據(jù)科技日報7月24日電(記者代小佩、薛巖)從北京協(xié)和醫(yī)院獲悉，該院神經(jīng)外科王任直、包新杰和神經(jīng)科萬新華團(tuán)隊聯(lián)合開展的“利用人源神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病Ⅰ期臨床研究”取得突破性進(jìn)展：他們首創(chuàng)了通過鼻黏膜移植神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病的方法，并通過臨床試驗證明這種與既往移植途徑不同的無創(chuàng)方式安全有效。相關(guān)成果近期發(fā)表于《神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)外科學(xué)和精神病學(xué)雜志》。

一、帕金森病的挑戰(zhàn)

帕金森病是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，其主要特征是大腦的多巴胺能神經(jīng)元逐漸減少。現(xiàn)有的藥物和手術(shù)治療方法雖然能暫時緩解癥狀，但無法逆轉(zhuǎn)病情，更不能根治疾病。全球范圍內(nèi)，多項利用外源性神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病的試驗已進(jìn)入臨床階段，這些療法通常采用腦內(nèi)定向注射或腰椎穿刺的方式移植干細(xì)胞，屬于有創(chuàng)操作，給患者帶來了額外的風(fēng)險和不適。

二、創(chuàng)新的鼻黏膜移植法

北京協(xié)和醫(yī)院的研究團(tuán)隊敏銳地發(fā)現(xiàn)，鼻腔作為大腦的“后門”，其黏膜下存在一條直接通往大腦深處的“近道”，即嗅覺神經(jīng)通道。這為植入神經(jīng)干細(xì)胞繞過血腦屏障直接抵達(dá)目標(biāo)區(qū)域提供了可能。為了驗證這一創(chuàng)新思路的可行性，團(tuán)隊開展了單中心、對研究者和受試者都不設(shè)盲、劑量遞增的人源神經(jīng)干細(xì)胞經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療帕金森病的Ⅰ期臨床研究。

三、Ⅰ期臨床研究的突破

具體而言，研究納入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者?；颊弑环譃?個劑量組，分別經(jīng)鼻黏膜途徑接受每次150萬、500萬和1500萬人源神經(jīng)干細(xì)胞治療。在安全性評估中，研究團(tuán)隊未發(fā)現(xiàn)與治療相關(guān)的、有臨床意義的安全問題或嚴(yán)重不良事件，影像學(xué)檢查也未發(fā)現(xiàn)腫瘤或其他異常。經(jīng)鼻黏膜途徑移植神經(jīng)干細(xì)胞的安全性和有效性得以證實。

四、前景展望

“相比傳統(tǒng)的腦內(nèi)定向注射或腰椎穿刺移植，經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療的方式更加便捷，而且無創(chuàng)，可以多次重復(fù)移植。這一方法將有效提高細(xì)胞的存活率和功能性整合效率，從而實現(xiàn)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的有效修復(fù)與功能恢復(fù)?！毖芯繄F(tuán)隊表示，下一步，他們將進(jìn)行更大規(guī)模、更長期的隨機(jī)對照Ⅱ期臨床試驗，進(jìn)一步驗證其效果。

北京協(xié)和醫(yī)院的這一創(chuàng)新研究，不僅為帕金森病的治療提供了新的希望，也為未來神經(jīng)系統(tǒng)疾病的研究和治療開辟了新的路徑。期待這一無創(chuàng)且高效的方法能早日惠及更多患者，改善他們的生活質(zhì)量。

通過這篇文章，我們不僅希望讀者能了解這一突破性的研究進(jìn)展，也希望能夠引起更多人對帕金森病及其治療方法的關(guān)注，共同推動醫(yī)學(xué)科學(xué)的發(fā)展。如果你對本文有任何看法或疑問，歡迎在下方留言與我們互動。

信息來源：https://doi.org/10.1136/jnnp-2023-332921

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