什么是多發(fā)性硬化癥？

多發(fā)性硬化癥 (MS) 是一種影響大腦和脊髓神經細胞的疾病。在健康的身體中，這些神經細胞在大腦和身體其他部位之間傳遞信息，使我們能夠移動、平衡、看、聽和感覺。在MS中，人體自身的免疫系統(tǒng)會攻擊神經細胞，使其無法正常運作。

每個神經細胞都包裹在稱為髓磷脂的保護鞘中。如果髓磷脂受損，細胞將無法再正確傳遞信息。這就是 MS中發(fā)生的情況。根據(jù)受損神經的不同，患者可能會出現(xiàn)一系列癥狀，通常包括行走和感覺問題、膀胱和腸道問題以及疲勞。這些癥狀出現(xiàn)一段時間（稱為復發(fā)）然后改善（緩解），通常會隨著身體修復受損的髓鞘而恢復正常。然而，最終神經細胞本身會受損并開始退化，直到最終它們完全停止工作。隨著疾病的進展，更多的神經細胞受到影響，導致殘疾增加（進行性 MS）。

多發(fā)性硬化癥目前如何治療？

目前尚無治愈多發(fā)性硬化癥的方法，但可以通過藥物、運動和物理療法來治療癥狀并減少復發(fā)次數(shù)。這些治療旨在幫助患者應對癥狀或試圖防止神經細胞受損，但一旦損傷發(fā)生，它們就無助于修復損傷。研究人員希望干細胞療法可以提供既能預防損傷又能修復損傷的新方法。

干細胞如何為多發(fā)性硬化癥患者提供幫助？

干細胞是人體正常修復系統(tǒng)的一部分——制造新細胞來替代受損或死亡的細胞。有幾種不同類型的干細胞，科學家們正在研究多種可能用于開發(fā)多發(fā)性硬化癥新療法的方法：

1. 預防損害：可以使用某些類型的干細胞來“重置”免疫系統(tǒng)（稱為免疫調節(jié)）。目的是防止免疫系統(tǒng)攻擊神經細胞，或減少造成的傷害。
2. 修復損傷：干細胞可能能夠幫助修復受損的髓鞘，使神經“再髓鞘化”并讓它們再次正常發(fā)揮作用。這可以防止神經本身退化。在遙遠的未來，研究人員希望干細胞可用于重新生長已經丟失的神經。然而，這要復雜得多。
3. 開發(fā)新藥：干細胞可用于在實驗室中培養(yǎng)神經細胞。這些細胞可用于研究 MS 的工作原理，以及測試潛在的新藥。

各種方法具有不同的優(yōu)勢，可用于治療不同類型或階段的 MS。

干細胞在多發(fā)性硬化癥方面的當前研究：防止損壞

造血干細胞

造血干細胞存在于骨髓中。它們制造血液中發(fā)現(xiàn)的不同類型的細胞，包括一些屬于免疫系統(tǒng)并參與造成 MS損傷的細胞。多發(fā)性硬化癥患者接受了自己的造血干細胞移植，以試圖“重置”免疫系統(tǒng)?；颊攥F(xiàn)有的免疫細胞首先通過化學療法（使用強效藥物治療）被殺死。然后將先前從患者自身骨髓中提取的造血干細胞注入血流中，目的是產生不會攻擊人體神經細胞的新免疫細胞。這種方法已顯示出對復發(fā)緩解型MS患者有益，但對進展性MS患者無效。這也是一個有風險的過程，因為免疫系統(tǒng)受到抑制，導致感染的死亡率可能達到1-2%。

間充質干細胞

間充質干細胞 (MSC)也存在于骨髓中。它們通常形成骨骼、軟骨和脂肪細胞。一些研究人員正在研究 MSC 是否可以幫助“重新訓練”免疫系統(tǒng)，使其不攻擊神經細胞，或者是否可以產生有用的化學物質來幫助修復髓磷脂。動物研究已經顯示出一些有希望的結果，目前正在對患者進行早期臨床試驗，看看這是否對人類有幫助。

目前研究：輔助修復

大腦含有稱為神經干細胞的干細胞。在嚙齒動物中添加額外的神經干細胞最近被證明在產生有用的化學物質以幫助大腦修復方面具有與間充質干細胞相似的作用。

然而，大腦自身的神經干細胞在損傷后試圖修復髓磷脂，但這個過程效率低下，不足以修復MS隨著時間的推移造成的所有損傷。研究人員希望找到方法來鼓勵這些已經存在于大腦中的神經干細胞完成更好的修復工作，或者添加新的細胞來改善修復。改善髓鞘的修復將使神經細胞能夠再次發(fā)送信息并減少神經退化。

目前的研究重點是了解神經干細胞如何進行修復，以及尋找能夠使用患者大腦中已有的細胞來增強修復過程的藥物。從長遠來看，或許可以將新的神經干細胞、神經細胞或髓鞘形成細胞移植到大腦中，但這將是一個復雜得多的過程，而且新細胞首先必須在培養(yǎng)皿中生長實驗室，例如來自胚胎干細胞或誘導多能干細胞。

當前研究：研究疾病和開發(fā)藥物

胚胎干細胞和誘導性多能干細胞可以產生體內發(fā)現(xiàn)的各種類型的細胞。研究人員已經開發(fā)出控制這些干細胞在實驗室中制造人類神經細胞和髓磷脂的方法。這些實驗室培養(yǎng)的神經細胞尚不符合移植到患者體內所需的嚴格安全性和純度標準，但它們確實為研究人員提供了研究MS中出現(xiàn)的問題的寶貴機會。它們還可用于測試潛在新藥的效果。對細胞進行研究可能有助于加快藥物開發(fā)的進程，因為在需要對動物進行研究之前，可以在使用細胞的研究的早期階段獲得重要信息。

現(xiàn)在可以用干細胞治療多發(fā)性硬化癥嗎？

一些患有復發(fā)緩解型 MS 和侵襲性疾病的 MS 患者對我們最好的藥物沒有反應，現(xiàn)在可以通過化療和血液干細胞替代來治療。然而，由于對大多數(shù)患者來說風險大于收益，目前這受到限制。正在研究其他幾種類型的干細胞在未來治療更多 MS 患者中的潛在用途：干細胞可能能夠修復神經細胞上的髓磷脂，或者從長遠來看甚至可能用于生長全新的神經細胞.?干細胞不太可能治愈多發(fā)性硬化癥，但在未來可能會減緩、停止甚至逆轉該疾病的進展。然而，需要更多的研究來確定不同種類的干細胞是否可以為 MS 提供安全有效的治療，

干細胞治療多發(fā)性硬化癥挑戰(zhàn)是什么？

各種自身免疫性疾病的治療都具有挑戰(zhàn)性，因為免疫系統(tǒng)會攻擊患者自身的細胞。完全阻斷免疫系統(tǒng)是不可能的，因為那樣患者就無法抵抗感染。

開發(fā)MS治療的另一個挑戰(zhàn)是，導致人體免疫系統(tǒng)開始攻擊髓鞘的原因沒有單一模式；導致疾病的觸發(fā)因素在每個患者中可能完全不同。

科學家們仍然不完全了解神經系統(tǒng)如何產生髓鞘。這使得嘗試開發(fā)修復髓鞘的治療方法變得非常困難。

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