導(dǎo)語：漸凍癥，醫(yī)學(xué)上稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，簡稱ALS），是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病。隨著技術(shù)的進步和研究的深入，干細(xì)胞治療有望為漸凍癥患者帶來更多的希望和改善。
什么是漸凍癥
漸凍癥，醫(yī)學(xué)上稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，簡稱ALS），是一種罕見的神經(jīng)退行性疾病。其主要特征是運動神經(jīng)元的逐漸退化和死亡，導(dǎo)致肌肉無力、萎縮，最終影響到說話、吞咽和呼吸功能，直至因呼吸衰竭而死亡。
漸凍癥目前尚無根治方法，但有多種治療方法可以緩解癥狀并延緩疾病進展：藥物治療、康復(fù)訓(xùn)練、心理治療和新興的干細(xì)胞療法等。
其中在生活中最常見的事藥物治療，例如：Qalsody，這是一種反義寡核苷酸藥物，通過與編碼SOD1的mRNA結(jié)合，抑制其表達(dá)，從而減緩ALS的進展。但是長期服用藥物也會給身體帶來一系列的副作用，例如瘀傷、步態(tài)障礙、蕁麻疹、腫脹和呼吸短促等副作用。
近年來，隨著再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展，干細(xì)胞治療漸凍癥具有顯著的潛力和希望。根據(jù)現(xiàn)有的研究和臨床試驗結(jié)果，我們一起來看看干細(xì)胞療法治療漸凍癥的安全性怎么樣：
干細(xì)胞治療漸凍癥的安全性怎么樣？盤點國內(nèi)外臨床進展！
國內(nèi)干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床研究成果
2013年7月17日，大連醫(yī)科大學(xué)在國內(nèi)期刊《護理研究》上發(fā)布了一篇《自體外周血干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化的護理方案研究》的研究結(jié)果。
安全性評估：在14例漸凍癥患者自體外周血干細(xì)胞動員過程中有5例出現(xiàn)骨痛，3例出現(xiàn)發(fā)熱（＜38°C）、多汗，1例出現(xiàn)注射部位皮疹（30分后消失），其余未出現(xiàn)明顯不良反應(yīng)，所有病例均完成動員，并符合移植要求
結(jié)論：自體外周血干細(xì)胞治療漸凍癥可能是安全的有效的。
2016年，廣州市中醫(yī)院在國內(nèi)期刊《山東醫(yī)藥》上發(fā)布了一篇《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的短期療效以及安全性分析》的研究結(jié)果。
安全性分析：隨訪至治療后6個月，1例患者于治療后第3個月因呼吸衰竭死亡，其余患者無嚴(yán)重不良事件。
結(jié)論：通過治療前后ALS— FRS-R、MRC評分的比較，表明臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植對 ALS患者的言語、肢體運動功能、生活能力有一定的改善作用。由此證實臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療ALS效果好且安全。
2023年，南京醫(yī)科大學(xué)發(fā)布了一篇學(xué)位論文《體外擴增的外周血單核細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥安全性及療效的初步研究》的研究結(jié)果。
安全性評估：本研究無死亡事件及不良事件導(dǎo)致患者退出；未發(fā)現(xiàn)值得關(guān)注的藥物不良反應(yīng)和實驗室異常;PBMC組發(fā)熱病例為8例，安慰劑組為1例差異有統(tǒng)計學(xué)意義；兩組之間其他不良反應(yīng)無統(tǒng)計學(xué)差異。
結(jié)論：體外擴增的自體PBMC治療ALS安全且短期有效。
國外干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床研究成果
2020年7月28日，波蘭奧爾什丁大學(xué)臨床醫(yī)院在國際期刊《Stem Cell Reviews and Reports》上發(fā)布了一篇《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞在肌萎縮側(cè)索硬化癥中的應(yīng)用：一項原創(chuàng)研究》的研究結(jié)果。
安全性評估：所有組的風(fēng)險收益比均良好，未觀察到嚴(yán)重的藥物不良反應(yīng)。
結(jié)論：沃頓果凍衍生間充質(zhì)干細(xì)胞療法對部分 ALS 患者安全有效。
2021年12月1日，阿卜杜勒阿齊茲國王健康科學(xué)大學(xué)在國際期刊《Frontiers in Neurology》上發(fā)布了一篇《干細(xì)胞療法作為 ALS 新興療法的安全性和有效性：對照臨床試驗的系統(tǒng)評價》的研究結(jié)果。
安全性評估：在整個研究過程中，間充質(zhì)干細(xì)胞組觀察到 4 次藥物不良反應(yīng) (ADR)，包括頭痛、發(fā)熱和疼痛。MSC 組的嚴(yán)重不良事件發(fā)生率不被認(rèn)為與治療有關(guān)，研究中未報告死亡病例。
結(jié)論：干細(xì)胞療法是治療漸凍癥最有前途的新方法之一，它旨在針對各種機制來減緩疾病進展并改善整體生活質(zhì)量。
干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床進展
截止2024年10月31日，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細(xì)胞治療漸凍癥臨床研究項目有22項 ，已完成的有12項。
注冊項目（加粗的為國內(nèi)干細(xì)胞治療漸凍癥的臨床研究結(jié)果）：
| 序號 | 研究標(biāo)題 | NCT編號 | 狀態(tài) | 條件 | 干預(yù)措施 | 發(fā)起機構(gòu) | 研究類型 |
| 1 | 一項評估肌萎縮側(cè)索硬化癥 （ALS） 患者來源于人胚胎干細(xì)胞的星形膠質(zhì)細(xì)胞移植的研究 | NCT03482050 | 完成 | 漸凍癥 | 生物：AstroRx | Kadimastem | 介入 |
| 2 | ALS 中的重復(fù)間充質(zhì)干細(xì)胞注射 | NCT04821479 | 完成 | 漸凍癥 | 生物： 間充質(zhì)干細(xì)胞 （MSC） | 哈達(dá)薩醫(yī)療機構(gòu) | 介入 |
| 3 | ALS 患者自體 MSC-NTF 細(xì)胞的 2 期、隨機、雙盲、安慰劑對照多中心研究 | NCT02017912 | 完成 | 漸凍癥 | 生物： Nurown MSC-NTF 細(xì)胞 生物： 安慰劑 | 頭腦風(fēng)暴-Cell Therapeutics | 介入 |
| 4 | ALS 患者重復(fù)服用 NurOwn? 的安全性和有效性 | NCT03280056 | 完成 | 漸凍癥 | 生物： NurOwn?（MSC-NTF 細(xì)胞） 其他： 安慰劑 其他： 骨髓穿刺 | 頭腦風(fēng)暴-Cell Therapeutics | 介入 |
| 5 | 答案 ALS：ALS 發(fā)現(xiàn)的個性化計劃 | NCT02574390 | 完成 | 漸凍癥 原發(fā)性漸凍癥 連枷臂 ALS | 無 | 約翰霍普金斯大學(xué) | 觀測 |
| 6 | 肌萎縮側(cè)索硬化癥 （ALS） 中的人神經(jīng)干細(xì)胞移植 | NCT01640067 | 完成 | 漸凍癥 | 生物： 人類神經(jīng)干細(xì)胞 | Azienda Ospedaliera Santa Maria， Terni（特爾尼）， 意大利 | 介入 |
| 7 | 自體骨髓來源干細(xì)胞治療肌萎縮側(cè)索硬化癥的安全性和有效性研究 | NCT01363401 | 完成 | 漸凍癥 | 生物： HYNR-CS 注射液 其他：控制組 | Corestemchemon 公司 | 介入 |
| 8 | ALS 患者分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子 （MSC-NTF） 的自體培養(yǎng)間充質(zhì)骨髓基質(zhì)細(xì)胞 | NCT01051882 | 完成 | 漸凍癥 | 生物： MSC-NTF 細(xì)胞移植 （IM） 生物： MSC-NTF 細(xì)胞移植 （IT） | 頭腦風(fēng)暴-Cell Therapeutics | 介入 |
| 9 | 靜脈注射 SHED-CM 治療 ALS 的安全性和治療/改善效果的回顧性研究 （SHED-CAH2023） | NCT06608719 | 完成 | 漸凍癥 | 生物：研究藥物是由 U-Factor 制造的 SHED-CM | Hitonowa 醫(yī)療 | 觀測 |
| 10 | 肌萎縮側(cè)索硬化癥 （ALS） 患者分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子 （MSC-NTF） 的自體間充質(zhì)骨髓基質(zhì)細(xì)胞 | NCT01777646 | 完成 | 漸凍癥 | 生物： 除了單次肌內(nèi)注射到 CSF 外，還在 24 個不同部位通過多次肌內(nèi)注射進行 MSC_NTF 細(xì)胞移植 | 頭腦風(fēng)暴-Cell Therapeutics | 介入 |
| 11 | 肌萎縮側(cè)索硬化癥的神經(jīng)干細(xì)胞治療 （STEMALS） | NCT06344260 | 招聘 | 漸凍癥 | 程序： 人類神經(jīng)干細(xì)胞 （hNSC） 程序： 生理鹽水（安慰劑） | Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS | 介入 |
| 12 | ALS 第 1 周期 HLA-單倍體匹配同種異體骨髓來源干細(xì)胞治療 6 個月后第 2 周期治療的安全性/有效性研究 | NCT03214146 | 未知狀態(tài) | 漸凍癥 | 生物： HYNRCS-Allo 注射液 | 漢陽大學(xué)首爾醫(yī)院 | 介入 |
| 13 | 研究人神經(jīng)膠質(zhì)限制性祖細(xì)胞 （hGRP;Q 細(xì)胞?）移植到肌萎縮側(cè)索硬化癥 （ALS） 受試者中 | NCT02478450 | 尚未招聘 | 漸凍癥 | 生物： Q-Cells | Q Therapeutics, Inc. | 介入 |
| 14 | 評價 Mutiple lenzumestrocel （Neuronata-R? 注射液） 的療效和安全性ALS 患者的治療 | NCT04745299 | 主動，不招聘 | 漸凍癥 | 生物： Lenzumestrocel 藥： 利魯唑 藥： 安慰劑比較 | Corestemchemon 公司 | 介入 |
| 15 | 人脊髓來源的神經(jīng)干細(xì)胞移植治療肌萎縮側(cè)索硬化癥 | NCT01348451 | 未知狀態(tài) | 漸凍癥 | 裝置： 手術(shù)植入 | 神經(jīng)干細(xì)胞公司 | 介入 |
總結(jié)
干細(xì)胞療法在漸凍癥的治療上展現(xiàn)出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質(zhì)量方面。盡管目前大多數(shù)干細(xì)胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術(shù)的進步，干細(xì)胞療法有望成為漸凍癥的替代治療策略之一。
綜上所述，干細(xì)胞治療漸凍癥具有臨床研究價值，為漸凍癥患者提供了新的希望和治療選擇。隨著更多的臨床試驗和研究的開展，這一治療方法有望在未來得到更廣泛的應(yīng)用和認(rèn)可。
- 若想了解更多關(guān)于漸凍癥與干細(xì)胞治療漸凍癥的內(nèi)容請點擊
參考資料：1、Barczewska M, Maksymowicz S, Zdolińska-Malinowska I, Siwek T, Grudniak M. Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells in Amyotrophic Lateral Sclerosis: an Original Study. Stem Cell Rev Rep. 2020 Oct;16(5):922-932. doi: 10.1007/s12015-020-10016-7. PMID: 32725316; PMCID: PMC7456414.
2、Aljabri A, Halawani A, Bin Lajdam G, Labban S, Alshehri S, Felemban R. The Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy as an Emerging Therapy for ALS: A Systematic Review of Controlled Clinical Trials. Front Neurol. 2021 Dec 1;12:783122. doi: 10.3389/fneur.2021.783122. PMID: 34938264; PMCID: PMC8685950.
浙公網(wǎng)安備 33010202002429號
官方微信公眾號 
