2024年5月20日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（NMPA）官網(wǎng)發(fā)布《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2023年）》（以下簡稱《報告》）。

《報告》顯示出中國新藥臨床試驗創(chuàng)新與高效并存。從《報告》來看，1類創(chuàng)新藥試驗占新藥臨床試驗登記總量的69.1%。

1類創(chuàng)新藥總體仍處于研發(fā)早期階段，但與2022年度相比，Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗占比均出現(xiàn)小幅增加。通過《報告》，也能感受到鼓勵研發(fā)政策所帶來的積極影響：兒童人群、罕見疾病患者等特定人群用藥的臨床試驗數(shù)量呈現(xiàn)顯著增長趨勢，醫(yī)學影像學和放射性藥物臨床試驗保持小幅增加。

研發(fā)企業(yè)在細胞治療、基因治療等新技術領域加強布局，2023年登記細胞和基因治療產(chǎn)品類臨床試驗81項，較2022年增長近1倍。

細胞治療、基因治療等新技術領域引起更多關注。2023年，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺登記臨床試驗總量首次突破4000項，達4300項（以CTR計）,為歷年登記總量最高，較2022年年度登記總量增長了26.1%，其中新藥臨床試驗（以受理號登記）數(shù)量為2323項，與2022年相比，2023年新藥臨床試驗數(shù)量增長了14.3%。

其中，2023年共登記81項細胞和基因治療產(chǎn)品類臨床試驗，較2022年增長近1倍。上述81項細胞和基因治療產(chǎn)品類試驗共涉及70個品種（以藥品名稱計），試驗范圍以國內(nèi)臨床試驗為主（76項，93.8%），適應癥以抗腫瘤藥物為主（42項，51.9%）。從試驗分期分析，以Ⅰ期臨床試驗為主（33項，40.7%），Ⅲ期臨床試驗占比僅為4.9%（4/81）。

2023我國干細胞臨床研發(fā)進展:近50款新藥獲批!?

干細胞療法是再生醫(yī)學的一種形式，是將培養(yǎng)好的干細胞或其衍生物，輸入或植入人體，通過抗炎、調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)、信號轉(zhuǎn)導和分化特性等機制，刺激人體自身的愈合過程，并修復體內(nèi)受損細胞或組織，達到抗衰、治療或預防疾病目的的一種治療方法。

干細胞作為前沿生物技術之一，其創(chuàng)新研究已經(jīng)成為國家創(chuàng)新的一個重要方向，干細胞被相繼寫入我國《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》、《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》。

我國干細胞基礎研究不斷取得突破，獲批臨床試驗的研究數(shù)目不斷增多據(jù)統(tǒng)計，截止到2023年12月，全球已注冊登記的干細胞相關臨床項目多達4000余項，其中包含3101項已完成的項目，主要涉及自身免疫性疾病（如系統(tǒng)性紅斑狼瘡）、代謝性疾?。ㄈ缣悄虿。?、呼吸系統(tǒng)疾?。ㄈ缏璺危⒐顷P節(jié)?。ㄈ绻顷P節(jié)炎、類風濕關節(jié)炎）、生殖系統(tǒng)疾?。ㄈ缒行圆鸸δ苷系K）、肝臟疾病、眼科疾病等多個領域。

這其中，我國已有50余項間充質(zhì)干細胞藥物臨床試驗，包括糖尿病足潰瘍、骨關節(jié)炎、類風濕關節(jié)炎、肺纖維化、卒中、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、肝衰竭、克羅恩病、移植物抗宿主病等病種。隨著更多臨床試驗數(shù)量增加，預計到2028年，中國干細胞市場經(jīng)濟的復合年均增長率將達到16.5%。

2023年IND受理的干細胞新藥

2023年取得IND受理的干細胞新藥有42個，均為治療用生物制品1類新藥，未有納入特殊審批/重大專項/優(yōu)先審評/突破性治療品種/附條件批準上市等的新藥。

42個IND受理的干細胞新藥62%為臍帶來源干細胞，相比于骨髓間充質(zhì)干細胞和脂肪間充質(zhì)干細胞，臍帶間充質(zhì)干細胞具有更高增殖率、多能性、低免疫原性以及對供體無風險等優(yōu)點。近年來，基于臍帶間充質(zhì)干細胞的藥物開發(fā)和臨床試驗逐漸增多，治療領域也隨之不斷拓展。

42個IND受理的干細胞新藥適應癥如下，其中公布的適應癥中研究較多的為：中/重度急性呼吸窘迫綜合征、急性移植物抗宿主病、膝骨關節(jié)炎、慢加急性肝衰竭、間質(zhì)性肺病。其中17個未公布適應癥為IND審評期間。

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