數(shù)百萬人患有肌營養(yǎng)不良癥，這是一種神經(jīng)疾病。人們正在尋找逆轉(zhuǎn)這種疾病進(jìn)程的最佳方法，但沒有任何治療方法可以完全阻止這種情況。這就是為什么誕生了一種稱為干細(xì)胞治療肌營養(yǎng)不良癥的創(chuàng)新方法。

干細(xì)胞具有再生和修復(fù)受損組織的潛力，以減輕肌營養(yǎng)不良癥的癥狀。讓我們談?wù)勊绾斡兄谥委熯@種神經(jīng)系統(tǒng)疾病的癥狀。

什么是肌營養(yǎng)不良癥及其原因？

一組通過骨骼肌逐漸衰弱和退化而導(dǎo)致肌肉萎縮和力量喪失的遺傳性疾病被稱為肌營養(yǎng)不良癥。隨著時(shí)間的推移，這種情況會(huì)變得更糟，并且可以在出生時(shí)、童年和成年之間表現(xiàn)出來。

如果您患有MD，您可能會(huì)感到無法移動(dòng)、行走以及日?；顒?dòng)困難。在最壞的情況下，它會(huì)影響幫助心臟和肺部工作的肌肉。造成這種情況的因素有很多，因此我們將向您介紹一些常見原因，其中包括：

• 基因突變：這種神經(jīng)系統(tǒng)疾病可能是由于基因突變而發(fā)生的，這是其主要原因。當(dāng)維持肌肉結(jié)構(gòu)和功能所必需的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生停止時(shí)，就會(huì)發(fā)生這種情況。這種類型的突變可以自動(dòng)顯示或從父母那里獲得。
• X連鎖遺傳：某些類型的肌營養(yǎng)不良癥（如DMD和某些LGMD病例）是通過X染色體遺傳的。這意味著導(dǎo)致這種情況的基因位于X染色體上。
• 常染色體隱性遺傳：這是指當(dāng)您有基因突變時(shí)，您的親生父母都可以導(dǎo)致這種情況。由于這個(gè)原因可能會(huì)發(fā)生肢帶型肌營養(yǎng)不良癥。
• 環(huán)境因素：雖然不太常見，但環(huán)境因素（例如接觸毒素或某些感染）可能會(huì)引發(fā)或加劇易感個(gè)體的肌營養(yǎng)不良癥。然而，這些因素通常與遺傳傾向相互作用，而不是作為疾病的唯一原因。

肌營養(yǎng)不良癥的癥狀

當(dāng)您閱讀上面的肌營養(yǎng)不良癥時(shí)，您會(huì)了解到它是一組遺傳性疾病，其特征是進(jìn)行性肌肉無力和退化。肌營養(yǎng)不良癥有多種類型，它們可能具有相同的癥狀，并且具有不同的嚴(yán)重程度和起始年齡。以下是肌營養(yǎng)不良癥的一些常見癥狀：

• 肌肉無力：肌肉無力是肌營養(yǎng)不良癥的主要癥狀，通常在童年時(shí)期就表現(xiàn)出來。它在任何年齡都可能出現(xiàn)，具體取決于您患有哪種類型的肌營養(yǎng)不良癥。起初，無力感可能是中等的，但隨著時(shí)間的推移可能會(huì)惡化。
• 行走困難：隨著病情開始惡化，由于肌肉無力和失去協(xié)調(diào)性，您可能會(huì)開始感到行走困難。您可能會(huì)以奇怪的動(dòng)作模式行走，例如搖搖晃晃或踮起腳尖。
• 經(jīng)常跌倒：患有這種疾病的人可能會(huì)因?yàn)榧∪鉄o力和缺乏穩(wěn)定性而經(jīng)常跌倒。父母可能會(huì)看到他們的孩子經(jīng)常跌倒或很難自己從地板上站起來。
• 運(yùn)動(dòng)里程碑延遲：個(gè)人可能需要更長的時(shí)間才能知道如何坐、爬和走路。這些延誤可能會(huì)導(dǎo)致醫(yī)療專業(yè)人員進(jìn)行額外的研究，因?yàn)樗鼈兺ǔＪ羌膊〉牡谝粋€(gè)明顯癥狀。
• 肌肉攣縮：隨著疾病的進(jìn)展，一些肌營養(yǎng)不良癥患者可能會(huì)出現(xiàn)肌肉攣縮，即肌肉和肌腱的永久性收緊。這可能會(huì)導(dǎo)致關(guān)節(jié)僵硬、活動(dòng)范圍受限以及日?；顒?dòng)困難。
• 呼吸問題：在肌營養(yǎng)不良癥晚期，參與呼吸的肌肉無力可導(dǎo)致呼吸困難。這可能表現(xiàn)為呼吸急促、頻繁呼吸道感染，最終導(dǎo)致呼吸衰竭，如果處理不當(dāng)，可能會(huì)危及生命。

盡早識(shí)別這些癥狀并尋求醫(yī)學(xué)評(píng)估對(duì)于正確診斷和治療肌營養(yǎng)不良癥至關(guān)重要。干細(xì)胞療法對(duì)肌營養(yǎng)不良有助于治療這種疾病并減輕上述癥狀。

干細(xì)胞療法治療肌營養(yǎng)不良癥的好處

干細(xì)胞療法可用于治療肌營養(yǎng)不良癥，因?yàn)樗哂袦p輕癥狀和炎癥的再生潛力。干細(xì)胞具有分化成特化細(xì)的能力，并為患有這種疾病的人提供最佳的治療選擇。以下是個(gè)人在使用干細(xì)胞治療肌營養(yǎng)不良癥的優(yōu)勢：

1. 肌肉組織的再生

干細(xì)胞可以分化成特殊的細(xì)胞類型，包括您所知的肌肉細(xì)胞。將它們涂抹到受影響的區(qū)域，有助于受損肌肉組織的再生，從而改善肌肉功能和力量。

2. 減少炎癥

如果您患有肌營養(yǎng)不良癥，那么受影響的區(qū)域可能會(huì)出現(xiàn)炎癥。干細(xì)胞具有免疫調(diào)節(jié)特性，這意味著它們將有助于減少炎癥，減輕MD造成的損傷，并為肌肉再生創(chuàng)造更有利的環(huán)境。

3. 長期救濟(jì)

傳統(tǒng)治療僅側(cè)重于控制癥狀，但干細(xì)胞療法通過修復(fù)受損的肌肉纖維來解決這種情況的根本原因。這可以通過長期緩解并可能阻止疾病進(jìn)展，為患者帶來改善生活質(zhì)量的希望。

4. 副作用最小化

特別是當(dāng)治療持續(xù)時(shí)間較長時(shí)，干細(xì)胞療法對(duì)患者來說是更安全的選擇，因?yàn)樗峁┝烁可矶ㄖ频姆椒ǎ弊饔酶佟?/p>

5. 個(gè)性化治療

考慮到疾病嚴(yán)重程度、年齡和基因組成等因素，干細(xì)胞療法可以根據(jù)每位患者的具體需求進(jìn)行定制。這種個(gè)性化的方法可以提高治療效果并最大限度地降低并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)，從而為肌營養(yǎng)不良癥患者帶來更好的結(jié)果。

2021年6月，在《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》（Stem Cells Translational Medicine）上發(fā)表了一篇臨床研究，該項(xiàng)研究由波蘭細(xì)胞療法和免疫療法中心的醫(yī)學(xué)專家耗時(shí)2年完成，該研究證實(shí)，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射治療可以顯著改善肌營養(yǎng)不良癥患者的癥狀，延緩病情進(jìn)展。甚至有患者經(jīng)過臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射治療之后，開始不拄拐杖獨(dú)立行走，停止一切康復(fù)訓(xùn)練，重新從事全職工作。

干細(xì)胞治療取得了進(jìn)展

1、干細(xì)胞誘導(dǎo)分化為肌細(xì)胞：不同物種來源的間充質(zhì)干細(xì)胞可在一定培養(yǎng)條件下分化為多核的肌管，并表達(dá)肌細(xì)胞特有的抗原標(biāo)志。

2、體內(nèi)重建Dystrophin蛋白的表達(dá)：動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)，可檢測到植入干細(xì)胞來源的Dystrophin蛋白表達(dá)，并觀察到DMD動(dòng)物臨床癥狀的改變。

3、臨床試驗(yàn)表明：以靜脈輸注方式為DMD患兒移植異體間充質(zhì)干細(xì)胞，患兒異常升高的外周血肌酸激酶含量降低，上下肢肌力提高。

總結(jié)

雖然真正攻克肌營養(yǎng)不良這個(gè)疾病還有很長的路要走，但干細(xì)胞行業(yè)以及相應(yīng)技術(shù)的發(fā)展仍將不斷帶來新的曙光，希望在不久的將來能夠聽到更多令人興奮的消息！

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