導(dǎo)語：自閉癥（ ASD）是一種廣泛性發(fā)育障礙，其特征包括社交技能缺陷、溝通障礙以及刻板行為。近年來，自閉癥的發(fā)病率在全球范圍內(nèi)顯著上升，引起了廣泛的關(guān)注和研究。干細(xì)胞治療自閉癥的未來展望是一個(gè)充滿希望但同時(shí)也面臨挑戰(zhàn)的領(lǐng)域。隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，干細(xì)胞療法在自閉癥的治療中顯示出一定的潛力和積極效果。

什么是自閉癥？他有哪些癥狀？

自閉癥，也稱為孤獨(dú)癥或孤獨(dú)癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorder, ASD），是一種神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病。這種疾病通常在兒童早期顯現(xiàn)，影響個(gè)體在社交互動(dòng)、溝通能力以及行為模式方面的發(fā)展。

自閉癥的核心癥狀包括：

1. 社交障礙：患者在與他人建立和維持關(guān)系方面存在困難，可能表現(xiàn)出對(duì)社交互動(dòng)的回避或缺乏興趣。
2. 溝通障礙：自閉癥患者在語言發(fā)展和非語言交流方面可能遇到問題，如語言發(fā)育遲緩或完全不使用語言。
3. 刻板和重復(fù)的行為：患者可能會(huì)表現(xiàn)出重復(fù)性的動(dòng)作、興趣或活動(dòng)模式，這些行為可能在特定情境下顯得異常。

詳情信息請(qǐng)參考（什么是自閉癥-自閉癥被分為哪三個(gè)級(jí)別？讓我們一起來了解）

對(duì)于傳統(tǒng)的治療方法，干細(xì)胞治療的優(yōu)勢(shì)在哪里？

藥物治療在自閉癥譜系障礙（ASD）的管理中扮演著主要角色，如利培酮和阿立哌唑，這些藥物被FDA批準(zhǔn)用于治療自閉癥相關(guān)的易激惹和攻擊行為。它們能夠改善多動(dòng)、沖動(dòng)、刻板行為以及情緒不穩(wěn)等癥狀。但是長(zhǎng)期服用藥物會(huì)給身體帶來一系列的副作用，常見的包括包括體重增加、口干、便秘、錐體外系反應(yīng)（如震顫）、高血糖、情緒波動(dòng)、嗜睡、直立性低血壓和頭暈等。

近年來，隨著再生醫(yī)學(xué)的發(fā)展，干細(xì)胞治療自閉癥具有顯著的潛力和希望，干細(xì)胞在治療自閉癥中發(fā)揮了以下優(yōu)勢(shì)：

1. 細(xì)胞替代和修復(fù)：干細(xì)胞治療的核心優(yōu)勢(shì)在于其潛在的細(xì)胞替代能力。在自閉癥患者中，大腦的神經(jīng)細(xì)胞可能存在功能缺陷或結(jié)構(gòu)異常。干細(xì)胞，特別是神經(jīng)干細(xì)胞，具有分化為正常神經(jīng)細(xì)胞的能力，從而有可能替代那些受損或功能喪失的神經(jīng)細(xì)胞，恢復(fù)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的功能。
2. 神經(jīng)保護(hù)：除了直接替換受損細(xì)胞外，干細(xì)胞還可能通過分泌神經(jīng)生長(zhǎng)因子、神經(jīng)保護(hù)因子等生物活性物質(zhì)，促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞的生存和修復(fù)，減緩病情的進(jìn)展。
3. 免疫調(diào)節(jié)：自閉癥譜系障礙（ASD）表現(xiàn)出免疫系統(tǒng)異常和強(qiáng)烈的促炎細(xì)胞因子產(chǎn)生。干細(xì)胞的免疫調(diào)節(jié)能力可以恢復(fù)這些ASD免疫改變，通過抑制促炎性腫瘤壞死因子α和干擾素γ分子并增加抗炎性IL-10水平來強(qiáng)烈抑制CD8+和CD4+T淋巴細(xì)胞和NK細(xì)胞過度活化和增殖。
4. 個(gè)性化醫(yī)療：利用患者自身的細(xì)胞（如誘導(dǎo)多能干細(xì)胞iPSCs）進(jìn)行治療，可以降低免疫排斥反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)根據(jù)患者的具體基因型和病理特征定制個(gè)性化的治療方案。
5. 多樣化的干細(xì)胞類型：多種類型的干細(xì)胞，如胎兒干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞和造血干細(xì)胞，均顯示出治療自閉癥的潛力，為臨床治療提供了更多選擇

詳情信息請(qǐng)參考（干細(xì)胞治療自閉癥的機(jī)制是什么？）

77例兒童患者，3項(xiàng)研究證明：干細(xì)胞治療自閉癥顯著改善了患者臨床癥狀以及溝通能力！

胎兒干細(xì)胞治療自閉癥

2014年1月1日，美國Chateau Elan國際兒童發(fā)展資源中心在國際期刊《Cell Transplantation》上發(fā)布了一篇《胎兒干細(xì)胞移植對(duì)自閉癥譜系障礙的療效：一項(xiàng)開放標(biāo)簽試點(diǎn)研究》的研究結(jié)果。

目的：本研究調(diào)查了胎兒干細(xì)胞移植在治療患有 ASD 的兒童中的安全性和有效性。

方法：共納入45名確診為自閉癥的兒童，受試者在移植前、移植后 6 個(gè)月和 12 個(gè)月接受監(jiān)測(cè)，移植包括兩劑靜脈和皮下注射的 FSC。進(jìn)行了自閉癥治療評(píng)估清單 (ATEC) 測(cè)試和異常行為清單 (ABC) 評(píng)分。進(jìn)行了實(shí)驗(yàn)室檢查和不良反應(yīng)的臨床評(píng)估，以評(píng)估治療安全性。

結(jié)果：在接受胎兒干細(xì)胞治療的 ASD 兒童中未觀察到任何重大不良事件，包括無傳播感染或免疫并發(fā)癥。與治療前值相比，ATEC/ABC 在言語、社交能力、感官和整體健康領(lǐng)域的得分存在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著差異，總分也有所降低。

結(jié)論：這項(xiàng)先導(dǎo)研究初步證明了 FSC 在自閉癥中的安全性和有效性。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療自閉癥

2020年6月12日，杜克大學(xué)在國際期刊《Stem Cell Transplant Medicine》上發(fā)布了一篇《人類臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞輸注治療自閉癥譜系障礙兒童》的研究結(jié)果。

背景：間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞 (MSC) 已證明具有調(diào)節(jié)神經(jīng)炎癥的能力，但間充質(zhì)干細(xì)胞治療自閉癥兒童的安全性和可行性尚未得到充分證實(shí)。

方法：12 名 4 至 9 歲之間的 ASD 兒童接受了人臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞 (hCT-MSC) 靜脈 (IV) 輸注治療，兒童每 2 個(gè)月接受一次、兩次或三次劑量的 2 × 10 ⁶ 個(gè)細(xì)胞/kg。

結(jié)果：除了一些參與者在靜脈注射和輸注過程中出現(xiàn)躁動(dòng)之外，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞耐受性良好。五名參與者產(chǎn)生了新的 I 類抗人類白細(xì)胞抗原 (HLA) 抗體，這些抗體與特定批次的 hCT-MSC 或供體和受體之間的部分 HLA 匹配有關(guān)。12 名參與者中有 6 名在至少兩項(xiàng) ASD 特異性指標(biāo)上表現(xiàn)出改善。

結(jié)論：在這項(xiàng) I 期研究中，靜脈輸注來自捐贈(zèng)的人類臍帶組織的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞 (hCT-MSC) 對(duì)患有自閉癥譜系障礙的幼兒來說是安全可行的。接受治療的兒童中有一半表現(xiàn)出自閉癥癥狀的改善。

臍帶血干細(xì)胞治療自閉癥

2024年6月29日，新加坡竹腳婦幼醫(yī)院在國際期刊《Autism Research》上發(fā)布了一篇《自體臍帶血輸注治療幼兒自閉癥：一項(xiàng)關(guān)于安全性（通過護(hù)理人員報(bào)告評(píng)估）和有效性的受試者內(nèi)開放標(biāo)簽研究》的研究結(jié)果。

目的：本研究旨在記錄單次輸注自體臍帶血干細(xì)胞 (UCB) 對(duì) 20 名 24-72 個(gè)月大的自閉癥兒童的安全性和有效性。

方法：在 T = 0、6、12 和 18 個(gè)月時(shí)，參與者接受了詳細(xì)而結(jié)構(gòu)化的安全評(píng)估、Vineland 適應(yīng)性行為量表、斯坦福比奈智力量表、表達(dá)性單詞圖片詞匯測(cè)試、社交溝通變化簡(jiǎn)短觀察、廣泛性發(fā)育障礙-行為清單、重復(fù)行為量表修訂版、感覺體驗(yàn)問卷、兒童行為檢查表、臨床總體印象-嚴(yán)重程度和改善量表和眼動(dòng)追蹤。 

結(jié)果：沒有人出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件，Vineland-3、SB-5、BOSCC 和 SEQ-2.1 評(píng)分沒有顯著差異。 12 名參與者的 T = 18臨床總體印象-嚴(yán)重程度和改善量表評(píng)分為 2-3（從輕微到顯著改善），7 名參與者的評(píng)分為 4。

結(jié)論：自體臍帶血輸注對(duì)自閉癥兒童來說通常是安全的，但并非沒有風(fēng)險(xiǎn)，包括感染風(fēng)險(xiǎn)。在這項(xiàng)受試者內(nèi)研究中，12名（60%）兒童表現(xiàn)出整體癥狀改善，而其他兒童則沒有變化。

干細(xì)胞治療自閉癥對(duì)于患者有哪些重大意義

提供新的治療路徑：干細(xì)胞療法為自閉癥干預(yù)探索了新路徑，聚焦于神經(jīng)再生與免疫環(huán)境優(yōu)化，旨在改善社交互動(dòng)與溝通障礙。

改善核心癥狀：臨床數(shù)據(jù)顯露積極信號(hào)，提示干細(xì)胞治療在增強(qiáng)患兒認(rèn)知靈活性及情緒調(diào)控方面的潛力。

安全性和有效性：干細(xì)胞治療自閉癥顯示出良好的安全性，極少數(shù)患者出現(xiàn)輕微的行為副作用，并且沒有人出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。

社交能力、認(rèn)知能力和行為改善：接受干細(xì)胞治療后，自閉癥兒童的社交能力、認(rèn)知能力和行為都有所改善，特別是在社交溝通技巧和自閉癥癥狀的家長(zhǎng)報(bào)告測(cè)量中觀察到顯著改善。

潛在的神經(jīng)保護(hù)和修復(fù)：干細(xì)胞具有修復(fù)受損組織器官的作用，以及抑制炎癥、免疫調(diào)節(jié)功能。它們可能通過改善腦灌注、調(diào)節(jié)機(jī)體免疫和抗炎功能、通過旁分泌作用等機(jī)制發(fā)揮治療自閉癥的作用。

減輕社會(huì)和家庭負(fù)擔(dān)：干細(xì)胞治療自閉癥的總有效率達(dá)70%以上，明顯高于對(duì)照組的傳統(tǒng)康復(fù)訓(xùn)練治療，這減輕了社會(huì)和家庭的負(fù)擔(dān)，提高了患者的生活質(zhì)量。

干細(xì)胞治療自閉癥的臨床研究進(jìn)展

截止2024年12月16日，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊(cè)庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊(cè)的有關(guān)干細(xì)胞治療自閉癥的臨床研究項(xiàng)目有7項(xiàng) ，已完成的有4項(xiàng)。

總結(jié)

綜上所述，干細(xì)胞治療自閉癥患者可以改善患者的總體癥狀，溝通和社交能力都與治療前有著顯著差異。干細(xì)胞治療自閉癥具有臨床研究?jī)r(jià)值，為自閉癥患者提供了新的希望和治療選擇。隨著更多的臨床試驗(yàn)和研究的開展，這一治療方法有望在未來得到更廣泛的應(yīng)用和認(rèn)可。

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參考資料：1、Bradstreet JJ, Sych N, Antonucci N, et al. Efficacy of fetal stem cell transplantation for autism spectrum disorder: an open-label pilot study. Cell Transplant. 2014;23(1_suppl):105-112. doi:10.3727/096368914X684916

2、Sun J, Dawson J, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells into children with autism spectrum disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2020;9:1137–1146. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434

3、Wong CM, Tan CS, Riard N, Padmini YS, Daniel LM, Prasath A, Tan AM, Tan TC, Sultana R, Lam JCM. Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety (assessed via caregiver report) and efficacy. Autism Res. 2024 Aug;17(8):1721-1734. doi: 10.1002/aur.3187. Epub 2024 Jun 29. PMID: 38943428.

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