制藥公司Vertex最近進行的一項臨床試驗的結果表明，利用干細胞治療1型糖尿病具有巨大的前景。

這項1/2期研究的結果于本月在美國糖尿病協(xié)會第84屆科學會議上公布，研究發(fā)現(xiàn)，輸入一種新的干細胞衍生療法VX-880可顯著改善糖尿病患者的健康狀況。^[1]?

什么是1型糖尿病？?

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，會導致胰腺停止分泌胰島素。胰島素是人體產生的一種激素，可將血液中的葡萄糖（糖）轉移到細胞中以產生能量。如果沒有胰島素，葡萄糖就會在血液中積聚并導致高血糖癥。^[2]

高血糖引起的并發(fā)癥可能很嚴重，影響心臟和腎臟等主要器官。葡萄糖積聚還會損害神經以及眼部血管，導致失明。^[3]

1型糖尿病患者需要每天注射胰島素，可在用餐時或定期注射，這一過程會極大地改變患者的生活習慣和生活質量。^[4]

目前尚無已知的1型糖尿病治療方法，其根本原因也不明，盡管許多人認為該病癥是遺傳或環(huán)境因素（如接觸病毒）造成的。

根據(jù)英國糖尿病協(xié)會的數(shù)據(jù)，大約每10人中就有1人患有1型糖尿病。^[5]

試驗的結果如何？

12名患者自愿參加試驗，均患有1型糖尿病，平均糖化血紅蛋白A1C水平為7.8%，這一水平接近糖尿病并發(fā)癥的風險。

A1C水平衡量血液中附著葡萄糖的血紅蛋白量。百分比越高，葡萄糖水平就越高。非糖尿病患者的平均 A1C水平低于5.7%。^[6]

這12名患者接受了VX-880輸注，這是一種含有胰島細胞（胰腺中產生胰島素的細胞簇）的新療法，該細胞來自干細胞。

輸注后，所有患者均出現(xiàn)胰島細胞植入。到第90天，所有患者還出現(xiàn)葡萄糖反應性胰島素分泌。所有患者的A1C水平也降至7%以下。

在接受全劑量VX-880治療的12名患者中，有7名不再需要每日注射胰島素。另外兩名患者控制血糖水平所需的胰島素量減少了約70%。

這些結果令人十分振奮，隨著VX-880療效研究的繼續(xù)，試驗范圍已擴大到37名患者。^[7]

什么是VX-880干細胞療法？它是如何起作用的？

VX-880療法包括將源自干細胞的新鮮胰島細胞引入患者體內。 

由于干細胞具有分化為體內其他特化細胞的獨特能力，因此它們可以被重新編程為特定的細胞類型，然后可用于替換或恢復因疾病而缺失的某些細胞。 

試驗中使用的干細胞是同種異體的，這意味著它們來自捐贈者，除了需要良好的匹配外，還需要使用免疫抑制藥物來防止它們被患者的免疫系統(tǒng)排斥。 

目標是讓這些新的胰島細胞恢復患者胰腺產生胰島素的能力，有效治愈疾病，并大幅減少他們需要外源性胰島素治療的需要。[8]

總結

這樣的突破凸顯了干細胞治療1型糖尿病等嚴重疾病方面具有的巨大潛力。?

雖然尚未獲得批準，但此類臨床試驗表明，干細胞在開發(fā)目前無法治愈的疾病的再生療法方面處于領先地位。

參考資料：

[1] (2024 年6月21日)。Vertex宣布正在進行的VX-880治療1型糖尿病的1/2期研究的積極結果，該研究在美國糖尿病協(xié)會第 84屆科學會議上公布。Business Wire。https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en/Vertex-Announces-Positive-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-of-VX-880-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes-Presented-at-the-American-Diabetes-Association-84th-Scientific-Sessions

[2] Lucier J、Weinstock RS。1 型糖尿病。[2023年3月3日更新]。出處：StatPearls [Internet]。Treasure Island (FL)：StatPearls Publishing；2024 年 1 月?？蓮囊韵戮W址獲?。篽ttps://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK507713/

[3] (2024 年 3 月 27 日)。1型糖尿病。梅奧診所。https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/type-1-diabetes/symptoms-causes/syc-20353011

[4] (2021 年 7 月 14 日)。什么是1型糖尿病。NHS。https://www.nhs.uk/conditions/type-1-diabetes/about-type-1-diabetes/what-is-type-1-diabetes/

[5]?1 型糖尿病。英國糖尿病協(xié)會。https://www.diabetes.org.uk/diabetes-the-basics/types-of-diabetes/type-1

[6]?A1C 測試與糖尿病。國家糖尿病、消化和腎臟疾病研究所。https://www.niddk.nih.gov/health-information/diagnostic-tests/a1c-test/

[7] (2024 年 6 月 21 日)。Vertex宣布正在進行的 VX-880 治療 1 型糖尿病的 1/2 期研究的積極結果，該研究在美國糖尿病協(xié)會第 84 屆科學會議上公布。Business Wire。https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en/Vertex-Announces-Positive-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-of-VX-880-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes-Presented-at-the-American-Diabetes-Association-84th-Scientific-Sessions

[8] (2024 年 6 月 25 日)。干細胞療法有望成為治療 1 型糖尿病的突破。美國新聞。https://www.usnews.com/news/health-news/articles/2024-06-25/stem-cell-therapy-could-be-breakthrough-against-type-1-diabetes#:~:text=June%2025%2C%202024%2C%20at%206%3A00%20a.m.&text=TUESDAY%2C%20June%2025%2C%202024%20(,early%20clinical%20trial%20results%20show.

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