自閉癥譜系障礙 (ASD) 是一種早發(fā)性神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征是刻板行為，例如社交溝通受損、重復行為以及活動和興趣受限。已知自閉癥的病因是多種多樣的（遺傳傾向和/或環(huán)境暴露） 。

有多種治療方法可以改善患有這種疾病的人的生活質(zhì)量。還有其他選擇，例如行為和溝通方法以及臍帶干細胞療法。在這最后一點近日有報道稱，杜克大學正在進行利用自體和同種異體臍帶血治療自閉癥譜系障礙兒童的臨床研究。

該研究由杜克大學醫(yī)學院兒科教授、臨床細胞治療項目科學主任 Joanne Kurtzberg 醫(yī)學博士領導，持續(xù)推進，預計將獲得美國監(jiān)管機構 (FDA) 批準開放臨床使用研究參與者在兒童身上顯示出良好的結果后，據(jù)了解，一名患有這種疾病的阿根廷患者已進入試驗，并接受了來自 BioCells Argentina 干細胞庫的適當冷凍保存的胎盤造血干細胞。

“這個小病人輸?shù)氖钱敃r凍存的胎盤造血干細胞，得等那個時候才能觀察結果?！?nbsp;根據(jù)方案，首次評估將在注射后6個月和12個月進行，然后進化控制將繼續(xù)確定患者的進展以及是否有改善。期望很高，家長已經(jīng)看到溝通和行為方面的改善”。阿根廷 BioCells 醫(yī)療總監(jiān) Claudio Dufour 博士說道。

“幾年前，人們不知道這種手術或這些類型細胞的治療用途。關于捐贈過程也知之甚少，但另一方面，關于其起源也存在一些爭議。主要是由于所謂的“胚胎干細胞”，顧名思義，這些細胞起源于胚胎，并受到生物倫理問題的特殊監(jiān)管，也稱為 IPS，如果其使用沒有伴隨，可能會產(chǎn)生并發(fā)癥。 “嚴格的科學嚴謹?shù)臏y試。這種情況發(fā)生了。”?杜福爾在接受Infobae采訪時說道。

根據(jù)杜克大學的出版物，臍帶干細胞治療可能會改善這些兒童的溝通和行為，因此杜克大學的臨床試驗方案有望獲得FDA的批準，并被視為臨床使用的批準治療選擇。“如果該方案的原理能夠得到證實，則意味著使用臍帶血來源的細胞進行治療可以通過調(diào)節(jié)大腦中發(fā)生的炎癥過程來緩解自閉癥譜系障礙的所有癥狀。保護這些兒童的大腦功能并修復受這種疾病影響的神經(jīng)細胞?！?nbsp;杜福爾補充道。

在BioCells Argentina的醫(yī)療管理中，他們希望將該方案轉(zhuǎn)移到最初的臨床階段，并展示阿根廷的技術科學能力，以便這些有前途的治療方案能夠在不久的將來在我國實施。為了使這成為可能，他們正在制定這一重要項目。已與多個實驗室和公共機構達成協(xié)議，以提供。

關于手續(xù)

根據(jù)杜克大學提供的信息，這些細胞通過靜脈注射，大部分細胞通過肺、脾和肝從血液中過濾出來，其余細胞則面向血腦屏障。能夠到達大腦的細胞數(shù)量對于治療的成功至關重要。然而，產(chǎn)生這種作用的并不是細胞本身，而是內(nèi)部機制的產(chǎn)物，即稱為細胞因子的物質(zhì)。這些是從干細胞釋放到血液中的化學元素，由于它們體積小，它們以細胞大小不可能的方式穿過血腦屏障。

當這些細胞因子進入中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）時，它們旁分泌作為一種抗炎化學物質(zhì)（類似于激素的作用），可對抗因神經(jīng)元（CNS細胞）之間的通訊受損而引起的慢性炎癥正常神經(jīng)元間通訊的破壞是導致這些不同變化的可能原因之一，稱為自閉癥。

盡管尚未確定治療的最低細胞劑量，但杜克大學對冷凍保存材料有細胞規(guī)格和質(zhì)量控制。每個孩子使用的劑量大小取決于儲存的臍帶血中可用的細胞數(shù)量。

細胞療法和阿根廷的情況

在阿根廷，我們擁有基礎設施和頂級專業(yè)團隊來照顧和陪伴患有可以用細胞療法治療的各種病癥（例如自閉癥譜系障礙）的患者的需求，但要開發(fā)這些治療方法，我們首先必須具有相關性國際上的批準和批準；我們有一個國家監(jiān)管框架來配合我們的活動。一個例子是利用干細胞治療血液疾病，細胞療法已經(jīng)被證明是有效和安全的，并且在我國已經(jīng)實踐了幾年。

“第一例骨髓移植于1986年在布宜諾斯艾利斯的英國醫(yī)院和布宜諾斯艾利斯的海軍醫(yī)院進行，允許未接受過經(jīng)典化療的患者進行骨髓移植?！拔覀兿Ｍ芸炷軌蛱峁┦褂酶杉毎男轮委熖娲桨?，以改善患者的生活質(zhì)量。”杜福爾表示：為此，專家指出國際監(jiān)管機構批準并在我國批準的細胞療法對于定義干細胞庫與移植和細胞治療中心之間的協(xié)同作用的重要性。

可以使用干細胞嗎？什么情況下可以使用組織？

“臍帶血中含有造血干細胞（即造血細胞（紅細胞、白細胞和血小板））和間充質(zhì)干細胞（存在于組織中）。杜富爾解釋說：“臍帶血有800多種獲批適應癥，包括白血病、淋巴瘤、其他惡性血液疾病（如多發(fā)性骨髓瘤）、非惡性血液疾病、脊髓衰竭疾病、免疫缺陷、先天性代謝錯誤、實體瘤和自身免疫性疾病。

關于這些細胞的使用，根據(jù)疾病的階段、患者的特征和對治療的反應，”骨髓、外周血或臍帶血中的造血細胞移植可被視為一種替代治療方法。他補充道。

在已獲批準的適應癥中，最著名的是白血病、淋巴瘤和自身免疫性疾病。”在白血病中，包括急性髓性白血病和急性淋巴細胞白血?。辉诹馨土鲋?，這種細胞已被用于治療霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤的十多種變體，”Dufour說。

另一方面，對于自身免疫性疾?。ㄓ捎谌梭w自身免疫系統(tǒng)攻擊自身健康組織而不加以識別而導致的疾病），”臍帶干細胞 “可用作治療嚴重多發(fā)性硬化癥、幼年炎癥性關節(jié)炎以及類風濕性關節(jié)炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、系統(tǒng)性硬化癥、系統(tǒng)性血管炎和克羅恩病等其他疾病的替代療法。專家總結道。

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