一項(xiàng)針對(duì)帕金森病患者的研究表明，基于干細(xì)胞的治療是安全的，并且可以改善帕金森病的癥狀。

拜耳制藥公司和BlueRock Therapeutics LP在丹麥哥本哈根舉行的國(guó)際帕金森病和運(yùn)動(dòng)障礙大會(huì)上宣布了這一1期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。

在試驗(yàn)中，12名帕金森氏癥患者接受了手術(shù)，接受高劑量或低劑量的干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺細(xì)胞。該實(shí)驗(yàn)療法稱為bemdaneprocel或BRT-DA01。

結(jié)果表明，治療耐受性良好，沒(méi)有重大安全問(wèn)題。12個(gè)月后，參與者的帕金森癥狀有所改善，接受較高劑量的參與者表現(xiàn)出更大的改善。

目前正在計(jì)劃進(jìn)行2期研究，以進(jìn)一步研究這種有前途的療法，預(yù)計(jì)將于2024年開(kāi)始招募。

為什么干細(xì)胞為治療帕金森病帶來(lái)希望

干細(xì)胞有能力發(fā)育成不同類型的特化細(xì)胞，如皮膚、肌肉或腦細(xì)胞。

多年來(lái)，研究人員一直致力于利用干細(xì)胞治療帕金森病的潛力，并找到將它們轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生多巴胺的腦細(xì)胞的方法，然后用這些腦細(xì)胞來(lái)替代帕金森病患者中丟失的細(xì)胞。

獲得適合帕金森氏癥的干細(xì)胞療法面臨許多挑戰(zhàn)，包括： 

• 開(kāi)發(fā)能夠存活并融入大腦的移植細(xì)胞
   
• 確保移植的細(xì)胞發(fā)揮其應(yīng)有的作用并且不會(huì)引起不良副作用
   
• 確保移植的細(xì)胞不被“拒絕”
   
• 治療的總體安全性和可接受性。

為了應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)，我們進(jìn)行了多年的艱苦研究，這意味著目前世界各地正在對(duì)一系列有前景的干細(xì)胞療法進(jìn)行帕金森病的早期臨床試驗(yàn)。  

承諾的早期跡象需要進(jìn)一步調(diào)查

英國(guó)帕金森病研究副主任克萊爾·貝爾 (Claire Bale) 評(píng)論道：

“這些結(jié)果表明，這種開(kāi)創(chuàng)性的療法是安全的，并且可以改善帕金森病患者的癥狀，這是非常令人鼓舞的。

“值得注意的是，這是一項(xiàng)‘開(kāi)放標(biāo)簽’試驗(yàn)，沒(méi)有對(duì)照組。這意味著所有參與者和研究人員都知道他們正在接受積極的治療——在本例中是干細(xì)胞衍生的移植。

“我們知道安慰劑效應(yīng)——相信治療會(huì)起作用——在帕金森病中非常強(qiáng)烈，所以我們?cè)诓榭催@些結(jié)果時(shí)需要牢記這一點(diǎn)。

“我們很高興該團(tuán)隊(duì)很快就計(jì)劃進(jìn)行進(jìn)一步的研究，以更深入地研究這種療法的潛在益處，一旦有任何進(jìn)一步的消息，我們將立即分享。”

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