隨著21世紀細胞療法的迅速發(fā)展，間充質(zhì)干細胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）因其獨特的多向分化潛能和免疫調(diào)節(jié)特性，在治療多種難治性疾病方面展現(xiàn)了巨大的潛力。

2025年1月2日，中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準鉑生卓越生物科技（北京）有限公司的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市，中國迎來了第一款正式獲批的干細胞治療藥物。也標志著全球已有16款間充質(zhì)干細胞藥物獲得批準上市。

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這些藥物不僅為某些傳統(tǒng)治療方法難以奏效的病癥帶來了新的希望，同時也引發(fā)了公眾對其成本效益和社會可及性的廣泛關(guān)注。本文將深入解析這些已上市間充質(zhì)干細胞藥物的價格及其所能治療的具體疾病。

全球已獲批上市的16款間充質(zhì)干細胞藥品價格與治療疾病全揭秘！

接下來，我們來盤點全球已知上市的16款間充質(zhì)干細胞藥物。

其中，10款來源于骨髓，3款來源于臍帶，2款來源于脂肪，1款來源于臍帶血。

Mesoblast公司產(chǎn)品

1.Prochymal

從Prochymal到Ryoncil的研發(fā)歷程，歷經(jīng)美國、加拿大、澳大利亞和日本，間隔12年，最終成為FDA批準的首款間充質(zhì)干細胞藥物。

• 批準國家：加拿大
• 批準日期：2012年5月17日
• 細胞類型：骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：兒童急性移植物抗宿主?。℅vHD）
• 價格：20萬美元/療程（通常4劑）
• 銷量：不詳
• 概況：Prochymal是一種即用型干細胞產(chǎn)品，可以通過簡單的靜脈注射進行輸注，無需進行配型或免疫抑制。在美國通過擴展訪問程序可用，此外還在新西蘭、瑞士等國獲得批準。

Prochymal于2009年首次在美國獲得批準，隨后被Osiris公司出售給澳大利亞的Mesoblast公司，并更名為Ryoncil。

2.Temcell

• 批準國家：日本
• 批準日期：2015年9月
• 細胞類型：骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：急性移植物抗宿主病（GvHD）
• 價格：868,680日元（約合7,700美元）/袋，一個標準療程通常需要8袋，因此總費用約合12.3萬美元）到18.5萬美元。
• 銷量：2024年10月30日財報顯示，當季銷售15億日元（約950萬美元）
• 概況：Temcell是由Mesoblast公司開發(fā)，日本JCR制藥公司銷售。Temcell在臨床試驗中顯示出良好的療效，特別是在治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病方面。根據(jù)臨床數(shù)據(jù)，接受Temcell治療的患者在28天后的總體反應(yīng)率達到56%。

其前身是Prochymal，由Mesoblast公司推動上市。此外，Temcell還被納入日本國民健康保險體系，這使得患者在治療時可以享受部分費用報銷，從而降低了實際支付負擔。

3.Ryoncil

• 批準國家：美國
• 批準日期：2024年12月18日
• 細胞類型：骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：用于治療2個月及以上兒童的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
• 價格：尚未公開
• 概況：這是FDA批準的首個間充質(zhì)干細胞（MSC）療法。在一項多中心、單臂的III期臨床試驗中，70%的患者在接受Ryoncil治療28天后顯示出總體反應(yīng)，這一指標與生存率相關(guān)。

由Mesoblast公司研發(fā)。Ryoncil作為一種創(chuàng)新的間充質(zhì)干細胞治療產(chǎn)品，為類固醇難治性急性移植物抗宿主病患者提供了新的治療選擇，并在未來有望擴展到其他適應(yīng)癥。

韓國產(chǎn)品

作為擁有最多間充質(zhì)干細胞藥物的國家之一，韓國在過去10年內(nèi)未有新產(chǎn)品獲批，而現(xiàn)有產(chǎn)品的市場表現(xiàn)也大相徑庭。

4.CellGram

• 批準國家：韓國
• 批準日期：2011年7月1日
• 細胞類型：自體骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：急性心肌梗死（AMI）
• 價格：1800萬韓元（約合15,000美元），且不在醫(yī)保報銷范圍內(nèi)。
• 銷量：2018年，達到25億韓元的峰值，隨后開始下降，2023年為8億韓元。
• 概況：CellGram被認為是全球首個獲得批準的干細胞藥物，標志著干細胞治療領(lǐng)域的重要里程碑。在臨床試驗中，接受CellGram治療的患者在6個月后顯示左心室射血分數(shù)提高了約6%。

CellGram上市時需在6年內(nèi)提供600名患者的臨床數(shù)據(jù)。Pharmicell后來申請將數(shù)量減至60人但被拒絕。這一情況引發(fā)了行業(yè)對其未來批準狀態(tài)的關(guān)注。2022年，CellGram被重新評估為先進生物制藥產(chǎn)品，表明其在監(jiān)管政策下仍具備一定的發(fā)展?jié)摿Α?/p>

5.Cartistem

• 批準國家：韓國
• 批準日期：2012年1月
• 細胞類型：臍帶血間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：退行性關(guān)節(jié)炎和膝關(guān)節(jié)軟骨損傷
• 價格：1.9-2.1萬美元
• 銷量：累計給藥患者人數(shù)突破3.1萬，累計銷售額達到1080億韓元，2023年超過200億韓元（約1440萬美元）。
• 概況：Cartistem 是世界上第一個同種異體臍帶血干細胞療法，已證明其在抑制炎癥和再生受損軟骨組織方面的有效性。

Medipost正在準備Cartistem在日本和美國的3期臨床試驗，還計劃進入馬來西亞等東盟國家。在日本，滿足條件可以跳過1、2期臨床試驗，直接進入3期。

6.Cupistem

• 批準國家：韓國
• 批準日期：2012年1月
• 細胞類型：自體脂肪間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：克羅恩病的復(fù)雜性肛瘺
• 價格：約600萬韓元（約5000美元/次）
• 銷量：未公開
• 概況：Cupistem的一個顯著特點是其療效的持續(xù)性。在接受治療的患者中，81%在96周后仍保持愈合狀態(tài)。Cupistem于2014年獲得了韓國健康保險審查與評估服務(wù)（HIRA）的醫(yī)療保險價格批準，使得患者在經(jīng)濟上能夠更容易接受該治療。

7.NeuroNATA-R

• 批準國家：韓國
• 批準日期：2014年7月30日
• 細胞類型：自體骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）和其他運動神經(jīng)元病
• 價格：1.8萬至7.2萬美元
• 銷量：未公開
• 概況：NeuroNATA-R通過注射自體骨髓間充質(zhì)干細胞，具有神經(jīng)保護作用，可以延緩運動神經(jīng)元的死亡，從而減緩ALS的進展。在評估安全性的I期臨床試驗中，共有7位患者接受了鞘內(nèi)注射，隨訪12個月，結(jié)果顯示該治療方案具有良好的安全性。

印度產(chǎn)品

8.Stempeucel

• 批準國家：印度、歐盟
• 批準日期：2015年6月（在歐盟獲得孤兒藥地位）
• 細胞類型：骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：嚴重肢體缺血價格：2200美元（2017年）
• 銷量：未公開
• 概況：Stempeucel的研發(fā)歷時12年，采用獨特的池化技術(shù)（pooling technology），使得生產(chǎn)過程更高效，能夠為大量患者提供治療。臨床試驗表明，Stempeucel在改善嚴重肢體缺血患者的血流和功能方面具有顯著效果。

日本產(chǎn)品

9.Alofisel

• 批準國家：歐盟、日本
• 批準日期：2018年3月23日（在歐盟獲得批準），隨后在日本也獲得了批準。
• 細胞類型：脂肪間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：復(fù)雜性肛瘺
• 價格：562萬日元/劑（約3.6萬美元）
• 銷量：2020財政年度，Takeda從Alofisel獲得的收入約35萬美元。
• 概況：Alofisel在臨床試驗中顯示出良好的安全性，但最近的一項研究表明其效果與安慰劑相當，因此其臨床效益受到質(zhì)疑。2024年12月，歐盟決定撤回Alofisel的市場授權(quán)，原因是未能提供足夠的數(shù)據(jù)以確認其療效。

10.Stemirac

• 批準國家：日本
• 批準日期：2018年11月21日（獲得條件性和時間限制的批準）
• 細胞類型：骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：脊髓損傷相關(guān)的神經(jīng)功能障礙
• 價格：約1500萬日元/劑（9.5萬美元）
• 銷量：據(jù)2019年的一篇文章預(yù)測，Stemirac將在未來9年中，每年給Nipro公司帶來約340萬美元的收入。
• 概況：Stemirac在日本獲得了條件性和時間限制的批準，允許其在市場上銷售，同時要求Nipro公司在七年內(nèi)提供進一步的臨床數(shù)據(jù)以證明其有效性。Stemirac在臨床試驗中顯示出良好的安全性，被日本政府認定為突破性產(chǎn)品，旨在加速其上市過程，以便為急需治療的患者提供新的選擇。

11.AKUUGO

• 批準國家：日本
• 批準日期：2024年7月31日（獲得條件性和時間限制的批準）
• 細胞類型：骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：改善創(chuàng)傷性腦損傷（TBI）引起的慢性運動癱瘓
• 價格：尚未公開
• 銷量：尚未公開
• 概況：AKUUGO是一種同種異體間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品。它通過將人Notch-1胞內(nèi)結(jié)構(gòu)域基因暫時轉(zhuǎn)染到培養(yǎng)細胞中，增強了再生神經(jīng)細胞的能力。研究結(jié)果表明，AKUUGO不僅具有神經(jīng)保護作用，還能促進血管生成并發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)功能。

伊朗產(chǎn)品

12.Mesestrocell

• 批準國家：伊朗
• 批準日期：2018年
• 細胞類型：骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：骨關(guān)節(jié)炎
• 價格：2億伊朗里亞爾（約4600美元）

13.StemSin

• 批準國家：伊朗
• 批準日期：2018年
• 細胞類型：骨髓間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：多發(fā)性硬化癥
• 價格：未公開

14.AlloStemSin

• 批準國家：伊朗
• 批準日期：2018年
• 細胞類型：臍帶間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化癥
• 價格：未公開

15.Vartocell

• 批準國家：伊朗
• 批準日期：2020年
• 細胞類型：臍帶間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：腦癱
• 價格：1億伊朗里亞爾（每瓶含2000萬個細胞）約2300美元

中國產(chǎn)品

16.艾米邁托賽注射液

• 批準國家：中國
• 批準日期：2025年1月2日
• 細胞類型：臍帶間充質(zhì)干細胞
• 適應(yīng)癥：用于14歲以上患者的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD），尤其是消化道受累為主的病例。
• 價格：尚未公開
• 概況：這是中國首款獲得批準的干細胞治療藥物，標志著國內(nèi)干細胞藥物研發(fā)的重要里程碑。艾米邁托賽注射液通過利用人臍帶間充質(zhì)干細胞修復(fù)受損組織和調(diào)節(jié)免疫功能，在臨床試驗中顯示出顯著的療效和安全性。

該藥物是通過中國國家藥監(jiān)局的優(yōu)先審評審批程序獲得上市的，意味著其在臨床上具有明顯的需求和潛在優(yōu)勢。它將作為處方藥在醫(yī)院使用，為患者提供新的治療選擇。

展望未來

盡管目前間充質(zhì)干細胞藥物的數(shù)量有限，但隨著科學(xué)研究的深入和技術(shù)的進步，預(yù)計未來將有更多基于MSC的產(chǎn)品進入市場，進一步擴大其臨床應(yīng)用范圍。

同時，如何平衡藥物創(chuàng)新與患者負擔之間的關(guān)系，確保安全有效的細胞治療能夠惠及更廣泛的人群，將是行業(yè)內(nèi)外共同面臨的挑戰(zhàn)。為了促進這一領(lǐng)域的健康發(fā)展，各國政府和監(jiān)管機構(gòu)也在不斷優(yōu)化審批流程和支持政策，以加快優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品的上市速度并降低患者的經(jīng)濟門檻。

結(jié)論

綜上所述，全球已上市的16款間充質(zhì)干細胞藥物不僅展示了細胞療法在治療多種難治性疾病方面的巨大潛力，也揭示了該領(lǐng)域存在的高成本問題。

隨著更多高質(zhì)量隨機對照試驗結(jié)果的公布和技術(shù)的發(fā)展，我們期待看到更多性價比高的MSC藥物問世，從而更好地滿足未被滿足的醫(yī)療需求，為全球患者帶來福音。

信息來源：家干細胞

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