有幾項聲稱干細胞已經可以用于受神經系統(tǒng)疾病影響的患者。我們對這些療法真正了解多少？應該如何看待這些說法？

目前人們對于干細胞治療大腦疾病的可能性普遍抱有半信半疑的態(tài)度——無論這些疾病是遲發(fā)性神經退行性疾病，如帕金森氏病 (PD)、較年輕的炎癥性疾病，如多發(fā)性硬化癥，甚至是一些疾病新陳代謝存在先天性錯誤。雖然這種興奮是可以理解的，但它很容易溢出到毫無根據(jù)的樂觀情緒中，因此，治療過早地轉化為臨床，絕望的患者及其家人往往會尋求嘗試任何新的治療干預措施。

替換大腦中的細胞：我們對干細胞治療神經系統(tǒng)疾病的療法了解多少？

首先，重要的是要了解我們在談論什么干細胞，以及我們試圖通過使用它們來治療疾病。例如，在血液學領域，干細胞移植已經存在多年，因為它們可以非常有效地用于為接受過一系列癌癥血液疾病治療的患者補充骨髓。

在這種情況下，想法很簡單——去除所有細胞，包括功能失常和癌變的細胞，然后使用新的未受影響的干細胞重建系統(tǒng)。在腦部疾病的情況下，這是治療研究中普遍采用的一種方法：使用干細胞替換作為疾病過程的一部分已經丟失的神經（腦）細胞，例如PD中的中腦多巴胺細胞。但是，要做到這一點，您首先必須證明：

• 您的干細胞可以制造您想要的類型的真正替代神經元（具有PD的黑質多巴胺細胞；亨廷頓氏病中的紋狀體DDARP-32投射紋狀體神經元等）；
• 這些干細胞衍生的神經元的特性可以在實驗室（理想情況下不止一個實驗室）在培養(yǎng)皿和疾病動物模型中得到重復證明；
• 神經元可以在疾病動物模型中長期存活，并對該動物具有功能性益處；
• 所有這些都可以在沒有細胞過度生長或在移植物中轉化為惡性（癌性）細胞的證據(jù)的情況下完成。

迄今為止，實現(xiàn)所有這一切的需求僅部分滿足源自胚胎干細胞或iPS細胞的神經元，即便如此，數(shù)據(jù)的質量也不值得臨床試驗。

問題在于，雖然可以在實驗室中制造的細胞看起來與所需的細胞相符，但它們往往缺乏某些重要特征。

例如，可以制造看起來像治療PD所需的多巴胺黑質細胞的細胞，但它們沒有顯示適當?shù)睦w維生長和整合到宿主神經元網絡中，而這對于它們在大腦中發(fā)揮作用是必需的。如果沒有這一點，細胞就缺乏真實性，并且不能指望移植后能夠幫助患者。

對于其他類型的干細胞（例如間充質干細胞) 它們可以形成治療所需類型的真正神經元的證據(jù)更值得懷疑。不再接受說細胞是神經元因為它們“看起來像”它們。它們不僅需要被證明“看起來像神經元”，而且還具有神經元的所有關鍵特性并發(fā)揮神經元的作用：它們必須具有電興奮性，釋放適當?shù)纳窠涍f質，具有所有正確的遺傳標記，使神經元過程和突觸等結構，并在疾病模型中具有功能性影響。

目前，僅基于間充質干細胞等細胞產生的細胞的非常有限的特征，就可以做出奢侈的聲明。這些聲明將允許進行未經證實的臨床試驗。

干細胞還能如何用于治療神經系統(tǒng)疾病？

當然，干細胞不僅必須用于制造用于移植的替代神經元。它們可以以其他方式使用，特別是作為病變細胞的支持者以及在患者中樞神經系統(tǒng)內的控制或調節(jié)影響。

事實上，許多人將此作為某些類型的干細胞（例如間充質干細胞）可能對疾病有獨特幫助的原因。例如，在多發(fā)性硬化癥中，這種干細胞移植可能不僅在產生支持受損神經元存活或恢復的物質方面具有價值，而且在減少炎癥方面也具有價值。這可能證明是一種有價值的方法，無論此類干細胞是否有能力轉變?yōu)樘娲窠浖毎?。事實上，已經在少?shù)患者中進行了大量資金充足、精心制定的研究，以表明這種方法是可行的且耐受性良好。

然而，這些仔細而徹底的試驗在網絡上出現(xiàn)的大量其他研究中消失了（很少出現(xiàn)在科學同行評審的論文中）聲稱干細胞療法對多種疾病（包括但不限于神經系統(tǒng)疾?。┚哂酗@著益處). 這些研究通常涉及私人診所，那里缺乏支持使用其細胞的臨床前（即實驗室）數(shù)據(jù)，導致臨床試驗缺乏嚴謹性和可信度。

“任何實驗療法都必須遵循既定的路線才能被認為具有價值”

如何開發(fā)安全有效的治療方法？

任何實驗療法的開發(fā)和臨床轉化都必須遵循既定的路線才能被認為具有價值。

首先，必須在實驗室中證明該方法有效以及它是如何工作的，然后才能考慮將其用于臨床。如果可以在臨床前證明它是安全有效的，那么接下來需要在資金充足的 I 期臨床試驗中對少數(shù)患者進行測試，主要目的是檢查該療法是否具有良好的耐受性和安全，盡管可能會觀察到一些影響跡象。參加此類研究的患者不必為參與研究付費，并且應該通過適當?shù)难芯炕鸲皇枪残l(wèi)生機構來資助。

如果這樣的研究表明該療法是安全的，并提出了一些可能的影響，然后可以進行更大的資助的II期研究，看看是否可以更好地量化這種影響，并獲得更多關于安全性的信息。

然后，也只有到那時，才能計劃更明確的研究，其結果將決定治療是否應該成為更主要的藥物治療。所有這一切都需要很多年，并且應該在患者或國家醫(yī)療保健系統(tǒng)的任何資助之外發(fā)展。

當今療法的真相

那么干細胞治療神經系統(tǒng)疾病的真相究竟如何呢？

事實上，該領域每年都在向前發(fā)展，并且正在計劃和進行經過深思熟慮的小型臨床試驗，但迄今為止，還沒有一項試驗顯示出足夠的有效性，有望在2030年作為主線療法發(fā)揮作用。

隨著時間的推移，將會取得進展，但只有遵循從實驗室到臨床的完善的轉化方法，這才有可能發(fā)生。我們應該正確使用合理的科學原理開發(fā)并有望在未來發(fā)揮巨大作用的療法。

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