近日，帕金森今日新聞發(fā)表了一篇有關(guān)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究文章，研究表明，低劑量TED-A9細(xì)胞療法可緩解帕金森病的運(yùn)動癥狀。

S.Biomedics公司正在開發(fā)一種基于干細(xì)胞的研究療法TED-A9，首批3名接受低劑量TED-A9治療的帕金森病患者，一年后運(yùn)動癥狀減輕，且無任何副作用報告。

該結(jié)果來自一項小型1/2期臨床研究（NCT05887466），12名確診帕金森病5年或5年以上的成年人接受了一次TED-A9移植，以低劑量或高劑量直接移植到大腦。

“臨床結(jié)果表明TED-A9在治療帕金森病中具有很好的療效，”韓國首爾延世大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、S.Biomedics公司首席技術(shù)官、醫(yī)學(xué)博士Dong-Wook Kim在公司的一份新聞稿中說。

在延世大學(xué)Severance醫(yī)院進(jìn)行的這項由公司贊助的研究中，6名患者被分配接受315萬個細(xì)胞的TED-A9，另外6名患者接受630萬個細(xì)胞的高劑量TED-A9。

沒有一名患者出現(xiàn)短期并發(fā)癥或劑量限制性毒性。Kim說：“低劑量組的前三名患者已經(jīng)接受了一年的隨訪，沒有觀察到與移植手術(shù)或細(xì)胞安全性相關(guān)的不良問題”。 

公司計劃在今年晚些時候分享接受高劑量治療的前三名患者的結(jié)果，因為他們已經(jīng)完成了一年的隨訪。這項研究將于2026年初結(jié)束，但安全性將繼續(xù)監(jiān)測五年。

替代因帕金森病而喪失的神經(jīng)元

帕金森病的發(fā)生是由于多巴胺能神經(jīng)元的逐漸死亡，多巴胺能神經(jīng)元是大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞，多巴胺是一種參與運(yùn)動控制的化學(xué)物質(zhì)。

多巴胺的缺乏會導(dǎo)致運(yùn)動癥狀，通常包括行動遲緩、震顫和僵硬。TED-A9是一種研究性療法，由從人類胚胎干細(xì)胞中提取的多巴胺能神經(jīng)元前體組成。這些前體在實驗室中生成，在適當(dāng)條件下具有分化成各種細(xì)胞類型的潛力。

該療法通過手術(shù)植入大腦的普特曼區(qū)域，前體應(yīng)在該區(qū)域成熟為功能性多巴胺能神經(jīng)元。這種方法旨在通過替代失去的神經(jīng)元來緩解與帕金森病有關(guān)的運(yùn)動癥狀。

實驗室培養(yǎng)細(xì)胞（體外）的臨床前研究表明，臨床級胚胎干細(xì)胞確實可以成熟為可行、有功能的多巴胺能神經(jīng)元。當(dāng)TED-A9被移植到模擬帕金森癥的大鼠的大腦中時，它可以緩解運(yùn)動癥狀。

接受低劑量TED-A9治療一年后，前三名患者的運(yùn)動障礙協(xié)會統(tǒng)一帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）第三部分平均下降了12.7分，從61.7分降至49分。MDS-UPDRS第III部分的得分越高，表明患者的運(yùn)動癥狀越嚴(yán)重。

要參加這項研究，患者必須在入組前至少三個月保持穩(wěn)定的左旋多巴劑量。盡管堅持了這一治療方案，但所有參與者每天都會經(jīng)歷至少兩小時的左旋多巴藥效消失期，即癥狀復(fù)發(fā)或步態(tài)凍結(jié)發(fā)作期，在此期間他們無法移動。TED-A9緩解了失效和步態(tài)凍結(jié)。

影像學(xué)研究顯示，多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體（將多巴胺泵入神經(jīng)元的蛋白質(zhì)）的數(shù)量增加，表明干細(xì)胞已經(jīng)移植或成熟，重建了多巴胺能神經(jīng)元池。

 “我們相信，這些結(jié)果與我們臨床前體外和體內(nèi)研究的結(jié)果密切吻合。我們很高興TED-A9能成為直接替代帕金森病患者失去的多巴胺能神經(jīng)元的基本治療方法，”Kim說。

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