背景：干細(xì)胞療法探索慢性腎病患者未滿足的臨床需求，并有可能改變通往終末期腎病的途徑。我們描述了一項(xiàng)II期多中心臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)和基線患者特征，該試驗(yàn)利用新型腎臟自體細(xì)胞療法 (REACT)，通過(guò)經(jīng)皮入路直接腎實(shí)質(zhì)注射治療患有2型糖尿病腎病 (T2DKD) 的成人，以延遲或可能避免腎臟替代治療。

設(shè)計(jì)：該研究在從試驗(yàn)開(kāi)始就接受REACT的積極治療組 (ATG) 和同時(shí)接受12年護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)治療的延遲治療組 (DTG) 之間進(jìn)行了一項(xiàng)前瞻性、多中心、隨機(jī)對(duì)照、開(kāi)放標(biāo)簽的II期臨床試驗(yàn)幾個(gè)月后才能接受REACT。

目的：本研究的目的是確定2次REACT注射在計(jì)算機(jī)斷層掃描引導(dǎo)下的安全性和有效性，間隔 6 個(gè)月注射到 T2DKD 患者的腎皮質(zhì)中，并比較ATG和DTG。

背景：這是一項(xiàng)在美國(guó)主要醫(yī)院進(jìn)行的多中心研究。

患者：我們招募了83名患有T2DKD的成年患者，他們估計(jì)腎小球?yàn)V過(guò)率 (eGFR) 在20和50mL/min/1.73m²之間。

方法：所有患者均接受圖像引導(dǎo)的經(jīng)皮腎活檢以獲得從腎組織中分離的表型選擇性腎細(xì)胞，然后在4-6周內(nèi)離體擴(kuò)增，從而產(chǎn)生 REACT生物制品?；颊咭?:1的比例隨機(jī)分配到ATG或DTG。兩個(gè)研究組的主要療效終點(diǎn)包括基線和每3個(gè)月一次的eGFR測(cè)量，直至最后一次 REACT 注射后的24個(gè)月。安全性分析包括活檢相關(guān)并發(fā)癥、REACT 注射和細(xì)胞相關(guān)不良事件。該研究利用了良好的臨床和生產(chǎn)規(guī)范以及數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測(cè)委員會(huì)。樣本大小賦予80%的統(tǒng)計(jì)功效來(lái)檢測(cè)ATG與DTG在24個(gè)月時(shí)的 eGFR 變化，α=0.05。

限制：由于意向性治療程序、兩組活檢和開(kāi)放式試驗(yàn)設(shè)計(jì)，不會(huì)發(fā)生盲法。

結(jié)論：這項(xiàng)多中心II期隨機(jī)臨床試驗(yàn)旨在確定REACT在改善或穩(wěn)定T2DKD3a-4 期患者腎功能方面的有效性和安全性。