導(dǎo)語(yǔ)：帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一種常見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)神經(jīng)退行性疾病，主要表現(xiàn)為靜止性震顫、肌強(qiáng)直和運(yùn)動(dòng)遲緩等癥狀。近年來(lái)，干細(xì)胞治療帕金森病的研究取得了顯著進(jìn)展，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)證實(shí)了其在治療帕金森病中的潛力。

什么是帕金森病

帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一種常見(jiàn)的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，主要表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)障礙。其核心癥狀包括靜止性震顫、肌強(qiáng)直和運(yùn)動(dòng)遲緩。這些癥狀是由于大腦中黑質(zhì)區(qū)域的多巴胺能神經(jīng)元退化和死亡導(dǎo)致的。多巴胺是一種重要的神經(jīng)傳導(dǎo)物質(zhì)，負(fù)責(zé)調(diào)節(jié)肌肉活動(dòng)和運(yùn)動(dòng)控制。

帕金森病治療方法多樣，主要包括藥物治療、手術(shù)治療、非藥物治療和新興的干細(xì)胞治療等。

其中，藥治療是帕金森病的主要治療手段。復(fù)方左旋多巴是目前最有效的對(duì)癥治療藥物，可以顯著改善運(yùn)動(dòng)癥。長(zhǎng)期使用某些藥物還可能帶來(lái)一些長(zhǎng)期副作用，如肝功能異常和肝臟損害。

近年來(lái)，隨著再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展，干細(xì)胞治療帕金森具有顯著的潛力和希望。根據(jù)現(xiàn)有的研究和臨床試驗(yàn)結(jié)果，我們一起來(lái)看看干細(xì)胞療法治療帕金森的安全性怎么樣：

干細(xì)胞治療帕金森的安全性怎么樣？盤點(diǎn)國(guó)內(nèi)外臨床進(jìn)展！

國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療帕金森的臨床研究結(jié)果

2023年11月30日，首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院在國(guó)際期刊《Science Bulletin》上發(fā)布了一篇《首次在人體中移植自體誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞衍生的多巴胺能前體來(lái)治療帕金森病》的研究結(jié)果。

安全性評(píng)估：患者植入細(xì)胞后，經(jīng)復(fù)查植入部位準(zhǔn)確，術(shù)后關(guān)期癥狀有短暫改善，穩(wěn)定的長(zhǎng)期療效預(yù)計(jì)在細(xì)胞植入后6個(gè)月左右可觀測(cè)。

結(jié)論：從試驗(yàn)中了解到的 iNSC-DAP 的安全性和有效性無(wú)疑將為開(kāi)發(fā)用于治療帕金森的新型細(xì)胞藥物提供啟示。

2024年5月9日，北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院在國(guó)際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結(jié)果。

安全性評(píng)估：7 名患者在治療后的 12 個(gè)月隨訪中共出現(xiàn) 14 起不良事件。沒(méi)有與 ANGE-S003 相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。安全性測(cè)試未發(fā)現(xiàn)任何安全性問(wèn)題。腦部 MRI 顯示無(wú)腫塊形成。

結(jié)論：ANGE-S003 治療可行、通常安全且耐受性良好，與臨床結(jié)果的功能改善相關(guān)，在第 6 個(gè)月達(dá)到峰值療效。

2024年7月22日，解放軍第921醫(yī)院在國(guó)際期刊《Military Medical Research》上發(fā)布了一篇《TGF-β1介導(dǎo)缺氧預(yù)處理的嗅粘膜間充質(zhì)干細(xì)胞改善帕金森病模型和患者的神經(jīng)功能恢復(fù)》的研究結(jié)果。

安全性評(píng)估：脊髓內(nèi)移植 hOM-MSCs 可改善神經(jīng)功能的恢復(fù)并調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥反應(yīng)，而帕金森患者未觀察到任何不良反應(yīng)。

結(jié)論：治療和預(yù)防 hOM-MSCs 可能是一種有前途且有效的 PD 神經(jīng)保護(hù)策略。

國(guó)外干細(xì)胞治療帕金森的臨床研究結(jié)果

2020年5月13日，麻省總醫(yī)院神經(jīng)外科在國(guó)際期刊《New England Journal of Medicine》上發(fā)布了一篇《個(gè)性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細(xì)胞用于治療帕金森病》的研究結(jié)果。

安全性評(píng)估：第一次植入后（左）24 個(gè)月和第二次植入后（右）18 個(gè)月，患者未報(bào)告任何不良事件或功能下降。PDQ-39 評(píng)分在植入時(shí)為 62 分，隨訪期間為 2 至 34 分，24 個(gè)月時(shí)為 2 分。

結(jié)論：我們報(bào)告了在一名帕金森病患者體內(nèi)生產(chǎn)和植入 iPSC 衍生的自體多巴胺能祖細(xì)胞，臨床和影像學(xué)結(jié)果表明，在 24 個(gè)月內(nèi)可能產(chǎn)生益處。

2021年3月27日，德克薩斯大學(xué)休斯頓健康科學(xué)中心在國(guó)際期刊《Movement Disorders》上發(fā)布了一篇《同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞在特發(fā)性帕金森病中的安全性》的研究成果。

安全性評(píng)估：沒(méi)有與輸注相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，也沒(méi)有對(duì)供體特異性人類白細(xì)胞抗原的反應(yīng)。最高劑量似乎在 52 周時(shí)表現(xiàn)出最顯著的效果，降低了 OFF 狀態(tài) UPDRS 運(yùn)動(dòng)得分 -14.4和總得分 -20.8。

結(jié)論：?jiǎn)未戊o脈輸注同種異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)輕度/中度帕金森患者是安全的、耐受性良好且無(wú)免疫原性的。

干細(xì)胞治療帕金森的臨床進(jìn)展

截止2024年10月30日，在美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫(kù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療帕金森臨床研究項(xiàng)目有21項(xiàng)，已完成的有2項(xiàng)。

注冊(cè)項(xiàng)目（加粗的為國(guó)內(nèi)干細(xì)胞治療帕金森的臨床研究結(jié)果）：

總結(jié)

干細(xì)胞療法在帕金森病的治療上展現(xiàn)出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質(zhì)量方面。盡管目前大多數(shù)干細(xì)胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術(shù)的進(jìn)步，干細(xì)胞療法有望成為帕金森病的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問(wèn)題，但隨著全球范圍內(nèi)對(duì)干細(xì)胞療法監(jiān)管的逐步完善和臨床應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)的積累，干細(xì)胞治療帕金森病的未來(lái)前景仍然值得期待。

• 若想了解更多關(guān)于帕金森與干細(xì)胞治療帕金森的內(nèi)容請(qǐng)點(diǎn)擊

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