2023年2月1日加州再生醫(yī)學(xué)研究所 (CIRM)投資400萬(wàn)美元用于Ryne Bio的后期臨床前項(xiàng)目，旨在改善特發(fā)性帕金森病 (PD) 的治療。

PD的特征是產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元丟失，導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)癥狀，如運(yùn)動(dòng)障礙（面部、手臂、腿或軀干的不自主、不穩(wěn)定、扭動(dòng)運(yùn)動(dòng)）和非運(yùn)動(dòng)效應(yīng)，如癡呆、抑郁和睡眠障礙。

PD 是僅次于阿爾茨海默氏病的第二大常見(jiàn)神經(jīng)退行性疾病，在美國(guó)影響了大約 100 萬(wàn)人。在加利福尼亞州，估計(jì)有 116,900 人患有 PD，是該國(guó)患病人數(shù)最多的國(guó)家。

在早期階段，PD可以使用左旋多巴等藥物來(lái)治療癥狀，但隨著疾病的進(jìn)展，這些藥物的療效會(huì)降低。

該項(xiàng)目中提議的干細(xì)胞治療，為帕金森提供了恢復(fù)多巴胺神經(jīng)元的潛力，多巴胺神經(jīng)元在許多重要的身體功能中發(fā)揮作用，包括運(yùn)動(dòng)和記憶。

Ryne Bio的研究人員旨在將產(chǎn)生多巴胺的細(xì)胞輸送到帕金森病患者的大腦中，以替代丟失的神經(jīng)元，以恢復(fù)/改善運(yùn)動(dòng)功能。

根據(jù)美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 指南，目前的贈(zèng)款將用于進(jìn)行新藥研究 (IND) 啟用的非臨床安全性研究。IND是在帕金森病患者中開(kāi)始臨床試驗(yàn)所需的授權(quán)。

CIRM 對(duì)看到這種療法的成功有著既得利益。迄今為止，CIRM 已投資超過(guò) 5900 萬(wàn)美元，幫助帕金森病的研究從基礎(chǔ)或發(fā)現(xiàn)階段進(jìn)展到臨床試驗(yàn)。

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