最近的一項研究比較了胰島素依賴型糖尿病動物模型中的iPSC和MSC移植。這項研究表明，iPSC移植通過胰島的新生啟動了內(nèi)源性胰腺再生，并得出結論，基于iPSC的療法可以為1型糖尿病患者帶來希望。

盡管β細胞替代可能有效，但人們擔心最初破壞患者β細胞的相同自身免疫反應可能再次發(fā)生。另一種稱為“干細胞教育者療法”的方法已被開發(fā)出來，通過采用干細胞療法來調(diào)節(jié)患者的自身免疫反應，并產(chǎn)生了可喜的結果。患者的血液通過閉環(huán)系統(tǒng)循環(huán)以分離淋巴細胞。然后將它們與人臍帶血衍生的多能干細胞共同培養(yǎng)并返回給患者。初步結果表明，胰島細胞引發(fā)的自身免疫反應被逆轉，并觀察到胰島細胞再生。

干細胞療法與類風濕性關節(jié)炎：疾病緩解抗風濕藥 (DMARDs) 加不含干細胞的培養(yǎng)基與DMARDs加臍帶間充質(zhì)干細胞 (UC-MSC) 靜脈內(nèi)給藥的比較顯示沒有嚴重的副作用，TNF-α和IL的血清水平-6被觀察到在第一次治療后有所減少。根據(jù)美國風濕病學會的改善標準、28關節(jié)疾病活動評分和健康評估問卷，以干細胞為基礎的治療導致疾病顯著緩解，而對照組沒有顯示出這種益處。

干細胞療法與系統(tǒng)性紅斑狼瘡：對SLE和抗磷脂綜合征中自體造血干細胞移植 (HSCT) 研究的回顧評估了25項研究。大多數(shù)研究報告說，與單獨的免疫抑制相比，HSCT后有改善，這是通過系統(tǒng)性紅斑狼瘡疾病活動指數(shù) (SLEDAI) 或無病時間進行評估的。

多發(fā)性硬化癥是一種以功能進行性下降為特征的脫髓鞘疾病，對患者來說是一種毀滅性的疾病，但干細胞平臺可以應用于此。最近的一項試驗招募了20名接受臍帶間充質(zhì)干細胞治療的受試者，并對他們進行了為期一年的隨訪?；颊叩?EDSS 評分在統(tǒng)計學上有顯著改善 (p<0.03) 。

ALS 是另一種使人衰弱的疾病，可以從使用基于干細胞的療法中獲益。到目前為止，已經(jīng)使用兩種不同的方法來治療這種疾?。阂环N方法是使用干細胞再生運動神經(jīng)元并替換隨著疾病進展而丟失的細胞；另一種方法是使用干細胞再生新的星形膠質(zhì)細胞，以取代功能失調(diào)的細胞，這些細胞負責導致神經(jīng)元死亡的有毒環(huán)境。這些試驗，其中大部分是鞘內(nèi)施用干細胞，正在利用造血干細胞、間充質(zhì)干細胞和神經(jīng)元干細胞來實現(xiàn)其目標。

干細胞療法與腦損傷

因多種因素，如產(chǎn)道擠壓、外傷、產(chǎn)程過長、圍生期窒息等，所導致的新生兒腦損傷，其中缺血缺氧性腦病是新生兒腦癱的最常見病因。新生兒腦癱可遺留永久性腦損害，如癱瘓、癲癇、智力低下、視聽障礙、語言障礙等，給社會和家庭帶來了極大的負擔。目前對新生兒腦癱的治療尚無特效藥，臨床上主要是對癥支持治療以及后期的康復訓練，整體治療效果較差。

因MSCs具有多向分化的潛能、造血支持、促進干細胞的植入、免疫調(diào)控等特點而備受關注，成為腦癱治療的“明星細胞”之一。

中國人民解放軍第211醫(yī)院神經(jīng)外科團隊[2]對40例腦癱患兒進行臍帶間充質(zhì)干細胞治療，療程結束后發(fā)現(xiàn)，和患兒自身對比的粗大運動能力均得到不同程度提高，尤其是仰臥位與俯臥位、坐位、爬與跪、行走方面，跑跳功能方面也有明顯改善; 而且在患兒出院后6 個月至1 年期間內(nèi)，仍能維持長期的療效。同時，干細胞移植治療也明顯降低患兒的肌張力。

干細胞治療是腦癱的治療方法之一，也是治療腦癱的研究方向之一，目前在臨床研究和實驗研究方面取得了令人矚目的成績，為腦癱患者帶來了新的希望。

干細胞療法與神經(jīng)變性疾病

神經(jīng)變性疾病是一類以神經(jīng)細胞變性或凋亡為特征的慢性神經(jīng)系統(tǒng)的疑難雜癥，包括肌萎縮側索硬化癥、帕金森病、阿爾茨海默病等。

近年來干細胞的研究為神經(jīng)修復和再生提供了一條新的途徑，是神經(jīng)變性疾病治療的有效方法之一。MSCs具有干細胞的特征，具有多向分化的潛質(zhì)，在一定的誘導調(diào)節(jié)下可分化為神經(jīng)干細胞和神經(jīng)元，同時來源廣泛、免疫原性低、無倫理限制、培養(yǎng)擴增簡單，是治療神經(jīng)變性疾病的首選之一。

國內(nèi)在MSCs移植治療帕金森的臨床研究也已取得了許多可喜的臨床效果，已查詢到多篇應用間充質(zhì)干細胞治療帕金森疾病的臨床研究文獻，可以看出MSCs在顯著改善患者的運動癥狀，提高的生活質(zhì)量，延緩病情發(fā)展都有顯著的效果。

2015年，鄭州大學第一附屬醫(yī)院使用400萬個胚胎干細胞來源的神經(jīng)前體細胞移植到帕金森病患者體內(nèi)，這是全球首個使用受精胚胎的胎盤干細胞治療帕金森病的臨床試驗，此項目是中國在2015年通過的第一批干細胞臨床試驗，旨在確保干細胞能夠安全和符合倫理標準的前提下應用于臨床。

2018年10月，日本批準了誘導多能干細胞治療帕金森病的臨床試驗。日本京都大學醫(yī)院將240萬個誘導多能干細胞來源的前體細胞移植入一名帕金森病患者腦內(nèi)，進行了全球首例誘導多能干細胞治療帕金森病的臨床試驗。

因此MSCs在治療神經(jīng)變性疾病中逐漸顯示出治療的優(yōu)勢和臨床價值，是一種行之有效且安全性高的治療手段，具有巨大的臨床應用潛力，有望成為治愈神經(jīng)變性疾病的手段之一。

干細胞療法與神經(jīng)損傷性疾病

近年來脊髓損傷和顱腦創(chuàng)傷的發(fā)病率逐年上升，傳統(tǒng)的治療措施為手術與神經(jīng)營養(yǎng)和康復訓練相結合，對患者的康復有一定的治療作用但周期長難度大。

干細胞治療除運動功能、感覺功能有相當?shù)母纳仆?，患者汗腺分泌障礙、直立性低血壓亦得到緩解，這些治療效果是傳統(tǒng)的治療方法所不能實現(xiàn)的，因此細胞治療在神經(jīng)損傷性疾病的治療中有著獨特的優(yōu)勢。

研究證實，MSCs可以在宿主體內(nèi)存活并分化為具有神經(jīng)細胞特征的細胞，實現(xiàn)損傷細胞的替代，從而為神經(jīng)功能的再建奠定物質(zhì)基礎。MSCs來源豐富、獲取簡單、增殖快、干性強，經(jīng)誘導可分化為神經(jīng)元和神經(jīng)膠質(zhì)細胞，現(xiàn)已經(jīng)成為神經(jīng)干細胞移植治療神經(jīng)損傷策略中的“明星細胞”和“種子細胞”。

2018年，空軍總醫(yī)院與北京放射與輻射醫(yī)學研究所公布了臍帶間充質(zhì)干細胞鞘內(nèi)注射治療脊髓損傷的長期臨床觀察結果。22例有效SCI患者接受臍帶間充質(zhì)鞘內(nèi)注射治療，結果表明UC-MSCs鞘內(nèi)注射治療是安全的,可改善大部分不完全性SCI患者的神經(jīng)功能,多療程治療有可能使患者療效得到進一步提高。

挑戰(zhàn)

雖然基于干細胞的療法可用于有效治療無數(shù)人類疾病，但它們并非沒有挑戰(zhàn)。

干細胞的致瘤性

干細胞的定義是它們自我更新和分化成各種細胞類型的能力：這些特性使它們成為潛在替代患病或受損組織的理想選擇。然而，這些相同的特性導致了它們的致瘤潛力。許多研究都強調(diào)了干細胞平臺的致瘤性風險，包括美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準的首次人體誘導多能干細胞 (iPSC) 臨床試驗的臨床前劑量遞增試驗2009 年。在接受人類ESC衍生的神經(jīng)祖細胞的小鼠中觀察到再生脊柱組織中的囊腫，導致在任何人類受試者接受治療之前暫停研究一年。

治療耐久性

盡管針對癌癥的靶向干細胞療法最初具有很強的治療效果，但通常會出現(xiàn)復發(fā)。因此，僅僅基于干細胞的療法可能不足以根除腫瘤。為了使患者獲得最大的治療益處，這些靶向治療往往與其他合理選擇的治療相結合。兩項正在進行的臨床試驗正在研究神經(jīng)干細胞在人類多形性膠質(zhì)母細胞瘤 (GBM) 中的作用，結果將提供令人興奮的臨床反饋。

道德考量

人類胚胎干細胞 (hESC) 于1998年首次從一對夫婦捐贈的胚胎中分離出來，他們不再希望將其用于不孕癥治療。從那時起，hESC 研究一直是一個有爭議的話題，這是社會對科學范圍的潛在恐懼的一部分，涉及人類克隆和人類生物材料的商品化。然而，大多數(shù)關于在研究中使用 hESC 的擔憂源于人類胚胎的破壞。

最近，干細胞研究中出現(xiàn)了一種新的研究監(jiān)督系統(tǒng)。美國國家科學院和國際干細胞研究學會 (ISSCR) 鼓勵所有從事多能干細胞研究的研究人員讓他們的研究獲得干細胞研究監(jiān)督委員會 (SCRO) 的批準。SCRO由科學家、醫(yī)生、倫理學家、法律專家，甚至社區(qū)成員組成。SCRO確保滿足當?shù)氐牡赖乱?，獲得捐贈者的自愿知情同意，并公平對待包括胚胎在內(nèi)的人體材料的捐贈者。

成本

阻礙基于干細胞的療法和研究成為主流的最大障礙之一是成本。人類iPSC的每個細胞系都需要兩到四個月的時間來發(fā)育，從收集原代細胞開始，然后重新編程，效率約為0.01%到0.1%（圖3），并長成相當大的iPSC群體。此外，將細胞長時間培養(yǎng)以重新編程 iPSC也會導致基因表達效力發(fā)生變化（圖4 ）。這可能會導致細胞無法用于治療目的，因此必須對這些細胞進行分類。因此，開發(fā)臨床iPSC衍生組織產(chǎn)品非常昂貴（約800,000美元），并且考慮到許多此類療法的不確定性和臨床數(shù)據(jù)的缺乏，有人可能會爭辯說這些療法無法實現(xiàn)或無法獲得。

結論

干細胞，由于它們的再生、轉化和歸巢特性，理論上有可能通過替換這些細胞來治愈任何涉及細胞病理學的疾病。它們不僅擁有更有效地治療自身免疫性疾病的能力，而且還可以幫助患有中風、癡呆、帕金森氏癥和糖尿病等慢性疾病的患者，并假設治愈長期以來被認為無法治愈的疾病的可能性。截至目前為止政府公布了500多項正在進行的涉及干細胞治療的臨床試驗，但我們距離其中許多療法可用于廣泛的臨床適應還很遙遠。盡管基于干細胞的療法伴隨著一系列挑戰(zhàn)和擔憂，并且它們需要聯(lián)合療法，但很明顯，干細胞是未來再生醫(yī)學前進的方向，具有巨大的臨床應用價值。

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