隨著科技的飛速發(fā)展，醫(yī)學領域不斷迎來新的變革與進步。2024年12月19日，全球知名的商業(yè)與財經(jīng)出版物《福布斯》雜志公布了本年度最具影響力的五大醫(yī)學突破，這些成就不僅標志著科學探索的重要里程碑，也為全球健康事業(yè)帶來了前所未有的希望。以下是對這五項醫(yī)學突破的詳細介紹。

《福布斯》發(fā)布2024年最重要的5項醫(yī)學突破

01.突破性的干細胞治療恢復視力

角膜是眼睛最外層透明的部分，其表面覆蓋著一層脆弱的細胞層，這層細胞容易因為燒傷、感染、眼部炎癥性疾病或藥物副作用而受損，導致角膜上皮干細胞缺乏癥，嚴重時可致失明。傳統(tǒng)療法如捐獻者角膜移植存在免疫排斥的風險。此前，大多數(shù)通過捐獻者移植角膜的嘗試都因免疫系統(tǒng)排斥而失敗。

然而，上個月，《柳葉刀》雜志發(fā)表了一篇論文，介紹了大阪大學眼科學教授西田耕二領導的團隊進行的一項世界首例臨床試驗，該試驗利用重編程的誘導多能干細胞（iPS細胞）生成了角膜細胞，并成功移植給四位患有嚴重角膜疾病的患者。

結果顯示，所有患者的視力都得到了顯著改善，并且在長達四到五年的隨訪期內(nèi)，這種積極效果持續(xù)存在。這項技術為更多眼部疾病提供了潛在的治療方案，包括視網(wǎng)膜色素變性和其他類型的視網(wǎng)膜疾病。

02.人工卵巢的研發(fā)

女性不孕癥是一個影響廣泛的問題，據(jù)統(tǒng)計，大約每7對夫婦中就有1對面臨生育困難。

多年來，科學家一直試圖通過開發(fā)人工卵巢來解決這個問題，但這項工作長期以來一直受到阻礙，因為人們對卵泡成熟和產(chǎn)生卵子的條件了解有限。青春期后，女性約有 30 萬個卵泡，其中一小部分會定期激活并進入生長池，這個過程每個月都會重復，直到更年期。

今年年初，密歇根大學的研究人員繪制了第一個人類卵子形成的“細胞圖譜”，揭示了卵泡成熟的關鍵因素?；谶@一發(fā)現(xiàn)，科學家們正在努力開發(fā)功能性的人工卵巢，以解決由多囊卵巢綜合癥、子宮內(nèi)膜異位癥等多種原因引起的不孕問題。

阿里埃拉·希卡諾夫教授預測，通過引導卵泡發(fā)育并調節(jié)卵巢環(huán)境，人工卵巢組織不僅可以運作多年，還可能推遲更年期的到來。這項進展有望改變數(shù)百萬女性的生活質量，為她們帶來成為母親的新機會。

03.CAR-T細胞療法攻克腦癌

膠質母細胞瘤是一種罕見且惡性程度高的腦癌，患者平均生存期僅為15至18個月，被診斷出患有膠質母細胞瘤就等于被判了死刑。

CAR-T細胞療法可以改變這一現(xiàn)狀，這是一種突破性的重新設計患者免疫細胞的方法。過去十年來，這種方法已經(jīng)為血癌治療帶來了顯著的變化。

2024年11月13日，斯坦福大學及其他幾個研究小組近期展示了CAR-T細胞療法在這種致命性疾病中的應用潛力。CAR-T細胞療法是通過重新設計患者自身的免疫細胞來對抗癌癥的一種方法。

研究人員發(fā)現(xiàn)，當將CAR-T細胞直接注入兒童和成人的大腦時，可以觀察到腫瘤體積縮小以及存活率提高的現(xiàn)象。賓夕法尼亞大學的卡爾·瓊教授樂觀估計，在未來五年內(nèi)，F(xiàn)DA將會批準首個用于治療膠質母細胞瘤的CAR-T細胞療法。這對于那些被診斷為絕癥的病人來說無疑是一線曙光。

04.橋接RNA引領下一代基因編輯革命

盡管CRISPR技術已經(jīng)徹底改變了單基因遺傳病的治療方式，但專家們正著眼于基因編輯領域的下一個前沿——橋接RNA。

今年6月，Arc研究所（一家與加州大學伯克利分校、斯坦福大學和加州大學舊金山分校合作的獨立非營利研究機構）的研究人員在《自然》雜志上發(fā)表了一篇論文 ，揭示了橋接RNA作為調節(jié)基因轉座的一種方式的發(fā)現(xiàn)。橋接RNA指的是DNA從生物體基因組的一個位置跳到另一個位置的能力。

Arc研究所的研究表明，橋接RNA能夠實現(xiàn)比CRISPR更加復雜的DNA操作，比如“剪切和粘貼”功能，允許一步完成任意兩段DNA序列之間的重新排列。

Patrick Hsu博士指出，這種方法特別適用于處理涉及較大規(guī)模遺傳變異的復雜疾病。橋接RNA技術的出現(xiàn)預示著基因組設計新時代的到來，它為治療一系列慢性及急性疾病提供了全新的可能性。

05.基因療法讓聾啞兒童聽見世界

我們大多數(shù)人從未聽說過耳蝸蛋白 (OTOF) 基因，但它在我們的聽覺能力中起著不可或缺的作用，它通過產(chǎn)生一種蛋白質將聲音從耳朵傳遞到大腦。

世界上有一小部分人天生就帶有遺傳突變，這意味著這種基因有缺陷，導致他們嚴重失聰，從未聽到過人的聲音。

今年早些時候，費城兒童醫(yī)院的約翰·格米勒醫(yī)生領導的團隊開發(fā)了一種創(chuàng)新性的基因治療方法，通過雙載體策略將完整的OTOF基因引入一名11歲男孩的內(nèi)耳細胞中。

術后不久，這名從未聽過聲音的孩子開始注意到周圍的聲音，并逐漸學會了區(qū)分不同的聲響。這次成功的案例證明了基因療法在治療先天性聽力障礙方面的巨大潛力，同時也開啟了個性化醫(yī)療的新篇章。

小結

《福布斯》評選出的2024年五大醫(yī)學突破代表了當今生命科學研究中最激動人心的發(fā)展方向之一。從再生醫(yī)學到精準醫(yī)療，再到基因編輯技術的進步，每一項成果都是人類智慧結晶的體現(xiàn)，它們共同推動著我們向著一個更加健康的未來邁進。隨著這些技術逐步走向臨床應用，我們可以期待看到越來越多的患者從中受益，享受更高品質的生活。

此外，《福布斯》還關注到了AI在醫(yī)療領域的應用，例如在新藥研發(fā)、醫(yī)學影像、輔助器械等方面發(fā)揮的作用，這表明科技的進步正在深刻地改變醫(yī)療服務的方式，為人們提供更加高效和個性化的治療選擇。

參考資料：Forbes

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