如今,研究人員和臨床醫(yī)生面臨著開發(fā)能夠逆轉(zhuǎn)或顯著影響疾病進(jìn)展的療法的巨大壓力。近年來,細(xì)胞和基因治療行業(yè)的到來使得為各種危及生命的疾病以及損傷、退行性疾病、遺傳性疾病和癌癥提供變革性、持久性和潛在治愈性結(jié)果成為可能。
干細(xì)胞療法是利用活細(xì)胞來治療或治愈疾病。它可以涉及天然(未修飾)細(xì)胞以及工程或基因編輯細(xì)胞。它還包括活細(xì)胞分泌的外泌體和細(xì)胞外囊泡。
基因治療是將功能基因插入細(xì)胞中,以取代有缺陷的基因,以達(dá)到治療遺傳性疾病的目的。通常,病毒經(jīng)過基因工程改造,可以攜帶治療基因并將其傳遞到患者體內(nèi)的細(xì)胞中。當(dāng)治療成功時(shí),載體傳遞的新基因會(huì)產(chǎn)生功能性蛋白質(zhì)。進(jìn)行基因治療的技術(shù)有多種,包括基因增強(qiáng)療法、基因抑制療法和自殺基因插入以及其他方法。
FDA批準(zhǔn)的細(xì)胞和基因療法
以下是已獲得美國FDA下屬組織和先進(jìn)治療辦公室 (OTAT) 許可的所有已知細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的列表。目前,美國已批準(zhǔn)32種細(xì)胞和基因療法。迄今為止,尚未有外泌體療法獲得FDA批準(zhǔn),盡管臨床試驗(yàn)管道看起來很有希望。
這些產(chǎn)品大部分是臍帶血衍生物,占迄今為止批準(zhǔn)的32種細(xì)胞和基因療法中的8種 (25.0%)。
CAR-T細(xì)胞療法代表了第二大細(xì)分市場(chǎng),占32種細(xì)胞和基因療法批準(zhǔn)中的6種 (18.9%)。美國批準(zhǔn)的CAR-T細(xì)胞療法包括:Abcema、Breyanzi、Carvykti、Kymriah、Tecartus 和 Yescarta(按字母順序列出)。
對(duì)于每種產(chǎn)品,下面的列表列出了其品牌名稱、臨床名稱,以及重要的是開發(fā)該產(chǎn)品的公司。
- ABECMA (idecabtagene vicleucel)
Celgene Corporation(百時(shí)美施貴寶公司) - ADSTILADRIN
Ferring Pharmaceuticals A/S - ALLOCORD(HPC,臍帶血)
SSM Cardinal Glennon 兒童醫(yī)療中心 - BREYANZI
Juno Therapeutics, Inc.(百時(shí)美施貴寶旗下公司) - CARVYKTI(ciltacabtagene autoleucel)
楊森生物技術(shù)有限公司 - CLEVECORD(HPC 臍帶血)
克利夫蘭臍帶血中心 - Ducord,HPC 臍帶血
杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院 - ELEVIDYS
delandistrogene moxeparvovec - GINTUIT(牛膠原蛋白中同種異體培養(yǎng)的角質(zhì)形成細(xì)胞和成纖維細(xì)胞)
Organogenesis Incorporated - HEMACORD(HPC,臍帶血)
紐約血液中心 - HEMGENIX
CSL Behring LLC - HPC、臍帶血
臨床免疫實(shí)驗(yàn)室、科羅拉多大學(xué)臍帶血庫 - HPC、臍帶血 – MD安德森臍帶血庫
MD 安德森臍帶血庫 - HPC、臍帶血 – LifeSouth
LifeSouth 社區(qū)血液中心有限公司 - HPC,臍帶血 – Bloodworks
Bloodworks - IMLYGIC (talimogene laherparepvec)
BioVex, Inc.,安進(jìn)公司 (Amgen Inc.) 的子公司。 - KYMRIAH (tisagenlecleucel)
諾華制藥公司 - LANTIDRA(多尼斯萊塞爾)
CellTrans Inc. - LAVIV (Azficel-T)
Fibrocell 技術(shù) - LUXTURNA
Spark 治療公司 - MACI(豬膠原蛋白膜上自體培養(yǎng)軟骨細(xì)胞)
Vericel Corp. - OMISIRGE (omidubicel-onlv)
Gamida Cell Ltd. - PROVENGE (sipuleucel-T)
Dendreon Corp. - RETHYMIC
Enzyvant Therapeutics GmbH - ROCTAVIAN??(valoctocogene roxaparvovec-rvox)
BioMarin Pharmaceutical Inc - SKYSONA??(elivaldogene autotemcel)
藍(lán)鳥生物有限公司 - STRATAGRAFT
Stratatech 公司 - TECARTUS (brexucabtagene autoleucel)
Kite Pharma, Inc. - VYJUVEK
水晶生物科技有限公司 - YESCARTA(axicabtagene ciloleucel)
Kite Pharma, Incorporated - ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel)
藍(lán)鳥生物有限公司 - ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec-xioi)
諾華基因治療公司
資料來源:美國FDA
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