運動神經(jīng)元病 (MND) 是一組對身體神經(jīng)細(xì)胞造成損害的病癥的統(tǒng)稱。這些神經(jīng)細(xì)胞控制著我們身體中幫助我們行走、跑步、說話和呼吸的所有肌肉。這些神經(jīng)細(xì)胞也被稱為“運動神經(jīng)元”，它們從大腦和脊髓向我們的肌肉發(fā)送信息，告訴它們何時以及如何開始工作。在MND中，這些信息會慢慢停止到達(dá)肌肉，導(dǎo)致肌肉無力，并最終導(dǎo)致肌肉死亡。

目前還沒有治愈MND的方法，因此大多數(shù)治療都集中在緩解癥狀以提高個人的生活質(zhì)量；一種獲得許可的治療最近被證明可以延長幾個月的生存期。

大約10%的MND病例是父母遺傳給孩子的，但其余MND病例 (90%) 的病因仍然未知。

我們迫切需要新的有效治療方法來改變或阻止疾病進(jìn)展并逆轉(zhuǎn)MND對神經(jīng)系統(tǒng)造成的損害。干細(xì)胞如何提供幫助？

關(guān)于運動神經(jīng)元疾病我們知道什么？

控制我們肌肉的神經(jīng)細(xì)胞（神經(jīng)元）受損導(dǎo)致的幾種不同病癥統(tǒng)稱為運動神經(jīng)元病 (MND)。目前還沒有治愈MND的方法，因此大多數(shù)治療都集中在緩解癥狀以提高個人的生活質(zhì)量上。

大約10%的MND病例是父母遺傳給孩子的。大多數(shù)MND病例 (90%) 的病因目前尚不清楚。

大腦中有許多細(xì)胞支持神經(jīng)元并幫助它們發(fā)揮作用。越來越多的證據(jù)表明，如果這些支持細(xì)胞功能失調(diào)，運動神經(jīng)元就容易受到損害。

關(guān)于運動神經(jīng)元疾病研究人員在研究什么？

研究人員正在使用干細(xì)胞開發(fā)在培養(yǎng)皿中培養(yǎng)神經(jīng)元和其他細(xì)胞的方法，作為重建（或“模型”）MND的一種方式。這極大地幫助研究人員研究和發(fā)現(xiàn)神經(jīng)元損傷的原因以及可能預(yù)防它的方法。干細(xì)胞模型系統(tǒng)對于篩選新藥和測試新療法的安全性和有效性也非常有用。

干細(xì)胞也正在開發(fā)用于治療MND患者。干細(xì)胞可能能夠幫助調(diào)節(jié)有害的免疫反應(yīng)，甚至可以產(chǎn)生有助于神經(jīng)元存活和自我修復(fù)的生長因子。

干細(xì)胞如何對運動神經(jīng)元疾病提供幫助？

在過去十年中，科學(xué)進(jìn)步使MND研究取得了巨大進(jìn)步，但到目前為止，我們對MND中運動通路退化的方式和原因知之甚少。在這一點上，尚未發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞治療對治療MND有效，但它們正以各種方式用于研究，例如：

了解疾病

研究人員正在使用干細(xì)胞嘗試在培養(yǎng)皿中培養(yǎng)神經(jīng)元和其他細(xì)胞，作為重建或“模擬”MND的一種方式。這個過程極大地幫助研究人員研究和發(fā)現(xiàn)神經(jīng)元損傷的原因以及可能預(yù)防它的方法。這涉及從患者身上采集樣本并在實驗室中制造干細(xì)胞。然后可以使用干細(xì)胞生長成受MND影響的細(xì)胞。

開發(fā)新藥

干細(xì)胞的使用使研究人員能夠快速測試各種藥物是否能有效治療MND。研究人員可以在由患者自身干細(xì)胞制成的細(xì)胞上測試可能的新藥。這使得藥物可以“快速進(jìn)入”臨床試驗的后期階段，理論上可以讓任何有效的藥物更快地進(jìn)入市場。

干細(xì)胞療法

干細(xì)胞也正在探索作為MND患者的治療方法。干細(xì)胞可能以多種方式提供幫助，例如：通過調(diào)節(jié)有害的免疫反應(yīng)，甚至產(chǎn)生稱為“生長因子”的保護(hù)性物質(zhì)，幫助神經(jīng)元存活和自我修復(fù)。盡管研究人員可以在實驗室中制造新的運動神經(jīng)元，但移植健康的替代神經(jīng)元并不簡單。在MND患者常規(guī)使用細(xì)胞療法之前，有許多問題需要回答。

干細(xì)胞治療運動神經(jīng)元疾病的挑戰(zhàn)是什么？

目前，研究人員對MND知之甚少。這是一個非常復(fù)雜的情況，它以各種方式影響不同的人。不僅如此，它還會影響身體的許多區(qū)域。這種疾病的多樣性和廣泛性使得研究人員很難找到可以同時針對所有這些不同事物的治療方法。

修復(fù)MND造成的損傷也很困難。研究人員正在研究干細(xì)胞如何通過使用它們來培養(yǎng)新的健康細(xì)胞來幫助修復(fù)這種損傷。但種植它們僅僅是個開始。一旦新細(xì)胞被創(chuàng)造出來，它們還必須適應(yīng)身體的細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)并開始在其中正常運作，這對于當(dāng)前的干細(xì)胞科學(xué)來說是一項非常艱巨的任務(wù)。

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