如今，全球干細(xì)胞治療市場(chǎng)已經(jīng)涌現(xiàn)了大量的新研究、新項(xiàng)目以及新療法，其中大多數(shù)療法處在研發(fā)管線中，少數(shù)已經(jīng)獲得了監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市。

干細(xì)胞在一系列條件下的其他一些應(yīng)用正在臨床試驗(yàn)中進(jìn)行研究。全球正在進(jìn)行大量研究。

關(guān)于干細(xì)胞在治療疾病領(lǐng)域板塊我們知道什么？

最成熟和廣泛使用的干細(xì)胞治療是血液干細(xì)胞移植，用于治療血液和免疫系統(tǒng)的疾病和病癥，或在治療特定癌癥后恢復(fù)血液系統(tǒng)。

此外，自20世紀(jì)80年代以來(lái)，皮膚干細(xì)胞已被用于為身體大面積嚴(yán)重?zé)齻幕颊呱L(zhǎng)皮膚移植物。

一種新的基于干細(xì)胞的治療方法可以修復(fù)化學(xué)燒傷等損傷后角膜（眼睛表面）的損傷，最近在歐洲獲得了上市許可。

目前，這些是唯一被徹底確定為安全有效療法的干細(xì)胞療法。

目前研究人員在研究干細(xì)胞治療什么疾病？

干細(xì)胞在一系列條件下的其他一些應(yīng)用正在臨床試驗(yàn)中進(jìn)行研究?，F(xiàn)在判斷這些應(yīng)用程序是否有效還為時(shí)過(guò)早。我們需要通過(guò)臨床試驗(yàn)過(guò)程收集的證據(jù)來(lái)確定擬議的治療是否安全、有效并且優(yōu)于現(xiàn)有治療。

有幾項(xiàng)正在進(jìn)行或已完成的涉及多能干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)。主要進(jìn)展領(lǐng)域如下：

• 卵巢早衰
• 神經(jīng)系統(tǒng)疾病，例如帕金森病、亨廷頓氏病和運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病。
• 糖尿病
• 脊髓損傷（endparalysis.org 對(duì)臨床試驗(yàn)有很好的總結(jié)，歐洲脊髓損傷聯(lián)合會(huì)對(duì)未經(jīng)證實(shí)的治療有有用的建議）
• 心肌梗塞（closerlookatstemcells.org 也有關(guān)于干細(xì)胞和心臟的更新）

以下列表重點(diǎn)介紹了涉及組織干細(xì)胞的新的、正在進(jìn)行的或已完成的臨床試驗(yàn)的進(jìn)展。

• 使用造血干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥
• 白血病研究
• 軟骨或肌腱損傷

值得注意的是，還有許多其他臨床試驗(yàn)（此處未列出）旨在

• 測(cè)試特定藥物以刺激患者自身體內(nèi)的干細(xì)胞
• 衍生細(xì)胞或細(xì)胞系用于研究和臨床試驗(yàn)

臨床試驗(yàn)中的多能干細(xì)胞

最近，已經(jīng)生產(chǎn)出符合用于患者的嚴(yán)格質(zhì)量要求的人類ESC（胚胎干細(xì)胞）。這些“臨床級(jí)”人類胚胎干細(xì)胞已獲準(zhǔn)用于極少數(shù)早期臨床試驗(yàn)。一個(gè)例子是倫敦治療失明項(xiàng)目開(kāi)展的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)使用胚胎干細(xì)胞生產(chǎn)一種特殊類型的眼細(xì)胞，用于治療年齡相關(guān)性黃斑變性 (AMD) 患者。生物技術(shù)公司AIRM還使用人類胚胎干細(xì)胞為患有AMD和另一種眼?。⊿targardt 黃斑營(yíng)養(yǎng)不良）的患者制造細(xì)胞。這兩種情況的早期臨床試驗(yàn)現(xiàn)已完成。在將這些療法提供給廣泛的患者之前，目前正在進(jìn)行的長(zhǎng)期研究需要測(cè)試它們的安全性、保障性和有效性。如果初始臨床試驗(yàn)在安全性和臨床效益方面取得成功，ESC研究可能很快就會(huì)開(kāi)始交付其首個(gè)臨床應(yīng)用。

然而，除AMD或Stargardt病外，使用胚胎干細(xì)胞治療任何其他疾病都必須在臨床試驗(yàn)中進(jìn)行同樣徹底的安全性和有效性測(cè)試。成功之路將是一條漫長(zhǎng)而曲折的道路。 

2014年，啟動(dòng)了迄今為止唯一使用iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）的臨床試 驗(yàn)。然而，由于安全問(wèn)題，治療退行性眼病的研究很快被擱置。?iPSC療法在最終證明細(xì)胞的安全性和臨床有效性之前還有很長(zhǎng)的路要走。

使用干細(xì)胞進(jìn)行疾病建模和藥物開(kāi)發(fā)

近年來(lái)，干細(xì)胞被用作建立患者衍生疾病模型的強(qiáng)大工具，既可以了解疾病的分子基礎(chǔ)，也可以將它們用于藥物開(kāi)發(fā)（在培養(yǎng)皿中）。遺傳疾病并不總是由單個(gè)基因的突變（所謂的單基因疾?。┗蚧蚪M的更大構(gòu)建塊（染色體）中的突變引起的（所謂的染色體疾病）。許多疾病更為復(fù)雜，是由多個(gè)基因同時(shí)發(fā)生突變引起的。這些很難建模，即使使用現(xiàn)代基因組工程技術(shù)也是如此。然而，iPSC 可以在這些情況下提供幫助。

iPSC對(duì)疾病研究和藥物開(kāi)發(fā)具有巨大影響。例如，研究人員已經(jīng)從 iPSCs 中生成了腦細(xì)胞，iPSCs 是由唐氏綜合癥或帕金森氏癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的皮膚樣本制成的。這些實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)的腦細(xì)胞顯示出患者疾病的跡象。這對(duì)于了解疾病的實(shí)際發(fā)生方式（研究人員可以在培養(yǎng)皿中觀察過(guò)程）以及尋找和測(cè)試新藥具有重要意義。

以下是一些疾病的例子，這些疾病已經(jīng)使用 ESC 或 iPSC 進(jìn)行建模，或者正在使用多能干細(xì)胞進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)（更多信息通過(guò)鏈接和下面的參考列表提供）：

• 囊性纖維化、特納綜合征和自閉癥譜系障礙。
• 心血管疾病，例如心律失常。
• 神經(jīng)系統(tǒng)疾病，例如阿爾茨海默病和亨廷頓舞蹈病。

本資料單的內(nèi)容由Claire Cox創(chuàng)建并由Austin Smith審閱，Paolo Bianco、Ian Chambers、Allen Eaves、Tariq Enver和Thomas Graf提供了專家意見(jiàn)。它后來(lái)由 Sabine Gogolok 進(jìn)行了研究和更新，并由英國(guó)時(shí)代研究經(jīng)理（知識(shí)管理）和愛(ài)丁堡大學(xué)（知識(shí)交流）研究員 Phil Rossall 進(jìn)一步審閱。

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