• 英國國家干細(xì)胞基金會繼續(xù)致力于支持和推動干細(xì)胞研究的發(fā)展。此外，英國與歐盟成員國間的合作仍得以維持， 為英國的干細(xì)胞研究提供了更多的機(jī)會和資源。

日本：日本開創(chuàng)了誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC) 的新紀(jì)元。2012年，山中仲彌因發(fā)現(xiàn)成熟細(xì)胞可被重 編程變?yōu)閕PSC榮獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎后，日本傾國家之力發(fā)展以iPSC為主的干細(xì)胞研究：日本建立了iPSC儲存項目，以京都大學(xué)iPSC研究與應(yīng)用中心為核心，為臨床研究提供標(biāo)準(zhǔn)化iPSC；日本耗資3.4億美元建造世界首家可商業(yè)化臨床級iPSC制備中心。這些舉措展現(xiàn)了日本在干細(xì)胞研究領(lǐng)域的決心和投入。

• 截至2023年12月31日，日本已批準(zhǔn)高風(fēng)險細(xì)胞治療7項，中風(fēng)險細(xì)胞治療1462項，低風(fēng)險細(xì)胞治療3860項，但僅有19項在clinicaltrials.gov上注冊在研，主要由于其“雙軌制”監(jiān)管制度，機(jī)構(gòu)更傾向于按照醫(yī)療技術(shù)在日本厚生勞動省申報。

韓國：韓國在干細(xì)胞領(lǐng)域具有較強(qiáng)的開拓精神。2013年，韓國在全球首次采用從流產(chǎn)胎兒中腦中提取神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病，10年隨訪結(jié)果顯示神經(jīng)干細(xì)胞對帕金森病具有顯著療效。2011年，韓國批準(zhǔn)全球首款干細(xì)胞藥品Hearticellgram。

• 此后5年中，韓國又相繼上市4款間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品一，在Ⅲ期臨床研究中獲得積極結(jié)果的Jointstem也將有望成為新一款獲批上市的干細(xì)胞產(chǎn)品。為實現(xiàn)“2030年韓國成為生物強(qiáng)國”目標(biāo)，韓國政府于2022年12月發(fā)布 《數(shù)字生物創(chuàng)新戰(zhàn)略》，提出要加快繪制干細(xì)胞基因圖譜、研發(fā)控制干細(xì)胞再生能力的技術(shù)，這將進(jìn)一步夯實韓國在干細(xì)胞領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。

中國干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀

當(dāng)前，中國干細(xì)胞臨床研究進(jìn)展較為緩慢。中國缺乏明確定義干細(xì)胞法律屬性的上位法，使得干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用存在一定風(fēng)險。

2015年7月，國家頒布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》，規(guī)定醫(yī)療機(jī)構(gòu)在開展干細(xì)胞臨床研究前需提前進(jìn)行備案手續(xù)(即“雙備案制”)。截至2023年12月31日，中國共有超過119家醫(yī)療機(jī)構(gòu)(不含軍隊醫(yī)院及港澳臺地區(qū))完成干 細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案，但仍有約1/3的備案機(jī)構(gòu)未 有備案項目。

北京市、廣東省、上海市的備案機(jī)構(gòu)總數(shù)占比超全國1/3，山西省、青海省、廣西壯族自治區(qū)、 西藏自治區(qū)暫無備案機(jī)構(gòu)。151項備案項目中，約90％使用間充質(zhì)干細(xì)胞，其中主要為臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞，在視神經(jīng)脊髓炎、薄型子宮內(nèi)膜、膝骨性關(guān)節(jié)炎、急性(亞急性)肝衰竭、潰瘍性結(jié)腸炎、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、難治性免疫性血小板減少癥等疾病中取得良好進(jìn)展。

港澳臺地區(qū)的干細(xì)胞臨床研究無需進(jìn)行“雙備案”。

在clinicaltrials．gov上，香港共注冊干細(xì)胞臨床研究38項，涵蓋骨關(guān)節(jié)炎、胎兒巴特水中綜合征等疾??；澳門尚無注冊的干細(xì)胞臨床研究；臺灣共注冊干細(xì)胞臨床研究168項，涵蓋小腦共濟(jì)失調(diào)、冠狀動脈疾病、腦卒中、慢性腎臟病等疾病。

中國干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)已進(jìn)入發(fā)展期。以北京為代表的京津冀地區(qū)、以上海為代表的長江三角洲地區(qū)、以深圳為代表的珠江三角洲地區(qū)、以湖南為代表 的自南貿(mào)易試驗區(qū)、以海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先 行區(qū)為代表的“醫(yī)療特區(qū)”、以港澳臺地區(qū)為代表的 “境外地區(qū)”都在積極搶占生物醫(yī)藥行業(yè)制高點。

北京

北京市政府將干細(xì)胞視為“十四五” 期間重要的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)。近年來，北京市衛(wèi)生健康委員會連續(xù)發(fā)文，強(qiáng)化為干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項目備案政策咨詢服務(wù)和申請前輔導(dǎo)，支持備案機(jī)構(gòu)與企業(yè)合作開展臨床研究，對開展干細(xì)胞在神經(jīng)系統(tǒng)、骨科、呼吸系統(tǒng)、普通外科、血液系統(tǒng)、整形醫(yī)學(xué)、風(fēng)濕免疫及皮膚病與性病等八大方向的臨床研究給予專 項經(jīng)費資助。

2023年9月，北京市商務(wù)局等9部門印發(fā)《關(guān)于支持美麗健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，?支持有條件的臨床研究機(jī)構(gòu)開展細(xì)胞治療在整形修復(fù)美容領(lǐng)域的臨床研究和臨床試驗。

2023年11月， 國務(wù)院發(fā)文支持符合條件的外籍及港澳臺醫(yī)生在北京市開設(shè)診所，探索在干細(xì)胞研發(fā)企業(yè)外籍及港澳臺從業(yè)人員的股權(quán)激勵方式，支持干細(xì)胞與基因研發(fā)國際合作，支持符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞臨床試驗。這些措施將促進(jìn)北京市干細(xì)胞臨床研究領(lǐng)域的創(chuàng)新和發(fā)展。

上海

上海市以政策紅利為引領(lǐng)，采取多元化措施穩(wěn)步推進(jìn)干細(xì)胞領(lǐng)域的發(fā)展。《上海市建設(shè)具有全球影響力的科技創(chuàng)新中心“十四五”規(guī)劃》、《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案 (2022–2024年)》、《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案(2023–2025年)》均提出將依托相關(guān)醫(yī)院在細(xì)胞治療領(lǐng)域建設(shè)若干臨床醫(yī)學(xué)研究中心，構(gòu)建市級細(xì)胞治療臨床研究公共服務(wù)平臺。

作為改革開放的前沿陣地，浦東新區(qū)于2014年前瞻布局，在上海市東方醫(yī)院(同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院)成立上海張江國家自主創(chuàng)新示范區(qū)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)基地，為干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化提供全方位支持。

2019年12月，國家干細(xì)胞轉(zhuǎn)化資源庫落地同濟(jì)大學(xué)， 作為國家科技資源共享服務(wù)平臺，為干細(xì)胞臨床研究與轉(zhuǎn)化提供安全、有效的干細(xì)胞資源。

2023年11月，上海市科學(xué)技術(shù)委員會支持在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院建設(shè)上海細(xì)胞治療臨床研究中心，旨在整合上海市細(xì)胞臨床研究力量。這些舉措為上海市干細(xì)胞臨床研究及轉(zhuǎn)化發(fā)展注入了強(qiáng)大動力。

深圳

深圳市政府在政策層面大力支持干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展。2023年1月，深圳市人大常委會開全國先河就促進(jìn)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)進(jìn)行專項立法，發(fā)布 《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》。

深圳市各轄區(qū)也給予了干細(xì)胞臨床研究積極支持：

• 廣州市越秀區(qū)重點圍繞干細(xì)胞治療腫瘤、泌尿系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、血液、眼部疾病等領(lǐng)域發(fā)展精準(zhǔn)醫(yī)療；
• 前海蛇口自貿(mào)區(qū)支持區(qū)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和科研機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用；
• 大鵬新區(qū)爭取海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)干細(xì)胞相關(guān)“先行先試”政策在新區(qū)內(nèi)推行，爭取國家允許在港澳、發(fā)達(dá)國家或地區(qū)上市的干細(xì)胞產(chǎn)品在新區(qū)內(nèi)使用；
• 南山區(qū)支持自貿(mào)區(qū)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和科研機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用；
• 河套深港科技創(chuàng)新合作區(qū)積極爭取在特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞臨床研究等國際前沿醫(yī)療技術(shù)。這些舉措彰顯了深圳政府對推進(jìn)干細(xì)胞臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用的高度重視。

湖南

湖南省政府對干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面做了前瞻性布局，致力于在這一領(lǐng)域搶占先機(jī)。

2020年9月，在國家的支持下，中國(湖南)自貿(mào)易試驗區(qū)(以下簡稱湖南自貿(mào)試驗區(qū))成為湖南政府推動經(jīng)濟(jì)發(fā)展的重要平臺。

2021年9月，《湖南省人民政府辦公廳關(guān)于促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的若干意見》將“支持干細(xì)胞應(yīng)用研究”作為重要內(nèi)容予以表述，要求湖南白貿(mào)試驗區(qū)的核心區(qū)域長沙片區(qū)著力推動生物醫(yī)藥等產(chǎn)業(yè)發(fā)展的任務(wù)。

2023年1月，湖南自貿(mào)試驗區(qū)工作辦公室發(fā)文要求長沙片區(qū)盡快制定出臺試點方案，統(tǒng)籌推進(jìn)干細(xì)胞等醫(yī)藥前沿領(lǐng)域“先行先試”。眾多干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化政策密集出臺，其力度之大、行動之快，展現(xiàn)出湖南省政府發(fā)展推進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的決心和魄力。

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)作為全國唯一的國家級醫(yī)療特區(qū)，擁有國家賦予的“先行先試”政策優(yōu)勢，具備為干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用開路的先決條件。

2013年2月，國務(wù)院批復(fù)設(shè)立海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)(以下簡稱先行區(qū))，賦予其九大政策紅利(又稱“國九條”)，其中包括先行區(qū)可根據(jù)自身的技術(shù)能力，申報開展干細(xì)胞臨床研究等前沿醫(yī)療技術(shù)研究項目。

2019年9月，國家再次發(fā)文支持先行區(qū)申報開展干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用(又稱“新圍九條”)。

2020年6月，海南省政府立法支持先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以在先 行區(qū)進(jìn)行干細(xì)胞等新技術(shù)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用f又稱“先行 區(qū)條例第十九條”)口”。盡管先行區(qū)擁有國家賦予的醫(yī)療旅游示范區(qū)的高定位，在先行區(qū)內(nèi)推動干細(xì)胞臨床 研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用仍需要依據(jù)結(jié)合當(dāng)前產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)和實際情況制定實施細(xì)則?！皣艞l”、“新圍九條”、“先行區(qū)條例第十九條”出臺多年，先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展小樣本干細(xì)胞臨床研究數(shù)量仍較少，臨床研究結(jié)題后， 大樣本研究仍在“先行先試”，推進(jìn)難度大。

2021年中國干細(xì)胞新藥實行臨床試驗?zāi)驹S可制度(IND)至今，上海市、北京市、廣東省已占據(jù)干細(xì)胞新藥研發(fā)的半壁江山，目前海南省尚無已獲得IND干細(xì)胞藥物的研發(fā)企業(yè)，研發(fā)企業(yè)在先行區(qū)開展相關(guān)研究和應(yīng)用暫 無突出的政策優(yōu)勢。

相比之下，按照“國九條”的技術(shù)路徑更適合且有利于先行區(qū)發(fā)展。當(dāng)前，(湖南)自貿(mào)試驗區(qū)長沙片區(qū)，(山東)自貿(mào)試驗區(qū)青島片區(qū)、濟(jì)南片 區(qū)，(天津)自貿(mào)試驗區(qū)均已發(fā)文將試點在特定區(qū)域內(nèi)開展附條件的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用，他們都正在集中優(yōu)勢資源搶占干細(xì)胞治療高地。為了迎頭趕上并取得更 好的發(fā)展，先行區(qū)應(yīng)充分利用國家政策支持，協(xié)調(diào)相 關(guān)部門牽頭制定相關(guān)實施細(xì)則，率先試行干細(xì)胞轉(zhuǎn)化 應(yīng)用收費政策，主動擔(dān)當(dāng)起國家賦予的引領(lǐng)和推動干細(xì)胞領(lǐng)域發(fā)展的重任，打造具有中國特色的干細(xì)胞醫(yī)療旅游品牌。

港澳臺地區(qū)

與內(nèi)地相比，港澳臺地區(qū)政府對干細(xì)胞臨床研究沒有過于嚴(yán)格的限制和監(jiān)管，研究機(jī)構(gòu)有更大的自主權(quán)和靈活性，為港澳臺地區(qū)干細(xì)胞發(fā)展提供了有利條件。

香港特別行政區(qū)政府給予干細(xì)胞研究大力的資金支持。醫(yī)療衛(wèi)生研究基金資助了多項干細(xì)胞治療相關(guān)研究，創(chuàng)新及科技基金鼓勵企業(yè)和機(jī)構(gòu)將最新的干細(xì)胞技術(shù)和研究成果轉(zhuǎn)化為實際應(yīng)用，研究資助局還通過直接撥款的形式為高等教育機(jī)構(gòu)從事干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)項目提供支持。這些舉措為干細(xì)胞治療領(lǐng)域提供了有力的支持和保障，促進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和升級。

澳門特別行政區(qū)政府一直積極尋求與內(nèi)地的合作機(jī)會。澳門特別行政區(qū)于2022年首次獲得國家重點研發(fā)計劃，將圍繞干細(xì)胞在移植物抗宿主病、膝骨關(guān)節(jié)炎及重大疾病的臨床導(dǎo)向開展研究。該項目由澳門大學(xué)與內(nèi)地高校、企業(yè)聯(lián)合申報，是澳門特別行政區(qū)與內(nèi)地合作的典范，有助于促進(jìn)兩地協(xié)同創(chuàng)新和干細(xì)胞技術(shù)的進(jìn)一步發(fā)展。?

臺灣地區(qū)在干細(xì)胞領(lǐng)域已取得突破性進(jìn)展。其政府于2019年批準(zhǔn)自體脂肪干細(xì)胞移植治療退化性關(guān)節(jié)炎及膝關(guān)節(jié)軟骨缺損的臨床應(yīng)用，為干細(xì)胞發(fā)展打開新篇章。

當(dāng)前，臺灣地區(qū)政府也正在受理干細(xì)胞技術(shù) 治療腦中風(fēng)、糖尿病、腎病、脊髓損傷等多種疾病的臨床應(yīng)用，將為更多患者帶來新的福音。伴隨著國家科技振興，各地加速推進(jìn)干細(xì)胞臨床產(chǎn)業(yè)發(fā)展，密集出臺一系列政策，為兩岸三地的醫(yī)療機(jī)構(gòu)和企業(yè)提供更多合作機(jī)會，共同推動干細(xì)胞技術(shù)的創(chuàng)新和應(yīng)用，助力中國再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域發(fā)展。

推進(jìn)中國內(nèi)地干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化的建議

“十四五”是推進(jìn)“健康中圍”建設(shè)的關(guān)鍵時期。經(jīng)過多年發(fā)展，中圍干細(xì)胞臨床研究已經(jīng)取得一些臨 床證據(jù)，但相較于其他國家仍有一定的差距。為推動 中國干細(xì)胞臨床發(fā)展，通過借鑒其他國家先進(jìn)經(jīng)驗， 并結(jié)合中國實際情況，提出以下建議： 

一、是推動地方立法工作：發(fā)揮地方人大立法的主導(dǎo)作用，結(jié)合當(dāng)?shù)貙嶋H情況和需求，以保障公眾健康和安全為出發(fā)點，盡快完善干細(xì)胞專門立法。立法 內(nèi)容涵蓋干細(xì)胞制備、質(zhì)檢、存儲、臨床研究等全過程，且要明確相關(guān)法律責(zé)任和懲處措施。同時，注重完善安全保障、質(zhì)量控制、市場監(jiān)管、知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)等內(nèi)容；通過專門立法，為地方開展干細(xì)胞臨床研究提供有力的法律保障和支持。?

二、是加快審批制度改革：加快構(gòu)建和完善干細(xì)胞審批制度，可借鑒美國、歐盟、日本、新加坡等國家經(jīng)驗，對干細(xì)胞實行“分級分類”監(jiān)管，對高風(fēng)險干細(xì)胞進(jìn)行更嚴(yán)格的審查和監(jiān)管，使得安全性較高的干細(xì) 胞能順利應(yīng)用于臨床；制定與豁免制度相關(guān)的法規(guī)和指導(dǎo)性文件，在合規(guī)前提下使干細(xì)胞研究更具靈活性與便利性；在特定領(lǐng)域內(nèi)，認(rèn)可部分西方發(fā)達(dá)國家對干細(xì)胞的審批結(jié)果，以加速干細(xì)胞產(chǎn)品上市速度。?

三、是建設(shè)區(qū)域臨床研究中心：通過整合地方醫(yī) 療機(jī)構(gòu)、高校、科研機(jī)構(gòu)、生物技術(shù)企業(yè)等優(yōu)勢資源， 建設(shè)區(qū)域性干細(xì)胞臨床研究中心，實現(xiàn)中心內(nèi)臨床研究倫理審查結(jié)果互認(rèn)、臨床研究數(shù)據(jù)匯交、生物樣本 資源共享，從而加速干細(xì)胞臨床研究發(fā)展，推動干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用。?

四、是建立細(xì)胞質(zhì)量合規(guī)保障機(jī)制：一方面，通過建設(shè)國家級或省部級干細(xì)胞生產(chǎn)制備公共服務(wù)平臺，為干細(xì)胞臨床研究提供符合標(biāo)準(zhǔn)、安全可控的干細(xì)胞產(chǎn)品，確保各項研究的標(biāo)準(zhǔn)化、科學(xué)化。

另一方面，通過建設(shè)中國食品藥品檢定研究院分中心，對干細(xì)胞產(chǎn)品進(jìn)行科學(xué)、權(quán)威的檢測，確保其達(dá)到國家質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，為干細(xì)胞臨床研究的安全性和有效性提供有力依據(jù)。

五、是加強(qiáng)公眾科普宣傳：借助媒體平臺、科普講 座、科普讀物等方式，向公眾傳遞針對性、趣味性和易 懂性的干細(xì)胞科普，涵蓋干細(xì)胞基本概念、研究進(jìn)展 和應(yīng)用前景等，提高公眾對干細(xì)胞技術(shù)的認(rèn)知水平和接受程度，為干細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用提供更好的社會支持。

展望

隨著研究的深入和技術(shù)的進(jìn)步，干細(xì)胞在各類疾病的治療方面將會產(chǎn)生更多突破性成果。

中國作為全球最大的國家之一，應(yīng)進(jìn)一步加強(qiáng)干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、臨床應(yīng)用、產(chǎn)品研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化等方面的工作，為中國健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展提供強(qiáng)有力的支撐，為全球健康事業(yè)的發(fā)展做出更大貢獻(xiàn)。

參考資料：李佳潞,何斌,湯紅明,等. 全球干細(xì)胞臨床研究現(xiàn)狀與展望[J]. 海南醫(yī)學(xué),2024,35(7):1044-1049. DOI:10.3969/j.issn.1003-6350.2024.07.027.

免責(zé)說明： 文章來源：《海南醫(yī)學(xué)》2024年4月，本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構(gòu)成任何臨床診斷建議！杭吉干細(xì)胞所發(fā)布的信息不能替代醫(yī)生或藥劑師的專業(yè)建議。如有版權(quán)等疑問，請隨時聯(lián)系我。