關于腦癱和干細胞治療的要點

• 隨著對干細胞了解的增加，科學家們開始探索干細胞是否可以用于治療包括腦癱在內(nèi)的一系列疾病
• 干細胞治療可能具有改善腦癱功能的潛力
• 有不同類型的干細胞和不同類型的干細胞治療
• 醫(yī)生和科學家仍在研究如何使用干細胞治療腦癱
• 如果您計劃為您的孩子使用干細胞治療，請與您的醫(yī)療團隊交談并查看頁面底部以獲取一些需要回答的問題。

為什么我可以考慮為我的殘疾孩子進行干細胞治療？

孩子患有殘疾，尤其是嚴重限制功能和/或生活質量的嚴重殘疾的父母可能需要考慮任何有望治愈或顯著改善的治療方法。

成人大腦中干細胞的發(fā)現(xiàn)促使科學家們探索是否可以使用干細胞來治療影響大腦的不同疾病，包括腦癱。

醫(yī)生和科學家已經(jīng)在影響身體其他部位的許多不同病癥中使用了干細胞治療。?

什么是干細胞？

干細胞是一種原始細胞，有潛力發(fā)育成一系列細胞類型并形成不同的組織。干細胞具有通過分裂進行自我更新的能力。

干細胞有兩種主要類型：

1. 在非常早期的胚胎中發(fā)現(xiàn)的胚胎干細胞。這些細胞有潛力發(fā)育成發(fā)育中的胚胎成熟時所需的所有不同組織和器官。
2. 成體干細胞存在于胚胎期以后成熟的人類組織中（即胎兒、嬰兒、兒童和成人的組織中）。成體干細胞的功能是提供新細胞來修復組織；例如，骨髓干細胞發(fā)育成血細胞。

什么是腦癱？

腦癱是一種永久性的身體狀況，會影響運動和姿勢，并可能導致一系列其他問題。它是由控制運動的大腦部分受損或缺乏發(fā)育引起的。腦癱是兒童期最常見的身體殘疾，每500名嬰兒中就有1人患有腦癱。腦癱通常簡稱為“CP”。欲了解更多信息，請參閱本網(wǎng)站上的腦癱頁面。

干細胞療法可以幫助我的腦癱孩子嗎？

科學家正在開發(fā)干細胞療法，用于替換或修復受損組織，如神經(jīng)、肌肉和身體其他部位。

醫(yī)生和科學家正在對干細胞療法進行持續(xù)研究，并尋找使用干細胞治療腦癱的最佳方法。  

干細胞療法有何幫助？

目的是讓干細胞發(fā)育成能夠接管大腦受損區(qū)域功能的細胞。隨著仔細進行的科學研究獲得更多信息，這種療法如何幫助腦癱兒童將變得更加清楚。

腦癱兒童進行干細胞移植會發(fā)生什么？

首先需要有干細胞的來源

干細胞可以來自多種來源，包括：

• 臍帶血-孩子自己的臍帶血或來自捐贈者的臍帶血庫
• 來自兒童或相關或無關捐贈者的骨髓

科學家們還在探索是否可以使用來自其他身體組織的干細胞。 

然后醫(yī)生將干細胞注射到孩子體內(nèi)

使用的方法取決于進行治療的中心。注射可能是：

• 靜脈輸注到孩子的血液中，或
• 通過腰椎穿刺進入脊髓周圍的空間

接下來發(fā)生什么？

為了讓干細胞治療腦癱發(fā)揮作用，可能需要滿足以下條件：

• 干細胞需要發(fā)育成神經(jīng)細胞（也稱為神經(jīng)元）
• 干細胞可能通過發(fā)育成對神經(jīng)細胞功能很重要的支持細胞或輔助細胞來發(fā)揮作用——這是一個正在進行的研究領域

大多數(shù)提供這種治療的中心還推薦強化物理治療計劃

為了使治療更有可能有效，大多數(shù)提供這種治療的中心還建議在干細胞治療后進行強化物理治療計劃。這使得很難知道這些變化是干細胞治療本身的結果，還是強化物理治療的結果，還是孩子生長發(fā)育的結果。

這些治療發(fā)生在哪里很重要

如果您計劃出國為患有腦癱的孩子接受干細胞治療，請與您的醫(yī)療團隊討論您計劃前往接受治療的地方是否安全。

供體細胞存在疾病和感染的風險

存在從供體細胞引入病毒性疾病和朊病毒病（例如克雅氏病-CJD）的風險。了解供體細胞的來源以及捐獻者是否是健康人非常重要。在未經(jīng)批準的試驗中，這并不總是受到仔細監(jiān)管。

供體細胞還存在細菌感染的風險，特別是如果供體細胞沒有正確保存的話。

干細胞有發(fā)育成有害細胞的風險

目前正在研究影響干細胞發(fā)育成所需細胞類型的因素。干細胞有可能發(fā)育成有害細胞。不分化或發(fā)育成成熟細胞而增殖的干細胞（請記住這是干細胞的功能）可能會導致并發(fā)癥。這些并發(fā)癥可能很嚴重，具體取決于發(fā)生在身體的哪個部位。

干細胞移植腦癱兒童有效嗎？

研究結果開始表明，干細胞移植可能對一些腦癱兒童有幫助。

經(jīng)倫理批準的研究

目前有多項臨床研究正在進行中。如果您想了解更多相關信息，請查看www.clinicaltrials.gov/網(wǎng)站上有關干細胞治療臨床試驗的信息。

商業(yè)診所

對干細胞療法的興趣導致許多聲稱提供干細胞療法的商業(yè)診所的發(fā)展。在世界某些地區(qū)，這些診所不受監(jiān)管和控制。

在一些診所，他們提供的治療可能與聲稱的不符，所提供的細胞甚至可能不是真正的干細胞。

互聯(lián)網(wǎng)上的成功案例

互聯(lián)網(wǎng)上有許多聲稱干細胞治療后的顯著改善。人們確實擔心那些只想為孩子做最好的事情的弱勢家庭受到剝削。在計劃前往接受治療之前，請盡可能多地查找信息并與您的醫(yī)療團隊交談。

我如何決定對患有腦癱的孩子進行干細胞移植？

如果您打算為您的孩子使用此選項，請仔細考慮以下幾點：

1. 關于供體細胞有哪些可用信息？
2. 誰捐贈了它們？
3. 那個人健康嗎？
4. 我的孩子是否有因這種治療而感染嚴重疾病的風險？
5. 將如何進行治療？
6. 這種治療要花多少錢？請記住，成本總是不止一美元。想想出國旅行對家庭其他成員造成的干擾；目的地的安全；收入損失。
7. 接受治療的人有什么資格？
8. 他們將提供哪些后續(xù)和治療評估？

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