經(jīng)過數(shù)十年的帕金森病研究和治療，UCI Health神經(jīng)學家Claire Henchcliffe博士報告了一項令人鼓舞的結果，這是一項針對干細胞治療帕金森病的首次人體臨床試驗，該試驗旨在替代被帕金森病破壞的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。

這項新研究的首席研究員 Henchcliffe 表示，希望將這些由BlueRock Therapeutics開發(fā)的稱為 bemdaneprocel (BRT-DA01) 的特殊神經(jīng)細胞注入大腦，將恢復關鍵的多巴胺產(chǎn)生并緩解帕金森病的進展。與紐約市威爾康奈爾醫(yī)學院和多倫多大學的同事一起。

該研究是在UCI Alpha Clinic的贊助下進行的，該診所是UCI Sue和Bill Gross干細胞研究中心的臨床試驗部門。

Henchcliffe是一位國際帕金森病專家，也是UCI醫(yī)學院神經(jīng)病學系主任，他回答了有關該研究及其結果的問題。

問：這項研究的目的是什么？

這項一期臨床試驗測試了將bemdaneprocel干細胞注射到12名晚期帕金森病患者的大腦中是否安全且耐受性良好?；颊哌€接受免疫抑制治療以防止排斥反應。

問：這項研究有何獨特之處？

技術的巨大進步使得將源自多能干細胞的前體細胞轉(zhuǎn)變?yōu)楫a(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元成為可能?，F(xiàn)在，我們可以在高度的質(zhì)量控制下培養(yǎng)幾乎無限數(shù)量的這些細胞。

問：什么是帕金森病？

帕金森病是一種進行性神經(jīng)退行性疾病，影響大腦黑質(zhì)部分的神經(jīng)元。這些神經(jīng)元產(chǎn)生多巴胺，這是一種神經(jīng)遞質(zhì)，可以讓大腦和神經(jīng)系統(tǒng)控制和協(xié)調(diào)身體運動。

當這些產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元受損或死亡時，就會出現(xiàn)帕金森氏癥的許多癥狀——顫抖、肌肉僵硬、運動緩慢、平衡和協(xié)調(diào)受損。

這種疾病影響了大約100萬美國人，其中男性多于女性，主要發(fā)生在60歲以上的人群中，還可能導致一系列其他癥狀，包括吞咽、咀嚼和說話困難、認知能力下降、泌尿問題或便秘。焦慮和抑郁。雖然這種進行性疾病本身并不致命，但它確實會增加跌倒、肺炎和其他可能導致死亡的疾病的風險。?

問：臨床試驗結果表明了什么？

事實證明，這種治療對于晚期帕金森病患者是安全的，并且沒有引起明顯的副作用。我們也有點興奮，因為專門的成像掃描顯示，注射的細胞不僅存活下來，而且似乎已經(jīng)與患者的神經(jīng)細胞整合在一起。盡管該試驗的目的并不是測試該療法的療效，但12名患者中有11名的運動癥狀有所改善。

如果治療在后續(xù)試驗中取得成功，就可以越來越早地使用。我們希望看到它針對早期疾病而開發(fā)，這意味著更少的患者會接觸到目前的帕金森病藥物及其副作用。

如果藥物可以控制疾病，為什么還要接受治療？

用于替代多巴胺或多巴胺類替代品的藥物在早期帕金森病中效果良好，但其有益效果不會持久。人們最終需要更高、更頻繁的劑量。這可能會導致不受控制的、不自主的運動，稱為運動障礙。

這種干細胞療法有可能成為一種單一的、一刀切的治療方法，終身緩解帕金森氏運動癥狀。然后我們可以關注其他疾病癥狀，例如抑郁和焦慮、疼痛、認知能力下降和睡眠問題。

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