胰島細胞療法取得突破：Vertex在治療1型糖尿病試驗中使三名患者不再依賴胰島素

Vertex的早期胰島細胞療法VX-880治療1型糖尿病 (T1D) 的一項試驗中，新數據令人鼓舞，該試驗顯示，經過12個月的隨訪，三名患者已達到胰島素獨立狀態(tài)。試驗中的十幾名患者總體上都表現出了改善—他們接受了全劑量的VX-880治療，并在第90天時表現出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產生。

VX-880是一種研究性同種異體干細胞衍生的、完全分化的、產生胰島素的胰島細胞療法，正在對患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的1型糖尿病患者進行評估。?

據估計，全球每100,000人中就有15人患有1型糖尿病。Vertex表示，VX880可以通過恢復胰腺胰島細胞功能（包括葡萄糖反應性胰島素的產生）來修復人體調節(jié)葡萄糖水平的能力。VX-880已獲得美國FDA授予的再生醫(yī)學先進療法 (RMAT) 和快速通道稱號，以及歐洲藥品管理局授予的PRIME稱號。

Vertex全球藥物開發(fā)和醫(yī)療事務執(zhí)行副總裁兼首席醫(yī)療官Carmen Bozic醫(yī)學博士表示：“這些出色的數據進一步證明了VX-880有望治愈1型糖尿病。在我們計劃進行關鍵性開發(fā)的同時，我們很高興獲得了監(jiān)管部門的批準，可以擴大研究招募范圍，并期待著為那些期待已久的變革性療法的患者推進這一計劃。”

在試驗中，所有12名患者均在第90天表現出胰島細胞植入和葡萄糖反應性胰島素產生。在最近一次就診中，所有患者的血糖控制均得到改善，并達到了ADA推薦的目標，即HbA1c低于7.0%且持續(xù)血糖監(jiān)測范圍內時間高于70%。幾乎所有參與者（12名中的11名）在最后一次就診時都減少或停止使用外源性胰島素。從第90天起，所有患者均已消除SHE。?

“我們迄今為止在本研究中看到的數據非常令人興奮。干細胞衍生的胰島可以像天然人類胰島一樣調節(jié)血糖控制，”芝加哥大學醫(yī)學院外科教授兼胰腺和胰島移植項目主任、這項研究的研究人員之一、Vertex的VX-880指導委員會成員Piotr Witkowski醫(yī)學博士說。“在幾個關鍵血糖指標上看到的顯著改善、嚴重低血糖發(fā)作的消除以及對外源性胰島素的依賴的減少或完全消除，有可能從根本上改變T1D的治療前景，并減輕這種疾病給患者帶來的沉重負擔?！?/p>

這些數據是在2024年6月21日于佛羅里達州奧蘭多舉行的美國糖尿病協會第84屆科學會議上發(fā)表的，當時是受邀演講“使用干細胞替代的臨床試驗的最新進展”，作為美國東部時間下午3:45–5:15舉行的ADA/IPITA 聯合研討會的一部分。

該臨床試驗是一項I/II期、多中心、單組、開放標簽研究，研究對象為患有低血糖意識受損和嚴重低血糖的 1型糖尿病患者。該研究設計為一項連續(xù)、多部分的臨床試驗，旨在評估VX-880的安全性和有效性。根據迄今為止顯示的積極數據，該研究已擴大到約37名患者。

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