截止2022年12，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫(kù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療腦癱的臨床研究項(xiàng)目有29項(xiàng)。

其中在中國(guó)進(jìn)行干細(xì)胞治療腦癱的臨床試驗(yàn)有3項(xiàng)，那么在中國(guó)進(jìn)行干細(xì)胞治療腦癱的醫(yī)院有那幾家呢？

國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療腦癱的臨床研究進(jìn)展

十多年來，國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療腦癱的科研成果報(bào)道從未間斷，意味著我國(guó)正努力推動(dòng)這種療法的臨床轉(zhuǎn)化。在這個(gè)過程中，國(guó)內(nèi)一些患者擁有了參加臨床試驗(yàn)獲得治療的機(jī)會(huì)，同時(shí)一些國(guó)際患者也對(duì)我國(guó)的研究寄予厚望，并紛紛報(bào)名加入研究項(xiàng)目中來。

2014年，江蘇省連云港市婦幼保健院公布了28例人神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床安全性研究結(jié)果[6]，最終得出了神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦癱的臨床應(yīng)用安全可行的結(jié)論。

2015年，海軍總醫(yī)院團(tuán)隊(duì)報(bào)道了人神經(jīng)干細(xì)胞側(cè)腦室移植治療40例重度腦性癱瘓的臨床療效[5]，證實(shí)了人神經(jīng)干細(xì)胞移植治療重癥腦癱是一種有一定療效的、安全的治療方法。

2016年，武警浙江總隊(duì)嘉興醫(yī)院團(tuán)隊(duì)報(bào)道了11例自體間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱的2年隨訪結(jié)果，證實(shí)了間充質(zhì)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱的安全性和有效性。患兒運(yùn)動(dòng)功能改善在干細(xì)胞移植3個(gè)月后明顯顯效，6個(gè)月后運(yùn)動(dòng)康復(fù)效果逐漸消失，但運(yùn)動(dòng)能力無(wú)倒退現(xiàn)象；患兒語(yǔ)言功能改善在干細(xì)胞移植6個(gè)月后顯效，12個(gè)月后語(yǔ)言快速改善效果消失，但沒有語(yǔ)言能力的倒退。

2017年，通過衛(wèi)計(jì)委備案的項(xiàng)目《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞/神經(jīng)干細(xì)胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》已經(jīng)正式啟動(dòng)，旨在建立以干細(xì)胞移植為核心，集醫(yī)療、護(hù)理、康復(fù)、心理等為一體的規(guī)范化方案，延長(zhǎng)患兒的生存時(shí)間，提高患兒生存質(zhì)量，減輕家庭和社會(huì)負(fù)擔(dān)。

2017年，武警總醫(yī)院功能神經(jīng)外科團(tuán)隊(duì)報(bào)道了25例臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱患兒流涎癥的療效觀察，證實(shí)了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞可以顯著改善腦癱患兒流涎癥，從而提高患兒的生活質(zhì)量。

2018年，自然學(xué)術(shù)會(huì)議——婦女兒童國(guó)際學(xué)術(shù)研討會(huì)公開了一組數(shù)據(jù)，廣州市兒科研究所開展對(duì)腦癱患兒的干細(xì)胞治療，目前10例腦癱患兒接受干細(xì)胞治療后顯示有效，受損神經(jīng)細(xì)胞得到保護(hù)和修復(fù)，肢體功能障礙從5級(jí)改善到了4級(jí)甚至3級(jí)。這一組數(shù)據(jù)給干細(xì)胞治療腦癱增添了新希望。

2021年，湖北醫(yī)藥學(xué)院附屬太和醫(yī)院牽頭負(fù)責(zé)的臨床研究項(xiàng)目成果在國(guó)際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表；

40例符合條件的患者隨機(jī)分為hUC-MSC（人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞）治療組和對(duì)照組。除康復(fù)治療，hUC-MSC組接受4次靜脈輸注hUC-MSCs，對(duì)照組則接受安慰劑。通過12個(gè)月的隨訪進(jìn)行安全性評(píng)估（通過不良事件(AEs) ）和有效性評(píng)估（通過日常生活活動(dòng)能力(ADL)量表、綜合健康功能評(píng)估(CFA)和粗大運(yùn)動(dòng)功能評(píng)估量表(GMFM) ）。

結(jié)果表明：共39例患者接受治療并完成預(yù)定的評(píng)估。hUC-MSC治療組與對(duì)照組不良事件(AEs)差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。此外，與對(duì)照組比較，hUC-MSC治療組ADL、CFA和GMFM量表評(píng)分顯著改善。說明hUC-MSC移植結(jié)合康復(fù)在改善腦癱患兒粗大運(yùn)動(dòng)和健康功能方面是安全有效的。

此外，廣州市兒科研究所、海軍總醫(yī)院、江蘇省連云港市婦幼保健院、解放軍第四六三醫(yī)院、中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院等機(jī)構(gòu)均有過干細(xì)胞治療腦癱的科研成果刊登或者媒體報(bào)道。

總結(jié)

近年來，不只是腦癱，干細(xì)胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望，國(guó)家也正在大力支持和推動(dòng)干細(xì)胞技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化。干細(xì)胞治療前景可期！

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