干細(xì)胞醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用始于1968年，世界上第一例骨髓移植術(shù)治療了一位重癥聯(lián)合免疫缺陷患者，從而開啟干細(xì)胞在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用之門。

細(xì)胞產(chǎn)業(yè)?

隨著全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)也邁入了高速發(fā)展期，當(dāng)前全球已登記的干細(xì)胞相關(guān)臨床試驗(yàn)已超過 7000余項(xiàng)，其中近3000 項(xiàng)已完成臨床試驗(yàn)研究，并進(jìn)行了數(shù)萬例干細(xì)胞移植。

截止2022年初，全球經(jīng)批準(zhǔn)的細(xì)胞治療產(chǎn)品共33款，包括12種免疫細(xì)胞產(chǎn)品和21種干細(xì)胞產(chǎn)品，令人期待的是，許多已經(jīng)批準(zhǔn)的細(xì)胞療法正在開發(fā)新的適應(yīng)癥。

隨著全球范圍內(nèi)干細(xì)胞治療技術(shù)和產(chǎn)業(yè)化快速發(fā)展，各國(guó)家密集發(fā)布支持性政策，多種成熟產(chǎn)品陸續(xù)走向市場(chǎng)，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)即將翻開新的篇章。

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全球干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

干細(xì)胞資源是國(guó)家重要的戰(zhàn)略資源，如何安全有效的保存我國(guó)特殊、唯一、稀有的人類生物資源，對(duì)促進(jìn)我國(guó)人口健康、維護(hù)生命資源安全、治療重大疾病等具有重要的意義。

干細(xì)胞的重要價(jià)值體現(xiàn)之一是在疾病治療中的應(yīng)用。

諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)獲得者Thomas C. Sudhof教授曾表示， “我們可以把疾病進(jìn)行控制，干細(xì)胞是一個(gè)非常好的治療方法。在傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)治療無法解決的問題上，干細(xì)胞研究將帶來新的希望?！?img decoding="async" alt="圖片" src="https://23542324.s21i.faiusr.com/2/ABUIABACGAAg_ZeGmQYo4NyW1gcwpgQ47AI.jpg">

△ Thomas C. Sudhof教授

國(guó)際上美國(guó)、韓國(guó)、日本、歐盟等均已有經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療產(chǎn)品上市，干細(xì)胞治療疾病正成為更為廣泛的現(xiàn)實(shí)。

根據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院管理的臨床研究登記系統(tǒng)(Clinicaltrials.gov)數(shù)據(jù)顯示，截至2021年8月，全球登記的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目共計(jì)5903項(xiàng)。目前全球登記的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目主要是成體干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，涉及血液病、腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心臟疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。

其中美國(guó)保持絕對(duì)領(lǐng)先的地位，截至2021年，美國(guó)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目數(shù)量達(dá)到2837項(xiàng)，遠(yuǎn)多于其他各國(guó)；中國(guó)、法國(guó)和德國(guó)的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目數(shù)量分別為628項(xiàng)、364項(xiàng)和322項(xiàng)。

截止2021年9月，全球已經(jīng)有21款干細(xì)胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國(guó)、歐盟、韓國(guó)、加拿大、澳大利亞和日本等地。其中，歐盟批準(zhǔn)數(shù)量最多，有6款產(chǎn)品獲批上市；韓國(guó)有5款產(chǎn)品獲批。

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國(guó)內(nèi)外干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)政策

目前，歐美日韓等發(fā)達(dá)國(guó)家高度重視干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，并認(rèn)為干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)將是本國(guó)繼續(xù)引領(lǐng)未來生物科技領(lǐng)域的重要支撐，都出臺(tái)了比較完整的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)政策體系。

我國(guó)參照發(fā)達(dá)國(guó)家的發(fā)展經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展實(shí)際，也出臺(tái)了一系列政策法規(guī)，為干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了有利的政策支持。

△ 美國(guó)有關(guān)干細(xì)胞治療產(chǎn)品主要監(jiān)管法律法規(guī)和指南規(guī)范

△ 歐盟有關(guān)干細(xì)胞治療產(chǎn)品主要監(jiān)管法律法規(guī)和指南規(guī)范

△ 日本、韓國(guó)和中國(guó)有關(guān)干細(xì)胞治療產(chǎn)品的主要監(jiān)管法律法規(guī)和指南規(guī)范

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中國(guó)對(duì)干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展的政策支持

中國(guó)在政策上大力支持干細(xì)胞移植領(lǐng)域，每年都會(huì)對(duì)干細(xì)胞研究項(xiàng)目提供資金支持。

隨著干細(xì)胞基礎(chǔ)研究不斷成熟，行業(yè)內(nèi)也急需相應(yīng)的法規(guī)來規(guī)范和引導(dǎo)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，在 2015 年原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委先后出臺(tái)了干細(xì)胞三大政策《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》、《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行)》、《關(guān)于開展干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案工作的通知》文件。

《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》規(guī)定，干細(xì)胞治療相關(guān)技術(shù)不再按照第三類醫(yī)療技術(shù)管理。這是中國(guó)第一份針對(duì)干細(xì)胞臨床研究進(jìn)行管理的規(guī)范性文件，有力地推進(jìn)了中國(guó)干細(xì)胞臨床研究工作的的規(guī)范化管理。

△ 關(guān)于印發(fā)《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》的通知

國(guó)家十分重視干細(xì)胞研究，最近幾年出臺(tái)了一系列政策為干細(xì)胞研究和應(yīng)用保駕護(hù)航。

2020年9月，國(guó)務(wù)院發(fā)布《關(guān)于印發(fā)北京、湖南、安徽自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)總體方案及浙江自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)擴(kuò)展區(qū)域方案的通知》，鼓勵(lì)自貿(mào)區(qū)內(nèi)開展跨境遠(yuǎn)程醫(yī)療等臨床醫(yī)學(xué)研究，和按照有關(guān)規(guī)定開展干細(xì)胞臨床前沿醫(yī)療技術(shù)研究。

2021年，北京、上海、天津、浙江、海南、云南等省和直轄市緊鑼密鼓的出臺(tái)細(xì)胞治療相關(guān)政策，加速推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)和產(chǎn)品的臨床應(yīng)用和審批。

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全球細(xì)胞上市藥物

截止2022年初，全球經(jīng)批準(zhǔn)的細(xì)胞治療產(chǎn)品共33款，包括12種免疫細(xì)胞和21種干細(xì)胞。值得注意的是，許多已經(jīng)批準(zhǔn)的細(xì)胞療法正在開發(fā)新的適應(yīng)癥。

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全球臨床批準(zhǔn)的免疫細(xì)胞藥物產(chǎn)品

目前，全球范圍內(nèi)共批準(zhǔn)了9種T細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品，其中美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市6 款CAR-T 產(chǎn)品，中國(guó)NMPA批準(zhǔn)上市2款CAR-T產(chǎn)品。有意思的是，韓國(guó)KFDA批準(zhǔn)上市1款CIK產(chǎn)品。

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全球獲批上市的干細(xì)胞藥物產(chǎn)品

目前，干細(xì)胞治療行業(yè)蓬勃發(fā)展，全球已經(jīng)有21款干細(xì)胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國(guó)、歐盟、韓國(guó)、加拿大、澳大利亞和日本等地。

全球登記的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目已接近7000余項(xiàng)，其中有接近3000項(xiàng)已經(jīng)完成臨床試驗(yàn)研究，未來幾年內(nèi)全球范圍將有更多干細(xì)胞藥物獲批上市。

目前全球批準(zhǔn)的間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品共有 10 種，根據(jù)作用機(jī)制和批準(zhǔn)的適應(yīng)癥間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品可分為兩大類：組織修復(fù)和免疫調(diào)節(jié)。

已經(jīng)獲批的間充質(zhì)干細(xì)胞藥物產(chǎn)品，其中，有三種被批準(zhǔn)用于組織修復(fù)應(yīng)用。適應(yīng)癥分別是急性心肌梗死，重復(fù)性和/或創(chuàng)傷性軟骨退行性病變、包括退行性骨關(guān)節(jié)炎，皮下組織缺損。

獲批的間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品中，有七款用于調(diào)節(jié)多種疾病的免疫反應(yīng)。適應(yīng)癥包括克羅恩?。ˋlofisel、Cupistem）、急性移植物抗宿主病（Prochymal、TEMCELL）、肌萎縮側(cè)索硬化（NeuroNata-R）、脊髓損傷（Stemirac）和Buerger病引起的嚴(yán)重肢體缺血（Stempeucel）。

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中國(guó)干細(xì)胞研究現(xiàn)狀

中國(guó)已有23款干細(xì)胞藥物獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可

為鼓勵(lì)新藥研發(fā)和提高新藥審批效率，我國(guó)開啟了新藥臨床默認(rèn)審批制度，新藥臨床試驗(yàn)也由過去的審批制度轉(zhuǎn)變?yōu)槟驹S可制。

在干細(xì)胞臨床應(yīng)用方面，根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)公示信息顯示，截止2022年1月5日，共有23個(gè)干細(xì)胞新藥項(xiàng)目獲得國(guó)家臨床默示許可——

分別是胎盤、臍帶、骨髓、牙髓、宮血、異體/自體脂肪來源的間充質(zhì)干細(xì)胞，適應(yīng)證包括了膝骨關(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、肺纖維化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫綜合征、牙周炎、克羅恩病和GvHD等。

中國(guó)干細(xì)胞研究備案項(xiàng)目111個(gè)研究備案機(jī)構(gòu)133家

2021年11月，山東省“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液治療中-重度持續(xù)性變應(yīng)性鼻炎的臨床研究”、“臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞靜脈輸注治療酒精性失代償期肝硬化的安全性、耐受性及初步有效性臨床研究”兩個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目在國(guó)家衛(wèi)健委成功備案。

此外，此次全國(guó)共有11個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目在國(guó)家衛(wèi)健委備案成功。

截至2021年11月，干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目達(dá)到111個(gè)，干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)133家(含軍隊(duì)醫(yī)院)。

中國(guó)干細(xì)胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局分析

根據(jù)對(duì)上述133家備案機(jī)構(gòu)歸屬地的匯總與整理，北京、廣東、上海的干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)數(shù)量最多，分別達(dá)到19家、15家和15家。個(gè)省市干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)數(shù)量的總和占全國(guó)干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)總量的36.84%。

基本已形成區(qū)域競(jìng)爭(zhēng)格局：北京、廣東、上海干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)占比近四成。

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干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)前景

隨著各國(guó)政策的逐步放開，干細(xì)胞治療相關(guān)的監(jiān)管指導(dǎo)意見相繼出臺(tái)，生物技術(shù)公司的前期基礎(chǔ)科研結(jié)果和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的積累等都為干細(xì)胞治療行業(yè)的發(fā)展打下良好的基礎(chǔ)，干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)前景也十分明朗——

“

新冠疫情催生市場(chǎng)持續(xù)發(fā)展。

在新冠疫情肆虐之下，干細(xì)胞治療方法表現(xiàn)出了深的潛力和可應(yīng)用前景，干細(xì)胞可以用來控制和治療疾病，再生醫(yī)學(xué)的研究和普及推動(dòng)了干細(xì)胞治療市場(chǎng)的增長(zhǎng)。

“

干細(xì)胞治療將會(huì)與精準(zhǔn)醫(yī)療緊密相結(jié)合

干細(xì)胞治療正成為繼藥物治療、手術(shù)治療后的另一種治療途徑，正在引領(lǐng)一場(chǎng)醫(yī)學(xué)革命。正如上文提到的干細(xì)胞移植治療技術(shù)被譽(yù)為人類有史以來最為飛躍式的醫(yī)療手段，未來干細(xì)胞用于其他疾病的研究正在進(jìn)行中。

“

全產(chǎn)業(yè)鏈布局的企業(yè)優(yōu)勢(shì)明顯

隨著干細(xì)胞有關(guān)技術(shù)的迅速發(fā)展，對(duì)企業(yè)的要求越來越高，未來發(fā)展干細(xì)胞全產(chǎn)業(yè)鏈的企業(yè)將在市場(chǎng)上占據(jù)優(yōu)勢(shì)地位。

值得一提的是：當(dāng)前，中國(guó)已經(jīng)涌現(xiàn)一批干細(xì)胞企業(yè)向全產(chǎn)業(yè)鏈的方向發(fā)展，這些企業(yè)通過產(chǎn)業(yè)各個(gè)環(huán)節(jié)互相支持，依靠采集、儲(chǔ)存、研究、治療于一體的干細(xì)胞全產(chǎn)業(yè)鏈，不僅打造了良好的生態(tài)圈，還對(duì)整個(gè)產(chǎn)業(yè)的良性發(fā)展起到了正向作用。

我國(guó)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展可以說在全球已經(jīng)處于第一梯隊(duì)，而人們也更加期待，優(yōu)秀的醫(yī)療科研者，必將會(huì)用這一先進(jìn)的技術(shù)，為大眾帶來更加健康、高品質(zhì)的生活。

內(nèi)容來源：丁院士講細(xì)胞