腦性癱瘓（Cerebral Palsy, CP），簡稱腦癱，是一種由于大腦發(fā)育過程中受到非進(jìn)行性的損傷或缺陷所導(dǎo)致的永久性神經(jīng)發(fā)育障礙，主要影響個(gè)體的肌肉張力、運(yùn)動(dòng)功能、運(yùn)動(dòng)和姿勢。這種損傷發(fā)生在胎兒期、新生兒期或嬰兒早期階段，即大腦發(fā)育的關(guān)鍵時(shí)期。

據(jù)中國殘疾人福利基金會(huì)官方數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)有腦癱患兒約180萬人，每年新增5萬。其中，0~6歲的有31萬。更為嚴(yán)重的是，腦癱孩子的就診率非常低，有30萬腦癱孩子因?yàn)榧议L沒有重視、不了解，耽誤了治療的最佳時(shí)期，甚至導(dǎo)致終身殘疾。

• 詳情請瀏覽：腦癱-原因、癥狀、類型和治療方法

目前傳統(tǒng)治療方法如物理治療、運(yùn)動(dòng)功能訓(xùn)練等雖然可以在一定程度上緩解癥狀，提高患者的生活質(zhì)量，但這些干預(yù)措施主要針對(duì)的是癥狀管理，并不能直接修復(fù)受損的大腦組織或恢復(fù)正常的神經(jīng)系統(tǒng)功能。因此，對(duì)于中重度腦癱患者而言，現(xiàn)有的治療方法未能從根本上改善其腦損傷狀況。

近年來，干細(xì)胞移植作為一種創(chuàng)新且極具潛力的治療策略，逐漸成為研究熱點(diǎn)。多種類型的干細(xì)胞被考慮作為治療腦癱的理想候選細(xì)胞，包括但不限于：人胚胎神經(jīng)干細(xì)胞、嗅鞘細(xì)胞、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞和骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞。

干細(xì)胞治療是否真的能如期待般顯著改善肢體無力狀況呢？答案是肯定的。根據(jù)現(xiàn)有數(shù)據(jù)，對(duì)于那些長期受肢體無力困擾、嚴(yán)重影響日常生活自理能力的腦癱患者而言，干細(xì)胞治療為他們重新獲得自主行動(dòng)的能力提供了可能性。例如，原本無法獨(dú)立從椅子上站起或行走的患者，在接受治療后可能變得能夠自如地完成這些基本動(dòng)作。

本文聚焦于干細(xì)胞療法在提升腦癱患者肢體無力狀況方面的臨床成果，探討干細(xì)胞其如何為這些患者帶來新的希望。

干細(xì)胞治療腦癱的作用機(jī)制

干細(xì)胞是一類具有自我復(fù)制能力和多向分化潛能的未成熟細(xì)胞，它們能夠在體內(nèi)特定條件下分化為多種類型的細(xì)胞。對(duì)于腦癱而言，科學(xué)家們希望通過移植健康的干細(xì)胞來替代或修復(fù)受損的神經(jīng)細(xì)胞，進(jìn)而恢復(fù)大腦與肌肉之間的正常信號(hào)傳遞路徑，從而達(dá)到增強(qiáng)肌肉力量的目的。

• 具體來說，植入的干細(xì)胞可以在體內(nèi)增殖、分化為損傷的神經(jīng)細(xì)胞，融入機(jī)體組織，穩(wěn)定機(jī)體內(nèi)環(huán)境，克服不利條件。
• 此外，干細(xì)胞還可以通過旁分泌作用釋放生長因子和其他生物活性分子，刺激周圍細(xì)胞的存活、增殖及分化，促進(jìn)局部微環(huán)境的優(yōu)化。
• 并且干細(xì)胞具備一定的免疫調(diào)節(jié)特性，幫助減輕炎癥反應(yīng)，創(chuàng)造有利于組織修復(fù)的環(huán)境。

干細(xì)胞療法可以改善腦癱的肢體無力狀況嗎？3項(xiàng)臨床案例告訴您

案例一：全球首例神經(jīng)干細(xì)胞移植治療腦癱患者

在干細(xì)胞治療腦癱領(lǐng)域，我國始終走在國際前沿，早在2005年，全球首例用神經(jīng)干細(xì)胞腦移植的方法治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓的手術(shù)，在北京海軍總醫(yī)院取得巨大成功。這名出生90多天的小兒腦性癱瘓女嬰治療后智力發(fā)育追趕上了同齡小兒，肢體無力狀況也得到了極大的改善。

當(dāng)時(shí)，一名僅90多天大的腦癱女嬰接受了神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)。

• 經(jīng)過觀察和測評(píng)，這個(gè)患兒的智力發(fā)育追趕上了同齡的健康嬰兒，智力和運(yùn)動(dòng)能力評(píng)估從入院時(shí)還不到1個(gè)月齡時(shí)，基本達(dá)到了3個(gè)月齡。
• 并且患者可以張嘴“說話”了，原本無法抬起手臂的患兒，還會(huì)揮動(dòng)著自己的小手。

案例二：干細(xì)胞治療后，患者擺脫輪椅，采用助行器行走

2018年，一名6歲的腦癱患兒，在接受4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，患兒上肢和下肢活動(dòng)能力得到一定的改善，平衡能力及溝通能力都得到提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走。

表明臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療可以顯著改善腦癱患者活動(dòng)能力。這則案例發(fā)表在《International Journal of Stem Cells》期刊上，向人們展示了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床潛力。

在這則案例中，一名6歲男性兒童，患有肌張力障礙性腦癱。出生時(shí)頭圍28cm，身高41cm，在保溫箱中養(yǎng)育兩周后，行頭顱MRI檢查后診斷為腦性癱瘓（CP），此后一直就診及隨訪，也接受了多種藥物治療，如巴氯芬和康復(fù)治療，據(jù)報(bào)道有部分療效。后來接受了間充質(zhì)干細(xì)胞治療，患兒一共接受4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療后，隨訪18個(gè)月沒有觀察到全身不良反應(yīng)。

方法：患兒一共接受了4次同種異體間充質(zhì)干細(xì)胞治療，每次劑量為1×10⁶/kg，給藥方式為鞘內(nèi)和靜脈給藥。以下為給藥時(shí)間、劑量。

結(jié)果

治療前以及首次治療6個(gè)月時(shí)檢測患者的FIM（功能獨(dú)立測量）、GMFCS（粗大運(yùn)動(dòng)功能分類系統(tǒng)88）、Tardieu量表、TCMS（軀干控制測量量表）、MACS（手動(dòng)能力分類量表）、CFS（通信功能分類系統(tǒng)），患者在接受治療后并接受強(qiáng)化康復(fù)，一共隨訪18個(gè)月。

• 相比于治療前，首次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療后6個(gè)月后患者的多項(xiàng)功能出現(xiàn)改善，其中，患兒粗大運(yùn)動(dòng)功能得到了一定的提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走；
• 上肢可以進(jìn)行一些簡單的操作，原本無法抬起手臂的患兒，在治療后能夠在一定程度上自主抬起手臂，進(jìn)行簡單的動(dòng)作；坐姿平衡及運(yùn)動(dòng)控制得到較大程度的改善。
• 整體量表評(píng)估總分從原來的5/58升高至31/58，表明間充質(zhì)干細(xì)胞治療的有效性。（見圖1）

綜上所述，這個(gè)案例表明間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)于腦癱存在著一定的治療作用，可以顯著改善患者的肢體無力狀況、認(rèn)知技能、軀干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。

案例三：干細(xì)胞對(duì)肌張力、運(yùn)動(dòng)能力的顯著改善效果

2019年，《中國輸血雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于關(guān)于《臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療小兒痙攣性腦癱的臨床研究》的臨床研究成果。臨床研究顯示，臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療與Vojta運(yùn)動(dòng)療法相比，療效更快，可顯著降低患兒肌張力，提高運(yùn)動(dòng)能力。

肌張力與肢體無力的關(guān)系

• 肌張力增高：在痙攣性腦癱等疾病中，肌張力增高會(huì)導(dǎo)致肌肉僵硬，被動(dòng)運(yùn)動(dòng)時(shí)阻力增加，這種情況下，雖然肌肉的緊張度高，但實(shí)際的運(yùn)動(dòng)能力受限，表現(xiàn)為肢體無力。
• 肌張力正常或降低：當(dāng)肌張力改善，即從過高狀態(tài)降低到正常或接近正常水平時(shí)，肌肉的柔韌性和協(xié)調(diào)性會(huì)有所提高，這有助于改善肢體的運(yùn)動(dòng)功能，從而在一定程度上緩解肢體無力的癥狀。

方法：采用隨機(jī)數(shù)字表法將痙攣性腦性癱瘓患兒20例分為對(duì)照組(12例Vojta運(yùn)動(dòng)療法)和治療組(８例UCMSCs移植療法)。分別對(duì)2組治療前、后對(duì)患者肌張力、運(yùn)動(dòng)功能進(jìn)行評(píng)價(jià)對(duì)2種治療結(jié)果進(jìn)行對(duì)比。

結(jié)果

2組患者治療后不同時(shí)間MAS評(píng)分比較

• 組內(nèi)比較，治療組經(jīng)UCMSCs移植療法14天后MAS評(píng)分較治療前顯著下降，對(duì)照組經(jīng)Vojta運(yùn)動(dòng)療法治療60天后MAS評(píng)分較治療前顯著下降；
• 組間比較，治療14d后治療組MAS評(píng)分顯著低于對(duì)照組。（見表1）

2組患者治療前、后殘疾評(píng)分比較

治療3個(gè)月后，兩組患者的腦性癱瘓綜合功能評(píng)分和GMFM評(píng)分均顯示出顯著提升。具體而言：

• 治療組的腦性癱瘓綜合功能評(píng)分為32.42±5.36，而對(duì)照組為18.87±8.22；
• 治療組的GMFM評(píng)分為55.79±10.13，而對(duì)照組為37.45±8.14。
• 此外，在粗大運(yùn)動(dòng)功能方面，治療組得分為33.62±5.96，對(duì)照組則為26.25±6.39；
• 在GMFM特定區(qū)域評(píng)分中，治療組達(dá)到了56.05±9.17，而對(duì)照組為45.33±8.34。

與治療前相比，這些結(jié)果均表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異。（見表2）

綜上所述，我們認(rèn)為，臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植用于治療重癥腦癱不僅顯示出良好的安全性，而且在改善患者的肌張力和運(yùn)動(dòng)功能方面具有顯著療效。

未來展望

未來的研究應(yīng)該繼續(xù)聚焦于提高干細(xì)胞療法的安全性和療效，探索更精確的治療靶點(diǎn)，并建立長期隨訪機(jī)制以評(píng)估治療效果。同時(shí)，跨學(xué)科的合作也將成為推動(dòng)這一領(lǐng)域向前發(fā)展的重要力量，從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用，每一個(gè)環(huán)節(jié)都需要緊密配合，共同致力于改善腦癱患者的生活質(zhì)量。

結(jié)論

綜上所述，無論是早期的神經(jīng)干細(xì)胞移植還是近年來的干細(xì)胞治療，都展示了其在改善腦癱患者肌張力和運(yùn)動(dòng)功能方面的潛力。

隨著更多高質(zhì)量隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)結(jié)果的公布，我們有理由相信，干細(xì)胞療法將繼續(xù)為改善腦癱患者的生活質(zhì)量提供新的希望。

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參考資料：

The Effect of Umbilical Cord-derived Mesenchymal Stem Cell Transplantation in a Patient with Cerebral Palsy: A Case Report

韓小改,楊波,單泓,別立莉,王姣杰,劉英,李建斌.臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療小兒痙攣性腦癱的臨床研究[J].中國輸血雜志,2019,32(05):471-474.?DOI：?10.13303/j.cjbt.issn.1004-549x.2019.05.017

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