“我又能走路了！我能寫字了！”——這是來自帕金森?。≒D）患者的歡呼聲，它承載著無數(shù)家庭的喜悅與期待。

2025年1月7日，上海市東方醫(yī)院公布了一項具有里程碑意義的臨床研究成果。首批接受自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞移植治療的帕金森病患者，在手術(shù)后的12個月內(nèi)展現(xiàn)出了驚人的療效。

這些患者不僅恢復了走路、跑步、寫字等基本生活技能，甚至能夠重新使用筷子和操作智能手機，極大地提升了他們的生活質(zhì)量，并為全球帕金森病治療帶來了新的曙光。

值得注意的是，在國外也有類似的iPSC細胞衍生的多巴胺能祖細胞用于治療帕金森病的研究報告。例如，《新英格蘭雜志》曾報道過一例患病十年的帕金森患者在接受了iPSC來源的多巴胺能神經(jīng)元植入后，這些神經(jīng)元在其腦內(nèi)存活并發(fā)揮了治療作用。

而在中國，東方醫(yī)院這款自體iPSC來源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液，則是在國內(nèi)首次應用于人類患者的臨床試驗中，并且已經(jīng)完成了多例中重度帕金森病患者的治療。

什么是iPSC細胞技術(shù)

誘導多能干細胞技術(shù)（iPSC技術(shù)）是一種革命性的細胞工程技術(shù)，它允許科學家通過特定的基因重編程方法將已經(jīng)分化的成體細胞逆轉(zhuǎn)為類似胚胎干細胞的狀態(tài)。這些重編程后的細胞具有多能性，意味著它們可以分化成體內(nèi)幾乎任何類型的細胞。

iPSC技術(shù)的基礎(chǔ)原理是在2006年由日本京都大學的山中伸彌教授首次提出并實現(xiàn)的，他因此獲得了2012年的諾貝爾生理學或醫(yī)學獎。

iPSC技術(shù)的一個重要優(yōu)勢在于它可以使用患者自身的細胞作為起始材料，從而避免了免疫排斥的風險。此外，由于iPSC不需要破壞胚胎來獲得，所以相比傳統(tǒng)的胚胎干細胞研究，它解決了許多倫理爭議問題。

上海三甲醫(yī)院首批iPSC干細胞治療帕金森病成效驚人，患者術(shù)后走路、寫字能力得到明顯恢復！

1.治療成果：術(shù)后12個月，患者生活質(zhì)量大幅提升

首批患者中的一位男性受試者，長期飽受帕金森病困擾，幾乎失去了所有的運動能力。然而，經(jīng)過這項革命性的干細胞治療后，他不僅恢復了正常的步行能力，還能進行跑步等活動。更重要的是，他對藥物的依賴減少，每天“關(guān)期”（即藥物失效期間）縮短了大約2小時。

另一位女性患者，在治療前幾乎無法獨立行走且手指僵硬；但在接受了同樣的治療之后，她不僅能獨自爬樓梯，手指靈活性也得到了恢復，甚至可以精確地操作智能手機。對于患者及其家人而言，這樣的改變無疑是最令人振奮的消息之一。

2.iPSC療法的優(yōu)勢，為帕金森病帶來全新希望

iPSC（誘導多能干細胞）療法在治療帕金森病方面展現(xiàn)了多項顯著的優(yōu)勢，這些優(yōu)勢不僅在于其技術(shù)上的創(chuàng)新性，還體現(xiàn)在臨床應用中的實際效果上。以下是iPSC療法治療帕金森病的主要優(yōu)勢：

2.1個性化醫(yī)療

• iPSC療法采用的是患者自身的細胞，通過基因重編程轉(zhuǎn)化為多能干細胞，再進一步分化為所需的特定類型細胞——如多巴胺能神經(jīng)元。
• 這種自體移植方式避免了免疫系統(tǒng)的排斥反應，不需要使用免疫抑制藥物，減少了傳統(tǒng)異體移植可能帶來的并發(fā)癥風險。

2.2直接修復受損神經(jīng)元

• 帕金森病的核心問題是中腦黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元的喪失或功能障礙，導致大腦內(nèi)多巴胺水平下降，進而引發(fā)運動癥狀。
• iPSC技術(shù)可以從源頭上直接修復這些受損的神經(jīng)元，通過將健康的、新生成的多巴胺能神經(jīng)元移植到患者的大腦中，替代那些已經(jīng)死亡或者不再發(fā)揮作用的細胞，從而緩解甚至逆轉(zhuǎn)帕金森癥狀。

2.3長期療效與安全性

• 移植后的iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)元能夠整合進大腦，并且長時間穩(wěn)定地產(chǎn)生和釋放多巴胺，維持患者的運動功能。
• 此外，研究表明，iPSC來源的功能細胞提供了穩(wěn)定且安全的細胞來源，可以進行批量制備并確保質(zhì)量控制，解決了原代細胞治療制品難以規(guī)模化生產(chǎn)和質(zhì)控的問題，同時降低了成本。

2.4無倫理爭議

• 與胚胎干細胞不同，iPSC不需要依賴人類胚胎作為來源，因此不會引起關(guān)于生命起源及倫理道德方面的爭論。
• 這使得iPSC成為一種更加容易被社會接受的選擇，特別是在一些對胚胎研究持保守態(tài)度的文化背景下。

2.5促進疾病機制理解

• 利用來自患者的iPSC建立疾病模型，可以幫助研究人員更好地了解帕金森病的發(fā)生和發(fā)展過程。
• 通過對這些模型的研究，科學家們可以獲得有關(guān)病理生理學的新見解，并測試新的治療方法，加速藥物開發(fā)進程。

2.6擴展治療選擇

• 對于那些藥物治療效果不佳或是不適合接受深部腦刺激手術(shù)(DBS)等現(xiàn)有治療手段的患者來說，iPSC療法提供了一種全新的治療途徑。
• 隨著更多臨床試驗數(shù)據(jù)的積累和技術(shù)的進步，預計未來會有更多患者受益于這項先進技術(shù)。

3.探索全新治療方法，造福更多患者

此次研究是在國家衛(wèi)生健康委員會和國家藥品監(jiān)督管理局的支持下開展的。研究團隊利用腦立體定向手術(shù)技術(shù)，將自體iPSC衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞精準地植入患者大腦特定區(qū)域——殼核。植入的新細胞開始分泌多巴胺，補充了腦內(nèi)缺失的功能，進而改善了患者的運動障礙。

對于患者及其家屬來說，治療效果不僅僅是癥狀上的緩解，更重要的是生活質(zhì)量的巨大飛躍。許多患者由于病情嚴重而難以完成日?；顒?，但隨著治療進展，他們逐漸恢復了自理能力，重新找回了生活的信心和希望。

展望未來

盡管這項療法仍處于臨床研究階段，但它已經(jīng)顯示出巨大的潛力。東方醫(yī)院吳景文主任指出，iPSC技術(shù)為帕金森病治療帶來了前所未有的希望。借助這一療法，患者的病程有望得到逆轉(zhuǎn)，甚至可能達到臨床治愈的效果。

劉中民教授強調(diào)，盡管國際上有少數(shù)關(guān)于iPSC細胞衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞的研究取得了積極成果，但這次在中國開展的研究尤為關(guān)鍵，因為它標志著中國首次正式進入這一領(lǐng)域的臨床實踐。

隨著該技術(shù)的成功應用，帕金森病患者的治療選擇變得更加多樣化。過去，患者只能依靠藥物或手術(shù)來控制癥狀，而現(xiàn)在有了iPSC療法這一選項，未來或許可以通過這一創(chuàng)新手段實現(xiàn)對疾病的根治。對于成千上萬飽受帕金森病困擾的家庭來說，干細胞技術(shù)無疑帶來了希望的曙光。

通過干細胞移植，患者不僅可以減輕癥狀，恢復運動能力，還有可能逆轉(zhuǎn)疾病進程。隨著臨床研究的深入，我們有理由相信，干細胞治療帕金森病將成為一種切實可行且前景廣闊的治療方法，為更多患者帶來福音，開啟更加光明的未來。

結(jié)論

隨著東方醫(yī)院此次研究成果的公布，我們可以看到中國在干細胞研究方面已經(jīng)取得了令人矚目的成就。展望未來，相信會有更多基于干細胞技術(shù)的新療法問世，不僅為帕金森病患者帶來福音，也將促進整個醫(yī)療行業(yè)的革新與發(fā)展。

信息來源：上海東方醫(yī)院

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