技術(shù)驅(qū)動(dòng)下，細(xì)胞療法成為繼小分子和大分子領(lǐng)域之后，生命科學(xué)一個(gè)新風(fēng)口。不過(guò)，如何降低細(xì)胞療法的生產(chǎn)成本、提升規(guī)?；a(chǎn)能力，是擺在所有細(xì)胞企業(yè)面前的難題。

細(xì)胞療法作為腫瘤治療的革命性手段，CAR-T細(xì)胞療法的前景毋庸置疑。但高昂的價(jià)格使得全世界絕大多數(shù)的患者無(wú)法獲得這些拯救生命的療法。這由此帶來(lái)了人們對(duì)于高昂醫(yī)療成本和藥物公平可及的探討。

什么是CAR-T細(xì)胞療法？

CAR-T細(xì)胞療法全名為嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，它不是藥，是一種利用人體內(nèi)的免疫細(xì)胞治療腫瘤的方法。

在我們的人體免疫系統(tǒng)中，有種叫做T細(xì)胞的“戰(zhàn)斗先鋒”，負(fù)責(zé)攻擊清除體內(nèi)的異常分子，維護(hù)身體健康，人類(lèi)最痛恨的癌細(xì)胞也在它們的攻擊范圍之內(nèi)。

但癌細(xì)胞十分狡猾，在和T細(xì)胞作戰(zhàn)的時(shí)候，會(huì)通過(guò)不斷變異獲得偽裝技能，讓t細(xì)胞將其錯(cuò)認(rèn)為正常細(xì)胞，從而在身體里發(fā)展壯大。

而CAR-T細(xì)胞治療的思路，就是讓T細(xì)胞升級(jí)辨別癌細(xì)胞的能力，對(duì)其做到精準(zhǔn)打擊。

簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，就是從患者體內(nèi)提取T細(xì)胞，體外培育成CAR-T細(xì)胞，再輸送回患者體內(nèi)，這些CAR-T細(xì)胞會(huì)精準(zhǔn)定位腫瘤細(xì)胞并展開(kāi)滅殺行動(dòng)，達(dá)到治療效果。

為何CAR-T治療費(fèi)用高昂？

截至目前，全球范圍內(nèi)被正式批準(zhǔn)上市的CAR-T療法，有6款在海外，國(guó)內(nèi)有2款，而且自2021年先后獲批后，累計(jì)治療了400位患者，銷(xiāo)售額合計(jì)約5億元人民幣。

也許有人會(huì)覺(jué)得，2年才400個(gè)人接受了治療，是不是市場(chǎng)不好？

其實(shí)非也，主要是因?yàn)橹委熧M(fèi)用太貴，不是每個(gè)家庭都能馬上拿出120萬(wàn)的！至于為什么該療法價(jià)格這么高，其實(shí)可以歸為兩個(gè)原因：

2021年6月23日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了這個(gè)重磅的抗腫瘤治療上市，價(jià)格高達(dá)120萬(wàn)元，引起關(guān)注。

一針3萬(wàn)美元，是怎么把CAR-T價(jià)格打下來(lái)的？

生物醫(yī)藥企也在不斷努力。目前看，CAR-T的百萬(wàn)天價(jià)，率先被印度人打下來(lái)了。

3月21日，《NUTURE》發(fā)表的一篇文章指出，印度ImmunoACT開(kāi)發(fā)的CAR-T療法（NexCAR19）單次治療費(fèi)用僅3-4萬(wàn)美元，約合20-30萬(wàn)元人民幣，是現(xiàn)有CAR-T療法價(jià)格的十分之一。

巴西也希望在政府支持下，通過(guò)本土化生產(chǎn)，開(kāi)發(fā)出一款3.5萬(wàn)美元的CAR-T療法。

回到國(guó)內(nèi)來(lái)說(shuō)，CAR-T療法的前景與困境同樣并存。但是，在諸多入局藥企的努力下，商業(yè)化、原材料國(guó)產(chǎn)化替代程度提升，生產(chǎn)工藝優(yōu)化等等，任何一個(gè)環(huán)節(jié)的改善，都有可能帶來(lái)CAR-T療法價(jià)格與成本的大幅下降。

CAR-T療法接下來(lái)的發(fā)展，注定更加激烈與精彩。去年，國(guó)產(chǎn)CAR-T療法降到100萬(wàn)元以?xún)?nèi)，似乎并未帶來(lái)太多改變，但未來(lái)降到30萬(wàn)元以?xún)?nèi)呢？

CAR-T低價(jià)計(jì)劃

3月26日，美國(guó)一家非營(yíng)利組織Caring Cross宣布與巴西衛(wèi)生部所資助的基金會(huì)Funda??o Oswaldo Cruz (Fiocruz)達(dá)成合作，共同開(kāi)發(fā)用于白血病、淋巴瘤和艾滋病相關(guān)的CAR-T細(xì)胞療法。

雙方合作的第一個(gè)項(xiàng)目，是推出3.5萬(wàn)美元/針的CAR-T療法，用于治療白血病和淋巴瘤。在其介紹中，Caring Cross開(kāi)發(fā)的慢病毒載體制造工藝，可以做到顯著降低制造CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的材料成本。再加上CAR-T產(chǎn)品的巴西本地制造還巴西政府的支持，最終實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品成本約為美國(guó)和歐洲目前批準(zhǔn)的CAR-T療法價(jià)格的十分之一。

在當(dāng)?shù)厣a(chǎn)的情況下，該治療將免費(fèi)提供給民眾，巴西公共衛(wèi)生系統(tǒng)的費(fèi)用將降至3.5萬(wàn)美元。

Caring Cross是一個(gè)非營(yíng)利組織，近年來(lái)尤其強(qiáng)調(diào)提高CAR-T療法和干細(xì)胞基因療法等先進(jìn)藥物的可及性。而CaringCross創(chuàng)立的VectorBioMed，則是一家營(yíng)利性質(zhì)的CDMO公司，專(zhuān)門(mén)從事提供慢病毒載體制造解決方案。

Vector Biomed由基因治療先驅(qū)Boro Dropuli?共同創(chuàng)立，他還是Lentigen的創(chuàng)始人，后者為諾華的Kymriah開(kāi)發(fā)了慢病毒載體。

相比巴西，印度的低價(jià)CAR-T計(jì)劃已經(jīng)落地。

目前，我國(guó)包括藥明巨諾、恒潤(rùn)達(dá)生、科濟(jì)藥業(yè)等藥企在病毒載體等方面嘗試攻堅(jiān)，希望能夠帶來(lái)更低的生產(chǎn)成本，惠及更多患者。

與此同時(shí)，也有部分藥企在技術(shù)層面嘗試突圍，在探索異體CAR-T、CAR-NK等通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品方式，以降低最終的生產(chǎn)成本。

面對(duì)行業(yè)困境，一場(chǎng)打破瓶頸的產(chǎn)業(yè)突圍賽早已打響。期待隨著國(guó)內(nèi)藥企的持續(xù)探索，CAR-T療法在國(guó)內(nèi)的可及性得到持續(xù)提升。

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