，較治療前評分均明顯降低，并且癥狀持續(xù)緩解無復發(fā)。2例患者治療過程中和治療后均未出現(xiàn)與治療有關的嚴重并發(fā)癥和明顯的不良反應。患者的臨床癥狀較治療前明顯好轉，在治療后的半年隨訪中癥狀持續(xù)緩解無復發(fā)。

2013年，山東交通醫(yī)院在《翻譯醫(yī)學雜志》發(fā)表了一篇《人臍帶血單核細胞和臍帶間充質干細胞移植治療自閉癥》的文獻綜述。

綜述表明沒有與治療相關的重大安全問題，也沒有觀察到嚴重的不良反應。治療后 24周時，兩個治療組的 CARS、ABC評分和CGI??評分與對照組相比存在統(tǒng)計學顯著差異。與對照組相比，CBMNC移植顯示出療效；然而，CBM??NCs和UCMSCs的聯(lián)合治療比單獨的CBMNCs移植顯示出更大的治療效果。在輸注期間和整個監(jiān)測期間沒有發(fā)現(xiàn)安全問題。

2018年，國際期刊雜志《干細胞轉換醫(yī)學》發(fā)表了一篇《一項用于評估使用自體臍帶血干細胞改善自閉癥兒童的癥狀》的文獻綜述，綜述表明沒有發(fā)生嚴重的不良事件。有改善的趨勢，特別是在社交方面，但任何終點都沒有統(tǒng)計學上的顯著差異。這項研究的結果表明，自體臍帶輸注對于患有自閉癥譜系障礙的兒童是安全的。為了進一步推進AUCB治療自閉癥的研究，需要嚴格對照試驗。

2019年，國際權威期刊《干細胞轉化醫(yī)學》雜志發(fā)表了一項臍帶間充質干細胞治療兒童自閉癥的安全性和對細胞因子水平影響的研究論文。

該臨床研究共有20例自閉癥患者接受了臍帶間充質干細胞臨床治療，受試者每12周接受3600萬劑量的間充質干細胞靜脈注射，耗時9個月輸注4次，并在治療完成后的3個月和12個月進行隨訪。結果發(fā)現(xiàn)，8名患者的自閉癥狀類別都有所降低。研究人員表示，對于自閉癥譜系障礙患者來說，重復劑量的臍帶間充質干細胞輸注給藥是安全且可耐受的，并且展現(xiàn)出潛在的治療效果。

2020年，《干細胞轉換醫(yī)學》期刊雜志發(fā)表了一篇《人臍帶組織間充質基質細胞輸注自閉癥譜系障礙兒童》的臨床案例研究報告。綜述表明在這項第一期研究中，靜脈輸注源自捐贈的人臍帶組織的間充質基質細胞（hCT-MSC）對于患有自閉癥譜系障礙的幼兒是安全可行的。一半接受治療的兒童表現(xiàn)出自閉癥癥狀的改善，盡管尚不確定這些改善是否與治療有關。隨后的隨機、安慰劑對照臨床試驗正在研究hCT-MSC改善自閉癥核心癥狀的能力。

同年，《美國干細胞雜志》刊發(fā)了一篇《細胞移植作為自閉癥譜系障礙的新型治療策略：一項臨床研究》的文獻綜述，綜述表明86名自閉癥患者經(jīng)過干細胞移植后，6個月后眼神接觸、注意力和集中力、多動癥、坐姿耐受性、社交互動、刻板行為、攻擊性、溝通、言語、命令遵循和自我刺激行為均得到改善。

干預后，ISAA和CARS評分有統(tǒng)計學上的顯著改善。年齡較小且病程較短[診斷后<5年]的患者發(fā)現(xiàn)干預結果明顯更好。86名接受重復PETCT掃描的患者顯示，在對與癥狀變化相關的區(qū)域進行干預后，大腦代謝得到改善。沒有記錄到重大手術相關的不良事件。然而，有5名有癲癇病史且腦電圖異常的患者曾出現(xiàn)癲癇發(fā)作，但使用藥物治療。這些患者的干預結果并未受到癲癇發(fā)作的影響，因為觀察到他們的情況有所改善。

2021年，國際期刊雜志《兒童心理學和精神病學雜志》發(fā)表了一篇《干細胞療法治療腦癱和自閉癥譜系障礙》的文獻綜述，綜述表明截至2024年4月底，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關干細胞治療自閉癥的臨床研究項目有15項。

所有這些都是1期或2期研究，大多是單組和開放標簽，細胞來源包括臍帶血 ( n=4)、MSC ( n=3)、和自體骨髓 ( n=1) （一項研究同時使用了臍帶血和 MSC）。七項試驗的結果可用（表2）。單臂研究證明了對患有自閉癥譜系障礙（ASD）的兒童施用細胞產(chǎn)品的相對安全性，并且普遍報告至少一部分接受治療的參與者的自閉癥譜系障礙（ASD）癥狀的某些測量指標有所改善。

2022年，國際權威期刊《干細胞評論和報告》發(fā)表了一篇《干細胞療法治療自閉癥譜系障礙患者：系統(tǒng)評價和薈萃分析》的文獻綜述。

綜述結果表明包括461名患者在內的11項試驗被證明符合條件。ABC量表薈萃分析顯示，干預組的平均原始值為-11.97。CARS量表報告的平均原始值為-9.08。VABS量表按其領域報告：通信領域報告的平均原始值為2.69；日常生活領域，1.99；運動域，1.06；社會化領域，3.09；適應性行為域，2.10。此外，最常見的副作用包括發(fā)燒、多動、嘔吐、頭痛和攻擊性；沒有報告嚴重不良事件。大量證據(jù)表明，干細胞療法顯著改善了自閉癥譜系障礙患者的量表，因此，未來的研究應該幫助我們對結果更有信心。我們沒有發(fā)現(xiàn)與干細胞治療相關的嚴重不良事件。

2023年，“Middle East Current Psychiatry”醫(yī)學期刊發(fā)表了一篇干細胞療法治療自閉癥譜：臨床應用的系統(tǒng)評價。在本次系統(tǒng)評價中，我們比較了已完成的治療自閉癥譜系障礙的細胞療法臨床試驗的結果和發(fā)現(xiàn)。總體而言，證據(jù)表明各種干細胞治療方法可能為自閉癥譜系障礙患者提供新穎且有效的治療選擇。

2024年，國際期刊雜志《干細胞評論和報告》發(fā)表了一篇《干細胞分泌物作為自閉癥譜系障礙的潛在治療劑：敘述回顧》的文獻綜述。

綜述提出了干細胞分泌的綜合作用機制，包括更廣泛的分泌組以及外泌體在緩解ASD神經(jīng)病理學方面的具體貢獻。在審查的研究中，移植干細胞的外泌體和分泌的可溶性因子證明了改善自閉癥樣行為的潛在功效。所提出的作用機制涉及調節(jié)與神經(jīng)炎癥、血管生成、細胞凋亡和免疫調節(jié)有關的信號通路。

以上案例均顯示出干細胞技術在自閉癥治療研究上所展現(xiàn)出的前景。干細胞治療效果顯著高于傳統(tǒng)的康復訓練治療，減輕了社會和家庭負擔，提高患者生活質量。

期待干細胞技術治療自閉癥相關研究取得更多重要突破，讓“來自星星的孩子們“不再孤獨，逐漸感受溫暖和愛。

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