概述：本文主要介紹了干細胞治療漸凍癥的原理機制以及干細胞治療漸凍癥的臨床案例，為漸凍癥患者提供更多的選擇。

2019年9月，蔡磊確診漸凍癥。當時的他是京東副總裁，41歲，剛剛有了孩子，似有無限希望。

大多數漸凍癥患者的平均生存期為2～5年。一旦患病，無法逆轉、無藥可治。200多年來，漸凍癥患者的治愈率為0。

蔡磊選了一條少有人相信會成功的路——推進藥物科研，試圖攻破漸凍癥，找到活命的機會。

2024年，是他抗擊漸凍癥的第五年，身體已臨近疾病晚期。其妻子段睿在之前央視的采訪中表示，做好了最壞的打算。

今年年初，蔡磊在微博再次發(fā)布消息稱：我與夫人將再捐助1億元，用于支持漸凍癥的基礎研究、藥物研發(fā)、臨床醫(yī)療等科研項目。盼望腦科學和神經系統(tǒng)疾病、免疫學、代謝組學、蛋白組學、基因和轉錄組學、干細胞、聲光電磁、CDMO、CRO、人工智能和傳統(tǒng)醫(yī)學等研究方向的科學家、醫(yī)生、生物醫(yī)藥公司和關注神經系統(tǒng)疾病研究的臨床醫(yī)院等機構和個人能積極與我們聯系，同時也歡迎有情懷、有決心的人士加入團隊。

此前，1月18日，蔡磊的微博賬號轉發(fā)了一條視頻，他在視頻中談及自己近期身體狀況時稱，現在呼吸已經開始衰竭，必須整夜戴呼吸機，“離死亡已經非常近了”。

什么是漸凍癥：漸凍癥又稱肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 是一種破壞性的神經系統(tǒng)疾病，會攻擊大腦和脊髓神經細胞。這種疾病也被稱為盧格里格氏癥，以紀念著名的美國足球運動員盧格里格，他患上了肌萎縮側索硬化癥。肌萎縮一詞指的是肌肉逐漸衰弱。這種衰弱是由于神經緩慢而逐漸地被破壞（神經退化）造成的。最終，患者可能無法進食、說話、走動或呼吸。

干細胞為治療漸凍癥提供了治療新途徑

由于漸凍癥的致命性和不可逆的進程，當前醫(yī)療手段無法治愈，尋找新的有效療法迫在眉睫。干細胞研究，被譽為現代生物醫(yī)學的革命性突破。它旨在提取、分離和培養(yǎng)人體內的干細胞，再將這些干細胞定向分化為特定的細胞類型，以修復和替換損傷的組織或器官。在漸凍癥的治療方面，干細胞研究提供了一種全新的可能。

治療漸凍癥的干細胞類型

• 神經干細胞：神經干細胞具有自我更新和分化為神經元、星形膠質細胞和少突膠質細胞的能力，能夠直接補充受損的神經細胞。
• 間充質干細胞：間充質干細胞來源廣泛，如骨髓、脂肪、臍帶等，具有免疫調節(jié)、分泌營養(yǎng)因子和促進組織修復的作用。
• 誘導多能干細胞：通過重編程技術將體細胞轉化為誘導多能干細胞，具有與胚胎干細胞相似的多能性，可分化為各種細胞類型。

干細胞治療漸凍癥的機制

干細胞治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥，ALS）的機制涉及多種生物學過程，包括細胞替代、免疫調控、神經保護和促進組織修復等。以下是干細胞治療的作用機制：

• 細胞替代：將新功能性運動神經元替代退化運動神經元，并保護和支持運動神經元，恢復神經功能。
• 免疫調控：通過減少B細胞產生抗體，減少或抑制DC和T細胞活化，抑制NK分泌細胞因子調節(jié)免疫細胞功能，減少炎癥反應。
• 神經保護：除了直接替代受損的神經細胞外，干細胞還可以通過分泌神經生長因子、抗炎因子和其他生物活性分子來保護周圍的健康神經細胞，減緩疾病的進展。
• 促進組織修復：在漸凍癥中，干細胞可能有助于修復受損的神經組織，促進新的神經連接的形成，從而改善神經功能。
• 改善細胞微環(huán)境：干細胞能夠改善受損區(qū)域的微環(huán)境，為神經細胞提供更有利的生存條件。

• 詳情請瀏覽（間充質干細胞治療漸凍癥的5大作用機制）

干細胞干預治療漸凍癥的臨床案例

01. 間充質干細胞治療漸凍癥患者7例，肺活量線性下降明顯減緩

2006年，意大利研究人員在行業(yè)期刊《精神科學研究》上發(fā)表了一項題為Autologous mesenchymal stem cells: clinical applications in amyotrophic lateral sclerosis（自體間充質干細胞：在肌萎縮側索硬化癥中的臨床應用）的研究成果。^【1】

研究人員得出結論，將自體擴增的間充質干細胞直接注射到漸凍癥患者的脊髓中是安全的，沒有明顯的急性或晚期毒性，并且耐受性良好。并且間充質干細胞移植36個月后，四名患者的用力肺活量線性下降明顯減緩。

02. 間充質干細胞治療漸凍癥患者29例，顯著改善言語、肢體運動功能等生活能力

2016年，廣東省中醫(yī)院在《山東醫(yī)藥》雜志上發(fā)表了一篇臍帶間充質干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥的短期療效及安全性分析的研究成果。^【2】

研究表明：臍帶間充質干細胞移植治療漸凍癥短期內安全有效，能顯著改善患者的言語、肢體運動功能等生活能力，增強上肢肌群肌力，提高患者的生活質量，延緩病情發(fā)展。

并且在治療后

• 第14天穿衣和衛(wèi)生評分明顯高于治療前( P=0.036)；
• 治療后第28天，言語、穿衣和衛(wèi)生功能評分明顯高于治療前(P分別為0.032、0.015)，
• 言語功能評分明顯高于治療后第14天( P=0.040) 。
• MRC評分：治療后第14天上肢肌群肌力評分明顯高于治療前( P=0.050)，治療第28天上肢肌群肌力評分進一步增加(P= 0.036) 。

03. 間充質干細胞治療漸凍癥患者26例，可以減緩疾病的進展

2017年，捷克共和國研究人員在行業(yè)期刊《細胞移植》上發(fā)表了一篇關于Transplantation of Mesenchymal Stromal Cells in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of Phase I/IIa Clinical Trial（間充質基質細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥患者：I/IIa 期臨床試驗結果）的研究成果。^【3】

結果表明，在漸凍癥患者中鞘內應用骨髓間充質干細胞是一種安全的方法，并且可以減緩疾病的進展。并且我們發(fā)現應用間充質干細胞后3個月ALSFRS下降減少（p<0.02），在某些情況下持續(xù)6個月（p<0.05）。在大約80%的患者中，用力肺活量（FVC）值在9個月的時間內保持穩(wěn)定或高于70%。75%的患者在應用3個月后WS值保持穩(wěn)定。

ALSFRS是指肌萎縮側索硬化功能評定量表（Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale），它是一種用于評估肌萎縮側索硬化（ALS）患者功能狀態(tài)的工具。

04. 神經干細胞治療漸凍癥患者18例，漸凍癥功能評定量表評分每月平均進步1.2分

2022年，美國加利福尼亞州洛杉磯雪松西奈脊柱中心在國際期刊《自然醫(yī)學》上發(fā)表了一篇關于Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial（將分泌GDNF的人類神經祖細胞移植到漸凍癥患者的脊髓中：一項1/2a期臨床試驗）的研究成果。^【4】

在注射移植后，研究團隊對患者進行了一年的隨訪，以測量治療和未治療腿的力量，結果顯示，與未治療的腿相比，細胞移植治療沒有對腿的肌肉力量產生負面影響。并且在一次工程神經祖細胞的注射可以在移植后長達42個月內為漸凍癥患者脊髓提供新的支持細胞和GDNF輸送。

研究還發(fā)現參與者的漸凍癥功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評分平均進步速度為每月1.2分（95%置信區(qū)間 (Cl) 每月-1.5至-0.9分），這是漸凍癥試驗參與者的典型特征。

漸凍癥治療的展望

隨著科學技術的不斷進步，我們對漸凍癥治療的未來充滿期待。

在藥物研發(fā)方面，基因治療和干細胞治療等新興技術展現出巨大潛力?；蛑委熡型槍u凍癥的致病基因進行修復或調控，從根本上改變疾病的進程。干細胞治療則有可能通過補充受損的神經細胞，促進神經再生和修復。

同時，人工智能和大數據的應用也將為漸凍癥的研究帶來新的突破。通過對大量患者數據的分析，能夠更深入地了解疾病的特點和規(guī)律，為精準治療提供依據。

此外，聯合治療策略的探索也可能成為未來的發(fā)展方向。將不同作用機制的藥物或治療方法結合使用，可能產生協(xié)同效應，提高治療效果。

盡管目前仍面臨諸多挑戰(zhàn)，但相信在各界的共同努力下，漸凍癥的治療將會不斷取得新的進展，為患者帶來更多的希望和更好的生活質量。

結論

干細胞研究為漸凍癥的治療帶來了前所未有的希望。盡管目前干細胞治療仍面臨諸多挑戰(zhàn)，但我們相信，隨著研究的深入和技術的成熟，我們有理由相信，干細胞治療將在漸凍癥治療中發(fā)揮越來越重要的作用。

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【1】Mazzini, L., Mareschi, K., Ferrero, I., Vassallo, E., Oliveri, G., Boccaletti, R., … Fagioli, F. (2006). Autologous mesenchymal stem cells: clinical applications in amyotrophic lateral sclerosis. Neurological Research, 28(5), 523–526. https://doi.org/10.1179/016164106X116791

【2】喬利軍,盧愛麗,馮梅,等.臍帶間充質干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥的短期療效及安全性分析[J].山東醫(yī)藥,2016,56(36):1-4.

【3】Syková E, Rychmach P, Drahorádová I, Konrádová ?, R??i?ková K, Vo?í?ek I, Forostyak S, Homola A, Bojar M. Transplantation of Mesenchymal Stromal Cells in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of Phase I/IIa Clinical Trial. Cell Transplant. 2017 Apr 13;26(4):647-658. doi: 10.3727/096368916X693716. Epub 2016 Nov 7. PMID: 27938483; PMCID: PMC5661219.

【4】Baloh, R.H., Johnson, J.P., Avalos, P. et al. Transplantation of human neural progenitor cells secreting GDNF into the spinal cord of patients with ALS: a phase 1/2a trial. Nat Med 28, 1813–1822 (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01956-3

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