制藥公司Vertex最近進(jìn)行的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)的結(jié)果表明，利用干細(xì)胞治療1型糖尿病具有巨大的前景。

這項(xiàng)1/2期研究的結(jié)果于本月在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)第84屆科學(xué)會(huì)議上公布，研究發(fā)現(xiàn)，輸入一種新的干細(xì)胞衍生療法VX-880可顯著改善糖尿病患者的健康狀況。^[1]?

什么是1型糖尿病？?

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，會(huì)導(dǎo)致胰腺停止分泌胰島素。胰島素是人體產(chǎn)生的一種激素，可將血液中的葡萄糖（糖）轉(zhuǎn)移到細(xì)胞中以產(chǎn)生能量。如果沒(méi)有胰島素，葡萄糖就會(huì)在血液中積聚并導(dǎo)致高血糖癥。^[2]

高血糖引起的并發(fā)癥可能很?chē)?yán)重，影響心臟和腎臟等主要器官。葡萄糖積聚還會(huì)損害神經(jīng)以及眼部血管，導(dǎo)致失明。^[3]

1型糖尿病患者需要每天注射胰島素，可在用餐時(shí)或定期注射，這一過(guò)程會(huì)極大地改變患者的生活習(xí)慣和生活質(zhì)量。^[4]

目前尚無(wú)已知的1型糖尿病治療方法，其根本原因也不明，盡管許多人認(rèn)為該病癥是遺傳或環(huán)境因素（如接觸病毒）造成的。

根據(jù)英國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)的數(shù)據(jù)，大約每10人中就有1人患有1型糖尿病。^[5]

試驗(yàn)的結(jié)果如何？

12名患者自愿參加試驗(yàn)，均患有1型糖尿病，平均糖化血紅蛋白A1C水平為7.8%，這一水平接近糖尿病并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。

A1C水平衡量血液中附著葡萄糖的血紅蛋白量。百分比越高，葡萄糖水平就越高。非糖尿病患者的平均 A1C水平低于5.7%。^[6]

這12名患者接受了VX-880輸注，這是一種含有胰島細(xì)胞（胰腺中產(chǎn)生胰島素的細(xì)胞簇）的新療法，該細(xì)胞來(lái)自干細(xì)胞。

輸注后，所有患者均出現(xiàn)胰島細(xì)胞植入。到第90天，所有患者還出現(xiàn)葡萄糖反應(yīng)性胰島素分泌。所有患者的A1C水平也降至7%以下。

在接受全劑量VX-880治療的12名患者中，有7名不再需要每日注射胰島素。另外兩名患者控制血糖水平所需的胰島素量減少了約70%。

這些結(jié)果令人十分振奮，隨著VX-880療效研究的繼續(xù)，試驗(yàn)范圍已擴(kuò)大到37名患者。^[7]

什么是VX-880干細(xì)胞療法？它是如何起作用的？

VX-880療法包括將源自干細(xì)胞的新鮮胰島細(xì)胞引入患者體內(nèi)。 

由于干細(xì)胞具有分化為體內(nèi)其他特化細(xì)胞的獨(dú)特能力，因此它們可以被重新編程為特定的細(xì)胞類(lèi)型，然后可用于替換或恢復(fù)因疾病而缺失的某些細(xì)胞。 

試驗(yàn)中使用的干細(xì)胞是同種異體的，這意味著它們來(lái)自捐贈(zèng)者，除了需要良好的匹配外，還需要使用免疫抑制藥物來(lái)防止它們被患者的免疫系統(tǒng)排斥。 

目標(biāo)是讓這些新的胰島細(xì)胞恢復(fù)患者胰腺產(chǎn)生胰島素的能力，有效治愈疾病，并大幅減少他們需要外源性胰島素治療的需要。[8]

總結(jié)

這樣的突破凸顯了干細(xì)胞治療1型糖尿病等嚴(yán)重疾病方面具有的巨大潛力。?

雖然尚未獲得批準(zhǔn)，但此類(lèi)臨床試驗(yàn)表明，干細(xì)胞在開(kāi)發(fā)目前無(wú)法治愈的疾病的再生療法方面處于領(lǐng)先地位。

參考資料：

[1] (2024 年6月21日)。Vertex宣布正在進(jìn)行的VX-880治療1型糖尿病的1/2期研究的積極結(jié)果，該研究在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)第 84屆科學(xué)會(huì)議上公布。Business Wire。https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en/Vertex-Announces-Positive-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-of-VX-880-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes-Presented-at-the-American-Diabetes-Association-84th-Scientific-Sessions

[2] Lucier J、Weinstock RS。1 型糖尿病。[2023年3月3日更新]。出處：StatPearls [Internet]。Treasure Island (FL)：StatPearls Publishing；2024 年 1 月?？蓮囊韵戮W(wǎng)址獲取：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK507713/

[3] (2024 年 3 月 27 日)。1型糖尿病。梅奧診所。https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/type-1-diabetes/symptoms-causes/syc-20353011

[4] (2021 年 7 月 14 日)。什么是1型糖尿病。NHS。https://www.nhs.uk/conditions/type-1-diabetes/about-type-1-diabetes/what-is-type-1-diabetes/

[5]?1 型糖尿病。英國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)。https://www.diabetes.org.uk/diabetes-the-basics/types-of-diabetes/type-1

[6]?A1C 測(cè)試與糖尿病。國(guó)家糖尿病、消化和腎臟疾病研究所。https://www.niddk.nih.gov/health-information/diagnostic-tests/a1c-test/

[7] (2024 年 6 月 21 日)。Vertex宣布正在進(jìn)行的 VX-880 治療 1 型糖尿病的 1/2 期研究的積極結(jié)果，該研究在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)第 84 屆科學(xué)會(huì)議上公布。Business Wire。https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en/Vertex-Announces-Positive-Results-From-Ongoing-Phase-12-Study-of-VX-880-for-the-Treatment-of-Type-1-Diabetes-Presented-at-the-American-Diabetes-Association-84th-Scientific-Sessions

[8] (2024 年 6 月 25 日)。干細(xì)胞療法有望成為治療 1 型糖尿病的突破。美國(guó)新聞。https://www.usnews.com/news/health-news/articles/2024-06-25/stem-cell-therapy-could-be-breakthrough-against-type-1-diabetes#:~:text=June%2025%2C%202024%2C%20at%206%3A00%20a.m.&text=TUESDAY%2C%20June%2025%2C%202024%20(,early%20clinical%20trial%20results%20show.

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