胰島細(xì)胞療法取得突破：Vertex在治療1型糖尿病試驗(yàn)中使三名患者不再依賴胰島素

Vertex的早期胰島細(xì)胞療法VX-880治療1型糖尿病 (T1D) 的一項(xiàng)試驗(yàn)中，新數(shù)據(jù)令人鼓舞，該試驗(yàn)顯示，經(jīng)過12個(gè)月的隨訪，三名患者已達(dá)到胰島素獨(dú)立狀態(tài)。試驗(yàn)中的十幾名患者總體上都表現(xiàn)出了改善—他們接受了全劑量的VX-880治療，并在第90天時(shí)表現(xiàn)出胰島細(xì)胞植入和葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生。

VX-880是一種研究性同種異體干細(xì)胞衍生的、完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞療法，正在對患有低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖的1型糖尿病患者進(jìn)行評估。?

據(jù)估計(jì)，全球每100,000人中就有15人患有1型糖尿病。Vertex表示，VX880可以通過恢復(fù)胰腺胰島細(xì)胞功能（包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素的產(chǎn)生）來修復(fù)人體調(diào)節(jié)葡萄糖水平的能力。VX-880已獲得美國FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法 (RMAT) 和快速通道稱號，以及歐洲藥品管理局授予的PRIME稱號。

Vertex全球藥物開發(fā)和醫(yī)療事務(wù)執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)療官Carmen Bozic醫(yī)學(xué)博士表示：“這些出色的數(shù)據(jù)進(jìn)一步證明了VX-880有望治愈1型糖尿病。在我們計(jì)劃進(jìn)行關(guān)鍵性開發(fā)的同時(shí)，我們很高興獲得了監(jiān)管部門的批準(zhǔn)，可以擴(kuò)大研究招募范圍，并期待著為那些期待已久的變革性療法的患者推進(jìn)這一計(jì)劃?！?/p>

在試驗(yàn)中，所有12名患者均在第90天表現(xiàn)出胰島細(xì)胞植入和葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生。在最近一次就診中，所有患者的血糖控制均得到改善，并達(dá)到了ADA推薦的目標(biāo)，即HbA1c低于7.0%且持續(xù)血糖監(jiān)測范圍內(nèi)時(shí)間高于70%。幾乎所有參與者（12名中的11名）在最后一次就診時(shí)都減少或停止使用外源性胰島素。從第90天起，所有患者均已消除SHE。?

“我們迄今為止在本研究中看到的數(shù)據(jù)非常令人興奮。干細(xì)胞衍生的胰島可以像天然人類胰島一樣調(diào)節(jié)血糖控制，”芝加哥大學(xué)醫(yī)學(xué)院外科教授兼胰腺和胰島移植項(xiàng)目主任、這項(xiàng)研究的研究人員之一、Vertex的VX-880指導(dǎo)委員會(huì)成員Piotr Witkowski醫(yī)學(xué)博士說?！霸趲讉€(gè)關(guān)鍵血糖指標(biāo)上看到的顯著改善、嚴(yán)重低血糖發(fā)作的消除以及對外源性胰島素的依賴的減少或完全消除，有可能從根本上改變T1D的治療前景，并減輕這種疾病給患者帶來的沉重負(fù)擔(dān)。”

這些數(shù)據(jù)是在2024年6月21日于佛羅里達(dá)州奧蘭多舉行的美國糖尿病協(xié)會(huì)第84屆科學(xué)會(huì)議上發(fā)表的，當(dāng)時(shí)是受邀演講“使用干細(xì)胞替代的臨床試驗(yàn)的最新進(jìn)展”，作為美國東部時(shí)間下午3:45–5:15舉行的ADA/IPITA 聯(lián)合研討會(huì)的一部分。

該臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)I/II期、多中心、單組、開放標(biāo)簽研究，研究對象為患有低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖的 1型糖尿病患者。該研究設(shè)計(jì)為一項(xiàng)連續(xù)、多部分的臨床試驗(yàn)，旨在評估VX-880的安全性和有效性。根據(jù)迄今為止顯示的積極數(shù)據(jù)，該研究已擴(kuò)大到約37名患者。

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