目錄

事實(shí)

• 您應(yīng)該了解的有關(guān)干細(xì)胞的事實(shí)
• 干細(xì)胞究竟有什么作用？

用途

• 為什么干細(xì)胞很重要？
• 干細(xì)胞能治愈哪些疾?。?/li>

來(lái)源

• 他們從哪里獲得干細(xì)胞？

什么是胚胎干細(xì)胞

什么是胎兒干細(xì)胞

什么是成體干細(xì)胞

什么是外周血干細(xì)胞

什么是圍產(chǎn)期干細(xì)胞

什么是誘導(dǎo)多能干細(xì)胞

爭(zhēng)議

• 為什么圍繞干細(xì)胞的使用存在爭(zhēng)議？

干細(xì)胞療法

• 目前可用的干細(xì)胞療法有哪些？

FDA批準(zhǔn)

• 干細(xì)胞療法是否獲得FDA批準(zhǔn)？

您應(yīng)該了解的有關(guān)干細(xì)胞的事實(shí)

• 干細(xì)胞是具有分化或發(fā)育成多種特定細(xì)胞類(lèi)型潛力的原始細(xì)胞。
• 根據(jù)它們的來(lái)源和分化能力，有不同類(lèi)型的干細(xì)胞。
• 骨髓移植是廣泛使用的干細(xì)胞療法的一個(gè)例子。
• 正在進(jìn)行研究以確定干細(xì)胞療法是否可用于治療多種疾病，包括糖尿病、心臟病、帕金森病和脊髓損傷。

干細(xì)胞究竟有什么作用？

干細(xì)胞是有潛力發(fā)育成許多不同或特化細(xì)胞類(lèi)型的細(xì)胞。干細(xì)胞可以被認(rèn)為是原始的、“未特化”的細(xì)胞，它們可以分裂并成為身體的特化細(xì)胞，如肝細(xì)胞、肌肉細(xì)胞、血細(xì)胞和其他具有特定功能的細(xì)胞。

干細(xì)胞被稱(chēng)為“未分化”細(xì)胞，因?yàn)樗鼈兩形创_定形成特定組織或器官的發(fā)育路徑。轉(zhuǎn)變?yōu)樘囟?xì)胞類(lèi)型的過(guò)程稱(chēng)為分化。在身體的某些區(qū)域，干細(xì)胞會(huì)定期分裂以更新和修復(fù)現(xiàn)有組織。骨髓和胃腸道是干細(xì)胞發(fā)揮更新和修復(fù)組織作用的例子。

人類(lèi)干細(xì)胞最好和最容易理解的例子是受精卵或受精卵：

• 受精卵是由精子和卵子結(jié)合形成的單個(gè)細(xì)胞。精子和卵子各自攜帶形成新個(gè)體所需的一半遺傳物質(zhì)。
• 一旦那個(gè)單細(xì)胞或受精卵開(kāi)始分裂，它就被稱(chēng)為胚胎。一個(gè)細(xì)胞變成2個(gè)，2個(gè)變成4個(gè)，4個(gè)變成8個(gè)，8個(gè)變成16個(gè)，依此類(lèi)推，迅速倍增，直到最終長(zhǎng)成由許多不同種類(lèi)的特化細(xì)胞組成的完整的復(fù)雜生物體。
• 那個(gè)有機(jī)體，一個(gè)人，是一個(gè)極其復(fù)雜的結(jié)構(gòu)，由許多、許多、數(shù)十億個(gè)細(xì)胞組成，這些細(xì)胞具有與你的眼睛、你的心臟、你的免疫系統(tǒng)、你的皮膚的顏色、你的大腦等不同的功能。
• 構(gòu)成這些身體系統(tǒng)的所有特化細(xì)胞都是原始受精卵的后代，受精卵是一種干細(xì)胞，有可能最終發(fā)育成各種身體細(xì)胞。受精卵的細(xì)胞是全能的，這意味著它們可以發(fā)育成體內(nèi)任何類(lèi)型的細(xì)胞。

干細(xì)胞致力于分化或特化細(xì)胞的過(guò)程是復(fù)雜的，涉及基因表達(dá)的調(diào)節(jié)。正在進(jìn)行研究以進(jìn)一步了解干細(xì)胞成為特殊細(xì)胞類(lèi)型所需的分子事件和控制。

為什么干細(xì)胞很重要？

干細(xì)胞代表了一個(gè)令人興奮的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，因?yàn)樗鼈兙哂性偕托迯?fù)受損組織的潛力。目前的一些療法，例如骨髓移植，已經(jīng)利用了干細(xì)胞及其再生受損組織的潛力。

其他正在研究的療法包括將干細(xì)胞移植到受損的身體部位，并引導(dǎo)它們生長(zhǎng)并分化為健康組織。

他們從哪里獲得干細(xì)胞？

根據(jù)所需的類(lèi)型和要治療的疾病，干細(xì)胞可以從許多不同的來(lái)源獲得。

最常見(jiàn)的干細(xì)胞來(lái)源包括：

• 胚胎干細(xì)胞
• 胎兒干細(xì)胞
• 成體干細(xì)胞
• 外周干細(xì)胞
• 圍產(chǎn)期干細(xì)胞
• 誘導(dǎo)多能干細(xì)胞

胚胎干細(xì)胞

在胚胎發(fā)育的早期階段，細(xì)胞保持相對(duì)未分化（不成熟），并且似乎具有成為或分化成體內(nèi)幾乎任何組織的能力。例如，從胚胎的一個(gè)部分取出的細(xì)胞可能已經(jīng)成為眼睛的一部分，可以轉(zhuǎn)移到胚胎的另一部分，并可能發(fā)育成血液、肌肉、神經(jīng)或肝細(xì)胞。

早期胚胎階段的細(xì)胞是全能的（見(jiàn)上文），可以分化成為任何類(lèi)型的體細(xì)胞。大約7天后，受精卵形成一種稱(chēng)為囊胚的結(jié)構(gòu)，其中包含大量最終成為胎兒的細(xì)胞，以及最終成為胎盤(pán)的滋養(yǎng)層組織。如果在這個(gè)階段從囊胚中取出細(xì)胞，它們就被稱(chēng)為多能細(xì)胞，這意味著它們可以變成許多不同類(lèi)型的人類(lèi)細(xì)胞。這個(gè)階段的細(xì)胞通常被稱(chēng)為囊胚胚胎干細(xì)胞。當(dāng)任何類(lèi)型的胚胎干細(xì)胞在實(shí)驗(yàn)室培養(yǎng)時(shí)，它們都可以無(wú)限分裂和生長(zhǎng)。這些細(xì)胞被稱(chēng)為胚胎干細(xì)胞系。

胎兒干細(xì)胞

胚胎在發(fā)育第八周后稱(chēng)為胎兒。胎兒含有多能干細(xì)胞，最終發(fā)育成胎兒的不同身體組織。

成體干細(xì)胞

成體干細(xì)胞以少量存在于所有人體內(nèi)。成體干細(xì)胞是我們?cè)谶^(guò)去 30 年中能夠在骨髓移植領(lǐng)域非常有效地操縱的一類(lèi)細(xì)胞。這些干細(xì)胞的位置在很大程度上具有組織特異性。這些細(xì)胞通常不會(huì)產(chǎn)生身體的所有細(xì)胞，而是只能產(chǎn)生少數(shù)類(lèi)型的細(xì)胞，這些細(xì)胞會(huì)發(fā)育成特定的組織或器官。因此，它們被稱(chēng)為多能干細(xì)胞。成體干細(xì)胞有時(shí)被稱(chēng)為成體干細(xì)胞。

成體干細(xì)胞的最好例子是血液干細(xì)胞（造血干細(xì)胞）。當(dāng)我們提到骨髓移植、干細(xì)胞移植或血液移植時(shí)，被移植的細(xì)胞是造血干細(xì)胞或造血干細(xì)胞。這種細(xì)胞是一種非常罕見(jiàn)的細(xì)胞，主要存在于成人的骨髓中。

過(guò)去幾年令人興奮的發(fā)現(xiàn)之一是推翻了長(zhǎng)期以來(lái)的科學(xué)信念，即成體干細(xì)胞是完全定型的干細(xì)胞。以前認(rèn)為，造血干細(xì)胞或造血干細(xì)胞只能產(chǎn)生其他血細(xì)胞，而永遠(yuǎn)不會(huì)成為另一種類(lèi)型的干細(xì)胞?，F(xiàn)在有證據(jù)表明，這些定型成體干細(xì)胞中的一些可以改變方向，成為不同器官中的干細(xì)胞。

例如，有一些肝臟受損大鼠的骨髓移植模型，其中肝臟部分地用來(lái)自移植骨髓的細(xì)胞重新生長(zhǎng)。使用干細(xì)胞修復(fù)受損組織是再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一部分?？梢赃M(jìn)行類(lèi)似的研究，表明許多不同的細(xì)胞類(lèi)型可以相互衍生。似乎心臟細(xì)胞可以從骨髓干細(xì)胞中生長(zhǎng)出來(lái)，骨髓細(xì)胞可以從肌肉干細(xì)胞中生長(zhǎng)出來(lái)，而腦干細(xì)胞可以變成多種類(lèi)型的細(xì)胞。

外周血干細(xì)胞

大多數(shù)造血干細(xì)胞存在于骨髓中，但少數(shù)存在于血液中。這意味著可以從抽取的血液樣本中分離出這些所謂的外周血干細(xì)胞 (PBSC)。血液干細(xì)胞能夠產(chǎn)生大量構(gòu)成血液和免疫系統(tǒng)的非常不同的細(xì)胞，包括紅細(xì)胞、血小板、粒細(xì)胞和淋巴細(xì)胞。

• 紅細(xì)胞在全身攜帶氧氣并賦予血液顏色。
• 血小板是細(xì)胞碎片，可以阻止人流血并幫助身體在切割時(shí)凝結(jié)和愈合。
• 粒細(xì)胞是一種有助于抵抗細(xì)菌感染的白細(xì)胞。
• 淋巴細(xì)胞是一種白細(xì)胞，是免疫系統(tǒng)的一部分，有助于抵抗其他感染，還可能參與預(yù)防癌癥。

所有這些具有非常不同功能的非常不同的細(xì)胞都來(lái)自一個(gè)共同的、祖先的、專(zhuān)用于造血（造血）的干細(xì)胞。

圍產(chǎn)期干細(xì)胞

臍帶血和羊水中含有一些與新生兒基??因相同的干細(xì)胞。與成體干細(xì)胞一樣，這些是多能干細(xì)胞，可以分化成某些（但不是所有）細(xì)胞類(lèi)型。出于這個(gè)原因，臍帶血通常被儲(chǔ)存或儲(chǔ)存，以備日后個(gè)人需要干細(xì)胞治療時(shí)使用。

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞

誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞 (iPSC) 是經(jīng)過(guò)遺傳轉(zhuǎn)化為胚胎干細(xì)胞樣狀態(tài)的成體細(xì)胞。人類(lèi) iPSC 可以分化并成為多種不同的胎兒細(xì)胞類(lèi)型。iPSCs是研究疾病發(fā)展和藥物治療的重要輔助工具，它們可能在移植醫(yī)學(xué)中有未來(lái)的用途。有關(guān)這些細(xì)胞的開(kāi)發(fā)和使用的進(jìn)一步研究正在進(jìn)行中。

為什么圍繞干細(xì)胞的使用存在爭(zhēng)議？

胚胎干細(xì)胞和胚胎干細(xì)胞系在其使用或不使用的倫理問(wèn)題上受到了公眾的廣泛關(guān)注。顯然，由于在實(shí)驗(yàn)室中培養(yǎng)和分化這些胚胎干細(xì)胞，有望取得大量治療進(jìn)展。同樣清楚的是，每個(gè)胚胎干細(xì)胞系都來(lái)源于通過(guò)體外受精 (IVF) 或克隆技術(shù)產(chǎn)生的人類(lèi)胚胎，以及所有隨之而來(lái)的倫理、宗教和哲學(xué)問(wèn)題，這取決于一個(gè)人的觀點(diǎn)。

目前可用的干細(xì)胞療法有哪些？

干細(xì)胞在治療中的常規(guī)使用僅限于來(lái)自骨髓、外周血或臍帶血的造血干細(xì)胞（造血干細(xì)胞）。骨髓移植是最常見(jiàn)的干細(xì)胞療法形式，也是唯一常用的干細(xì)胞療法。它用于治療血細(xì)胞癌（白血?。┖推渌汉凸撬杓膊?。

在骨髓移植中，患者現(xiàn)有的白細(xì)胞和骨髓被化學(xué)療法和放射療法破壞。然后，將來(lái)自健康、免疫匹配的供體的骨髓樣本（含有干細(xì)胞）注入患者體內(nèi)。移植的干細(xì)胞在接受者的骨髓中生長(zhǎng)并開(kāi)始產(chǎn)生新的健康血細(xì)胞。

臍帶血干細(xì)胞和外周血干細(xì)胞也可以用來(lái)代替骨髓樣本，在骨髓移植過(guò)程中重新填充骨髓。

干細(xì)胞療法是否獲得FDA批準(zhǔn)？

美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 已經(jīng)批準(zhǔn)了幾種針對(duì)某些疾病的干細(xì)胞療法。然而，許多干細(xì)胞療法仍處于實(shí)驗(yàn)階段，尚未得到充分測(cè)試。盡管銷(xiāo)售未經(jīng)證實(shí)的干細(xì)胞療法，但 FDA 已對(duì)提供這些未經(jīng)批準(zhǔn)的療法的診所采取行動(dòng)。

FDA批準(zhǔn)的一種常見(jiàn)干細(xì)胞療法包括造血干細(xì)胞移植 (HSCT)，它需要移植干細(xì)胞來(lái)治療骨髓和血液中發(fā)生的疾病。

干細(xì)胞能治愈哪些疾病？

干細(xì)胞療法是生物醫(yī)學(xué)研究中一個(gè)令人興奮和活躍的領(lǐng)域?？茖W(xué)家和醫(yī)生正在研究干細(xì)胞在治療各種疾病和損傷的療法中的用途。干細(xì)胞療法要取得成功，必須考慮幾個(gè)因素。必須選擇合適類(lèi)型的干細(xì)胞，并且干細(xì)胞必須與接受者相匹配，這樣它們才不會(huì)被接受者的免疫系統(tǒng)破壞。開(kāi)發(fā)一種能夠?qū)⒏杉?xì)胞有效輸送到體內(nèi)所需位置的系統(tǒng)也很重要。最后，設(shè)計(jì)“開(kāi)啟”和控制干細(xì)胞分化并確保它們發(fā)育成所需組織類(lèi)型的方法對(duì)于任何干細(xì)胞療法的成功都至關(guān)重要。

研究人員目前正在研究在許多情況下使用干細(xì)胞再生受損或患病的組織，包括：

• 心臟病
• 帕金森病
• 脊髓損傷
• 糖尿病
• 肌萎縮側(cè)索硬化
• 關(guān)節(jié)炎
• 燒傷

參考資料：

Aly, RM “干細(xì)胞療法的現(xiàn)狀：概述?！?Stem Cell Investig?7 (2020(: 8.美國(guó)。國(guó)立衛(wèi)生研究院?！案杉?xì)胞信息”。<http://stemcells.nih.gov/>。

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