如今，全球干細(xì)胞治療市場已經(jīng)涌現(xiàn)了大量的新研究、新項目以及新療法，其中大多數(shù)療法處在研發(fā)管線中，少數(shù)已經(jīng)獲得了監(jiān)管機構(gòu)批準(zhǔn)上市。

干細(xì)胞在一系列條件下的其他一些應(yīng)用正在臨床試驗中進行研究。全球正在進行大量研究。

關(guān)于干細(xì)胞在治療疾病領(lǐng)域板塊我們知道什么？

最成熟和廣泛使用的干細(xì)胞治療是血液干細(xì)胞移植，用于治療血液和免疫系統(tǒng)的疾病和病癥，或在治療特定癌癥后恢復(fù)血液系統(tǒng)。

此外，自20世紀(jì)80年代以來，皮膚干細(xì)胞已被用于為身體大面積嚴(yán)重?zé)齻幕颊呱L皮膚移植物。

一種新的基于干細(xì)胞的治療方法可以修復(fù)化學(xué)燒傷等損傷后角膜（眼睛表面）的損傷，最近在歐洲獲得了上市許可。

目前，這些是唯一被徹底確定為安全有效療法的干細(xì)胞療法。

目前研究人員在研究干細(xì)胞治療什么疾病？

干細(xì)胞在一系列條件下的其他一些應(yīng)用正在臨床試驗中進行研究。現(xiàn)在判斷這些應(yīng)用程序是否有效還為時過早。我們需要通過臨床試驗過程收集的證據(jù)來確定擬議的治療是否安全、有效并且優(yōu)于現(xiàn)有治療。

有幾項正在進行或已完成的涉及多能干細(xì)胞的臨床試驗。主要進展領(lǐng)域如下：

• 卵巢早衰
• 神經(jīng)系統(tǒng)疾病，例如帕金森病、亨廷頓氏病和運動神經(jīng)元病。
• 糖尿病
• 脊髓損傷（endparalysis.org 對臨床試驗有很好的總結(jié)，歐洲脊髓損傷聯(lián)合會對未經(jīng)證實的治療有有用的建議）
• 心肌梗塞（closerlookatstemcells.org 也有關(guān)于干細(xì)胞和心臟的更新）

以下列表重點介紹了涉及組織干細(xì)胞的新的、正在進行的或已完成的臨床試驗的進展。

• 使用造血干細(xì)胞治療多發(fā)性硬化癥
• 白血病研究
• 軟骨或肌腱損傷

值得注意的是，還有許多其他臨床試驗（此處未列出）旨在

• 測試特定藥物以刺激患者自身體內(nèi)的干細(xì)胞
• 衍生細(xì)胞或細(xì)胞系用于研究和臨床試驗

臨床試驗中的多能干細(xì)胞

最近，已經(jīng)生產(chǎn)出符合用于患者的嚴(yán)格質(zhì)量要求的人類ESC（胚胎干細(xì)胞）。這些“臨床級”人類胚胎干細(xì)胞已獲準(zhǔn)用于極少數(shù)早期臨床試驗。一個例子是倫敦治療失明項目開展的一項臨床試驗，該試驗使用胚胎干細(xì)胞生產(chǎn)一種特殊類型的眼細(xì)胞，用于治療年齡相關(guān)性黃斑變性 (AMD) 患者。生物技術(shù)公司AIRM還使用人類胚胎干細(xì)胞為患有AMD和另一種眼?。⊿targardt 黃斑營養(yǎng)不良）的患者制造細(xì)胞。這兩種情況的早期臨床試驗現(xiàn)已完成。在將這些療法提供給廣泛的患者之前，目前正在進行的長期研究需要測試它們的安全性、保障性和有效性。如果初始臨床試驗在安全性和臨床效益方面取得成功，ESC研究可能很快就會開始交付其首個臨床應(yīng)用。

然而，除AMD或Stargardt病外，使用胚胎干細(xì)胞治療任何其他疾病都必須在臨床試驗中進行同樣徹底的安全性和有效性測試。成功之路將是一條漫長而曲折的道路。 

2014年，啟動了迄今為止唯一使用iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）的臨床試 驗。然而，由于安全問題，治療退行性眼病的研究很快被擱置。?iPSC療法在最終證明細(xì)胞的安全性和臨床有效性之前還有很長的路要走。

使用干細(xì)胞進行疾病建模和藥物開發(fā)

近年來，干細(xì)胞被用作建立患者衍生疾病模型的強大工具，既可以了解疾病的分子基礎(chǔ)，也可以將它們用于藥物開發(fā)（在培養(yǎng)皿中）。遺傳疾病并不總是由單個基因的突變（所謂的單基因疾?。┗蚧蚪M的更大構(gòu)建塊（染色體）中的突變引起的（所謂的染色體疾?。?。許多疾病更為復(fù)雜，是由多個基因同時發(fā)生突變引起的。這些很難建模，即使使用現(xiàn)代基因組工程技術(shù)也是如此。然而，iPSC 可以在這些情況下提供幫助。

iPSC對疾病研究和藥物開發(fā)具有巨大影響。例如，研究人員已經(jīng)從 iPSCs 中生成了腦細(xì)胞，iPSCs 是由唐氏綜合癥或帕金森氏癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的皮膚樣本制成的。這些實驗室培養(yǎng)的腦細(xì)胞顯示出患者疾病的跡象。這對于了解疾病的實際發(fā)生方式（研究人員可以在培養(yǎng)皿中觀察過程）以及尋找和測試新藥具有重要意義。

以下是一些疾病的例子，這些疾病已經(jīng)使用 ESC 或 iPSC 進行建模，或者正在使用多能干細(xì)胞進行藥物開發(fā)（更多信息通過鏈接和下面的參考列表提供）：

• 囊性纖維化、特納綜合征和自閉癥譜系障礙。
• 心血管疾病，例如心律失常。
• 神經(jīng)系統(tǒng)疾病，例如阿爾茨海默病和亨廷頓舞蹈病。

本資料單的內(nèi)容由Claire Cox創(chuàng)建并由Austin Smith審閱，Paolo Bianco、Ian Chambers、Allen Eaves、Tariq Enver和Thomas Graf提供了專家意見。它后來由 Sabine Gogolok 進行了研究和更新，并由英國時代研究經(jīng)理（知識管理）和愛丁堡大學(xué)（知識交流）研究員 Phil Rossall 進一步審閱。

說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀點，不構(gòu)成任何臨床診斷建議，如有版權(quán)等疑問，請隨時聯(lián)系我。