干細胞療法是將特定類型的細胞移植到人體以治療或預(yù)防疾病。了解干細胞療法的基礎(chǔ)知識，以及仍在研究中的潛在益處、挑戰(zhàn)和風(fēng)險。

認識細胞

細胞構(gòu)成了所有生物。每個細胞內(nèi)都有遺傳指令，決定了細胞類型和行為方式。所有個體都從一組細胞開始，這些細胞是身體每個器官和組織的基礎(chǔ)細胞。這些細胞被稱為干細胞，它們是未成熟的細胞，會根據(jù)身體的需要分裂成許多不同類型的成熟、特化細胞——這稱為分化。

在此過程中，每個細胞DNA中的一組基因被打開或關(guān)閉，以確定它將變成哪種類型的細胞以及它將產(chǎn)生哪種類型的蛋白質(zhì)來幫助身體運作。例如，干細胞可能直接或間接地受基因指示前往身體的某個區(qū)域進行肌肉收縮。這些細胞將成為肌肉細胞，并繼續(xù)分裂并在收縮肌肉以實現(xiàn)運動方面發(fā)揮作用。一旦干細胞成為成熟細胞，它就會保持這種細胞類型。

在人的一生中，干細胞會變成成熟細胞，但身體的某些部位會保留自己的干細胞供應(yīng)，例如在我們的骨髓中。

當細胞發(fā)生變化時

細胞生長、分裂和分化的過程可能很復(fù)雜。當細胞衰老或受損時，它們通常會死亡，新細胞會分裂并取代它們。然而，有時身體無法識別細胞變化，受損細胞會繼續(xù)復(fù)制，DNA也會發(fā)生變化。DNA的變化會改變我們細胞的功能，因為它會影響我們體內(nèi)蛋白質(zhì)的構(gòu)建方式。這些變化可能是遺傳的，可能隨著年齡的增長而發(fā)生，也可能是由環(huán)境因素引起的。

許多人類疾病都是由細胞功能不正常引起的。例如，在某些類型的癌癥中，身體中的特定細胞在漫長的分化過程中被卡在某個地方，導(dǎo)致它們原本想要制造的細胞類型短缺。然后，身體試圖通過讓這些可能受損的細胞多次分裂來填補這一空白，以彌補這一短缺。這加劇了問題，因為組織中充滿了無功能的細胞，這些細胞將接管正常的健康細胞以求生存。

干細胞療法的工作原理

干細胞療法是將一種或多種特定細胞類型移植到人體以治療或預(yù)防疾病。許多細胞類型都有可能被改造并用于治療。用細胞療法治療的常見疾病包括血液和骨髓癌、淋巴系統(tǒng)癌、漿細胞疾病以及其他影響人體產(chǎn)生健康細胞能力的疾病。

用于細胞治療的細胞來源有兩個地方：  

• 自體細胞療法是指從患者自身體內(nèi)采集細胞。細胞被取出，在體外進行改造，然后將處理過的細胞送回體內(nèi)。與使用捐贈細胞相比，使用患者自身的細胞不太可能引起免疫反應(yīng)，但并不總是可行的選擇。要記住的一個有用提示是，“auto”表示自身。
• 同種異體細胞療法是指所用的細胞來自患者以外的人，例如健康且相容（或匹配）的捐贈者。記住這一點的一個有用提示是“allo”的意思是其他。

在接受細胞療法之前，患者可能需要進行一項稱為“調(diào)理”的預(yù)處理，以降低免疫系統(tǒng)的活性，從而提高治療成功率。調(diào)理通常是一種化療，對身體的傷害極大。重要的是，醫(yī)療專業(yè)人員必須徹底解釋治療過程的所有方面，以確?；颊叱浞掷斫狻?/p>

基因修飾細胞療法（或體外基因療法）是基因療法和細胞療法的結(jié)合。它首先從體內(nèi)移除患者自身的細胞。然后通過添加基因的工作副本或修改/編輯受影響的非功能性基因來治療某些細胞類型。理想情況下，當將基因修飾回輸給患者時，身體將繼續(xù)產(chǎn)生經(jīng)過修飾的成熟細胞。

CAR-T細胞療法只是其中一個例子，但其他獲批的治療方法包括使用慢病毒修飾的細胞，用于治療諸如重癥聯(lián)合免疫缺陷癥 (SCID) 和異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良癥 (MLD) 等疾病。

細胞治療的細胞類型

用于細胞療法的細胞類型取決于所治療的疾病以及對接受治療的個體的預(yù)期效果。以下是幾種常用的類型：

• 造血干細胞（也稱為 HSC）是一種多功能細胞，可以轉(zhuǎn)化為人體所需的任何類型的血細胞，可以從外周血、骨髓或臍帶血中獲取。使用這些細胞進行治療的目的是在血細胞或免疫細胞功能不正常的個體中建立健康的血細胞生成。造血干細胞移植 (HSCT)，有時也稱為骨髓移植 (BMT)，用于治療各種血癌和其他血液疾病。HSC通常來自供體（同種異體），但在某些情況下可能會使用從患者自身（自體）采集的細胞。
• 免疫系統(tǒng)細胞之所以被使用，是因為它們能夠識別并殺死癌細胞。一種細胞療法稱為CAR-T細胞療法，它通過向患者體內(nèi)添加受體來修改患者體內(nèi)的免疫細胞（稱為T細胞）。當這些經(jīng)過修改的細胞被送回患者體內(nèi)時，它們會識別并殺死癌細胞。CAR-T通常使用患者自身的細胞（自體細胞），但在某些情況下，也可能使用從供體（同種異體）收集的細胞。

• 間充質(zhì)干細胞最常見于骨髓和脂肪中，用途最廣泛，可以根據(jù)目標以不同的方式幫助身體愈合。它們可以像干細胞一樣發(fā)揮作用，成為與周圍區(qū)域相同類型的細胞，也可以像輸送系統(tǒng)一樣將藥物輸送到需要的區(qū)域。

細胞療法的潛力、挑戰(zhàn)和風(fēng)險

潛力

• 治愈致命疾病的希望。細胞和基因療法可以幫助治療治療選擇有限的疾病。如果不進行治療，許多此類遺傳性疾病將導(dǎo)致嚴重殘疾或過早死亡。早期研究表明，細胞和基因療法有助于減緩或完全阻止這些疾病。細胞和基因療法使設(shè)計針對體內(nèi)數(shù)千個基因的治療方法成為可能。

挑戰(zhàn)

• 匹配的供體。與人體器官移植類似，存在免疫障礙，要求捐獻造血干細胞的人和接受造血干細胞的人仔細“匹配”，以避免因免疫系統(tǒng)不匹配而出現(xiàn)危及生命的并發(fā)癥。由于缺乏招募、多樣性和可用性，許多人可能永遠找不到匹配的人。
• 需要準確性。?細胞和基因療法需要確保經(jīng)過改造的細胞在正確的時間到達正確的組織、正確的水平。這意味著需要進行大量研究來尋找最佳的細胞材料輸送方式。?
• 免疫抑制。化療和其他調(diào)理方案通常在細胞治療之前實施，以防止免疫反應(yīng)。用于抑制個人免疫系統(tǒng)的藥物會增加感染風(fēng)險，并且對身體造成很大傷害。

風(fēng)險

• 知情同意。在參加臨床試驗或接受細胞療法治療之前，研究團隊成員應(yīng)與患者和/或護理人員一起審查任何潛在風(fēng)險和益處。重要的是，參加臨床試驗的患者應(yīng)了解他們在研究過程中的權(quán)利，并知道會發(fā)生什么。
• 免疫反應(yīng)。移植物抗宿主病 (GVHD) 是一種綜合征，當移植的HSC（移植物）中的免疫細胞將接受者/宿主的細胞/組織識別為外來物并引發(fā)免疫反應(yīng)，導(dǎo)致多種宿主組織遭到破壞時，就會發(fā)生這種綜合征。
• 器官毒性。在CAR-T治療期間，免疫系統(tǒng)細胞受到刺激并釋放稱為細胞因子的化學(xué)信使。過多的細胞因子會導(dǎo)致發(fā)燒、呼吸困難并可能危及生命。在細胞因子釋放綜合征的情況下，患者可能需要抗細胞因子治療。

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