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Vertex的糖尿病細(xì)胞療法刺激六名患者產(chǎn)生胰島素

Vertex 最近做出了多項(xiàng)投資來(lái)支持其 1 型糖尿病項(xiàng)目,包括與 CRISPR Therapeutics 建立新的合作伙伴關(guān)系。

分析師表示,在另一批數(shù)據(jù)顯示現(xiàn)成的干細(xì)胞治療糖尿病的細(xì)胞療法刺激了所有可評(píng)估患者的胰島素產(chǎn)生,并且其中兩名患者現(xiàn)已實(shí)現(xiàn)胰島素獨(dú)立后,Vertex可能“引領(lǐng)胰島素獨(dú)立之路”。?

根據(jù)周五晚間發(fā)布的新聞稿,該制藥公司報(bào)告稱,在測(cè)試VX-880的1/2期試驗(yàn)中,所有六名可評(píng)估的患者均“顯示出內(nèi)源性胰島素分泌” 。所有六名患者的血糖水平均得到改善,并減少或消除了外部胰島素控制。所有經(jīng)過至少 90 天隨訪的患者均未報(bào)告嚴(yán)重低血糖事件。?

兩名患者自上次輸注后至少進(jìn)行了一年的隨訪,不再依賴胰島素??,并且在連續(xù)血糖監(jiān)測(cè)下的時(shí)間范圍內(nèi)達(dá)到95%。他們還消除了治療后90天至一年內(nèi)的嚴(yán)重低血糖事件,血糖水平降低,達(dá)到了研究的主要終點(diǎn)。Vertex 報(bào)告稱,迄今為止,VX-880的耐受性良好,治療過程中沒有出現(xiàn)嚴(yán)重的副作用。

Vertex1型糖尿病領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Felicia Pagliuca博士在一份新聞稿中表示,這些數(shù)據(jù)是“一項(xiàng)基礎(chǔ)性進(jìn)展”。多倫多大學(xué)外科醫(yī)生Trevor Reichman醫(yī)學(xué)博士稱這些數(shù)據(jù)“確實(shí)非常了不起”。?

Evercore 的分析師表示,VX-880“在更長(zhǎng)的隨訪時(shí)間內(nèi)繼續(xù)為更多患者提供令人印象深刻的療效?!?/p>

最新結(jié)果進(jìn)一步驗(yàn)證了Vertex之前發(fā)布的數(shù)據(jù)中顯示的潛力。早在2021年10月,Vertex就對(duì)一小批數(shù)據(jù)感到驚訝,這些數(shù)據(jù)顯示一名患者在接受VX-880治療后正在產(chǎn)生胰島素。

Vertex已經(jīng)開始與新一代藥物進(jìn)行競(jìng)爭(zhēng),其中包括VX-264,這是一種通過通道陣列設(shè)備提供的類似療法,以避免使用免疫抑制劑。根據(jù)臨床試驗(yàn)記錄,?FDA今年早些時(shí)候批準(zhǔn)了該療法的第一個(gè) 1 期試驗(yàn)?,并于 5 月底開始招募?。?

Vertex最近與CRISPR Therapeutics 建立了新的合作伙伴關(guān)系,將后者的基因編輯技術(shù)與新型糖尿病治療方法結(jié)合起來(lái)。根據(jù)周一發(fā)布的試驗(yàn)記錄更新,CRISPR已經(jīng)與Vertex收購(gòu)的 ViaCyte 合作開發(fā)幾種臨床階段的糖尿病治療藥物,其中包括剛剛完成開放標(biāo)簽1期研究的VCTX210A。該公司在給 Fierce Biotech 的一份聲明中表示,該試驗(yàn)“主要是一項(xiàng)安全研究,我們沒有發(fā)現(xiàn)重大的安全問題?!?然而,該資產(chǎn)似乎并不屬于 Vertex 未來(lái)計(jì)劃的一部分。?

聲明稱:“除了我們自己的VX-880和VX-264項(xiàng)目外,我們還專注于推進(jìn)下一代項(xiàng)目VCTX-211?!?

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