撥款將用于支持正在進(jìn)行的使用患者自身細(xì)胞治療帕金森病的1/2a期試驗。

Aspen Neuroscience獲得了800萬美元的資助，用于推進(jìn)ANPD001的臨床開發(fā)，ANPD001是其研究性干細(xì)胞療法，旨在替代帕金森病中丟失的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞。

這筆資金由加利福尼亞再生醫(yī)學(xué)研究所（CIRM）提供，將用于支持正在進(jìn)行的1/2a期臨床試驗，該試驗正在評估帕金森病患者的治療效果。該試驗正在評估患者自身細(xì)胞的使用情況。

“阿斯彭公司總裁兼首席執(zhí)行官達(dá)米安-麥克德維特（Damien McDevitt）博士在公司的一份新聞稿中說：“為這項研究中的患者提供用他們自己的細(xì)胞制造的多巴胺神經(jīng)元是個性化醫(yī)療的一個巨大飛躍，有可能影響整個神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域”。

“CIRM負(fù)責(zé)治療藥物開發(fā)的副總裁Abra Creasey博士說：”這一臨床獎項標(biāo)志著干細(xì)胞治療帕金森病領(lǐng)域向前邁出了重要一步，它推動了個體化療法的發(fā)展，有可能恢復(fù)受這一毀滅性疾病影響的患者的運動功能。

帕金森病是由于黑質(zhì)和背側(cè)紋狀體等參與運動控制的大腦區(qū)域中產(chǎn)生多巴胺（一種主要的大腦化學(xué)信使）的神經(jīng)元逐漸功能障礙和死亡引起的。

“阿斯彭公司首席醫(yī)療官、醫(yī)學(xué)博士Edward Wirth III說：”帕金森病患者在確診時通常已經(jīng)喪失了大部分多巴胺能神經(jīng)元，從而導(dǎo)致運動和神經(jīng)功能的逐漸喪失。

ANPD001對帕金森病有何作用？

ANPD001使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC），這種干細(xì)胞幾乎可以生成體內(nèi)所有類型的細(xì)胞，包括產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。這一過程包括收集患者的皮膚細(xì)胞，并在實驗室中將其重新編程為iPSCs。

iPSC利用特定的化學(xué)或生物分子分化成多巴胺神經(jīng)元前體細(xì)胞后，再移植回患者體內(nèi)，最終成熟為產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。

ASPIRO1/2a期試驗（NCT06344026）的主要目標(biāo)是評估ANPD001以兩種遞增劑量移植給50-70歲中重度帕金森患者時的長期安全性和耐受性。

ANPD001治療帕金森病的1/2a期研究 (ASPIRO)

次要目標(biāo)包括增加 “治療 “時間，即患者的癥狀得到藥物良好控制的時間，減少運動癥狀，以及改善患者的生活質(zhì)量。移植后的細(xì)胞存活率也將通過腦成像掃描進(jìn)行評估。

研究人員已提前向患者發(fā)出了邀請，目前研究已經(jīng)完成了注冊工作。維斯說，第一位患者已于上個月在圖森市的班納大學(xué)醫(yī)療中心進(jìn)行了移植，今年還將繼續(xù)對患者進(jìn)行用藥。

移植后一年的主要隨訪將于明年完成，治療效果將在移植后五年內(nèi)進(jìn)行評估。在接下來的10年中，每年將通過電話對長期安全性數(shù)據(jù)進(jìn)行評估。

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