武漢，2024年6月24日?—6月20日?(UTC-4)，美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 批準(zhǔn)了iRegene therapy針對帕金森病的細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu001的IND申請。

這是NouvNeu001成為全球首個(gè)在美國進(jìn)入帕金森病臨床階段的化學(xué)誘導(dǎo)同種異體細(xì)胞治療產(chǎn)品的重要里程碑。此前，NouvNeu001的“I/II期聯(lián)合臨床研究”已于2023年8月?，并在I期試驗(yàn)中顯示出積極的安全性和有效性數(shù)據(jù)。?2024年6月20日，iRegene進(jìn)一步宣布NouvNeu001獲得美國FDA批準(zhǔn)用于治療中晚期帕金森病的IND申請。

值得一提的是，2024年3月，iRegene獲得了美國FDA的豁免，這彰顯了美國FDA對iRegene領(lǐng)先平臺和創(chuàng)新生產(chǎn)及質(zhì)量體系的認(rèn)可。

iRegene首席營銷官蔡萌博士強(qiáng)調(diào)，獲得美國FDA的豁免以及NouvNeu001的IND批準(zhǔn)，彰顯了iRegene在開發(fā)創(chuàng)新化學(xué)誘導(dǎo)平臺方面的專業(yè)性。 這一里程碑也為iRegene公司的后續(xù)國際業(yè)務(wù)鋪平了道路。

iRegene是全球較早應(yīng)用“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”技術(shù)對細(xì)胞進(jìn)行特異性功能改造的生物技術(shù)公司之一。該平臺具有顯著優(yōu)勢，包括效率高、安全性高、成本效益高、適合大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)等。利用這一獨(dú)特平臺，iRegene 開發(fā)了一系列通用的iPSC衍生細(xì)胞產(chǎn)品，旨在治療“無法治愈”的疾病，例如神經(jīng)退行性疾病，包括帕金森病和失明。

由于iRegene技術(shù)平臺的獨(dú)創(chuàng)性和在產(chǎn)品開發(fā)中表現(xiàn)出的強(qiáng)大優(yōu)勢，F(xiàn)DA于2024年3月為iRegene的突破性產(chǎn)品授予了特別豁免。

2024年初，NouvNeu001在中國北京醫(yī)院和武漢大學(xué)中南醫(yī)院成功啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，?通過整合神經(jīng)外科、神經(jīng)內(nèi)科等科室優(yōu)勢臨床資源，系統(tǒng)評價(jià)NouvNeu001立體定向雙側(cè)腦內(nèi)注射治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和療效，臨床項(xiàng)目目前處于加速階段。

正在進(jìn)行的多中心臨床研究的初步結(jié)果表明，接受NouvNeu001治療的患者M(jìn)DS-UPDRS第三部分（運(yùn)動(dòng)）評分持續(xù)顯著改善，安全性良好，未出現(xiàn)細(xì)胞產(chǎn)品相關(guān)不良反應(yīng)。

隨著NouvNeu001臨床試驗(yàn)取得重大進(jìn)展，并公布初步積極的療效和安全性數(shù)據(jù)，睿健生物將很快開始為其早發(fā)性帕金森病產(chǎn)品NouvNeu003的臨床試驗(yàn)啟動(dòng)患者招募，該產(chǎn)品也于2023年12月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)。

除了神經(jīng)退行性疾病，睿健生物還在不斷探索其他“無法治愈”的疾病。今年3月，睿健生物的突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001獲得美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）。該產(chǎn)品針對視網(wǎng)膜疾病，是睿健生物團(tuán)隊(duì)基于公司獨(dú)特的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺開發(fā)的首個(gè)誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的眼科同種異體細(xì)胞療法。

睿健生物首席執(zhí)行官魏俊博士強(qiáng)調(diào)，團(tuán)隊(duì)在保持創(chuàng)新產(chǎn)品嚴(yán)謹(jǐn)標(biāo)準(zhǔn)的同時(shí)，也確保了研發(fā)的穩(wěn)步推進(jìn)。睿健生物此前制定的項(xiàng)目推進(jìn)計(jì)劃精確到“周”，為核心產(chǎn)品管線的及時(shí)進(jìn)入臨床奠定了不可或缺的基礎(chǔ)。

魏俊博士表示：“在嚴(yán)謹(jǐn)、扎實(shí)的研發(fā)基礎(chǔ)上，睿健生物致力于利用創(chuàng)新技術(shù)為眾多目前無法治愈的疾病帶來突破，為深受這些疾病困擾的患者和家庭帶來希望。NouvNeu001的IND申請同時(shí)獲得美國FDA和中國NMPA的批準(zhǔn)，更加增強(qiáng)了睿健生物全球團(tuán)隊(duì)打造世界一流創(chuàng)新平臺的信心?。?”

關(guān)于NouvNeu001

NouvNeu001是一種化學(xué)誘導(dǎo)的人類多巴胺能神經(jīng)元前體，來源于iPSC，由iRegene Therapeutics擁有全資專利。NouvNeu001是世界上第一個(gè)用于臨床的iPSC衍生和化學(xué)誘導(dǎo)的同種異體細(xì)胞治療產(chǎn)品。

2023年8月2日，中國國家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA) 正式批準(zhǔn)NouvNeu001的I/II期臨床試驗(yàn)，旨在評估治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。

干細(xì)胞治療帕金森病的臨床試驗(yàn)于2024年1月在北京醫(yī)院成功開始。有關(guān)此試驗(yàn)的更多信息，請?jiān)L問clinicaltrials.gov（NCT#06167681）。此外，臨床試驗(yàn)申請于2024年6月20日獲得FDA批準(zhǔn)。

關(guān)于iRegene Therapeutics

iRegene Therapeutics 是全球最早專注于利用化學(xué)療法精準(zhǔn)重編程細(xì)胞命運(yùn)和功能的生物技術(shù)公司。憑借其獨(dú)特的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”平臺，iRegene Therapeutics已開發(fā)出廣泛的通用iPSC衍生細(xì)胞產(chǎn)品管線。該公司致力于推進(jìn)通用細(xì)胞治療產(chǎn)品，并為“無法治愈的”神經(jīng)退行性疾病（包括帕金森病和視網(wǎng)膜疾?。┮胄滦图?xì)胞替代療法。

消息來源：iRegene Therapeutics Co., Ltd

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