在對抗帕金森病 (PD) 的不懈努力中，醫(yī)學(xué)界與不懈的研究人員一起開創(chuàng)了治療方法的新紀(jì)元。這些進(jìn)步不僅對于緩解與帕金森病同義的運(yùn)動(dòng)癥狀至關(guān)重要，而且也表明了在潛在治愈方面取得的進(jìn)展。

這篇文章描述了最新的治療方法、它們的功效，以及它們所體現(xiàn)的改善帕金森病患者生活質(zhì)量的希望。

要點(diǎn)：

• 引進(jìn)Inbrija、Istradefylline和Buntanetap等新藥。
• 通過Exablate Neuro等設(shè)備進(jìn)行聚焦超聲治療。
• 針對多巴胺神經(jīng)元的BT13和GDNF分子分子療法。
• 正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)和未來的潛在藥物。
• 加速開發(fā)和測試新療法的策略。

帕金森病治療方法：

• 藥物：Inbrija、Istradefylline和Buntanetap。
• 聚焦超聲：Exablate Neuro。
• 分子方法：BT13和GDNF分子。
• 干細(xì)胞療法：干細(xì)胞輸注。
• 臨床試驗(yàn)：NLX-112和正在進(jìn)行的研究。

帕金森病的最新治療方法和進(jìn)展

各種治療策略對于推進(jìn)帕金森病 (PD) 治療至關(guān)重要。以下是旨在緩解癥狀或阻止帕金森病進(jìn)展的有希望的治療方法：

1.基于遺傳學(xué)的靶向療法

涉及α-突觸核蛋白、葡糖腦苷脂和富亮氨酸重復(fù)激酶的療法

在發(fā)現(xiàn)α-突觸核蛋白、葡萄糖腦苷脂和富亮氨酸重復(fù)激酶與帕金森病的遺傳學(xué)聯(lián)系后，針對這些蛋白的療法正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。一項(xiàng)研究顯示，這些靶向療法在臨床前模型中顯示出前景，體現(xiàn)了針對帕金森病特定遺傳病因的個(gè)性化醫(yī)療方法。

2. α-突觸核蛋白單克隆抗體

PRX002和免疫治療方法

PRX002等單克隆抗體旨在靶向并清除細(xì)胞外α-突觸核蛋白聚集體，該聚集體與帕金森病的進(jìn)展有關(guān)。在I期試驗(yàn)中，PRX002成功降低了α-突觸核蛋白水平，為本研究中所見的免疫治療方法提供了概念驗(yàn)證。

3. 腺苷A2A受體拮抗劑

伊曲茶堿、托扎地南和Preladenant

伊曲茶堿、tozadenant和preladenant等藥物旨在阻斷腺苷A2A受體，從而減少帕金森病的運(yùn)動(dòng)波動(dòng)。在II/III期試驗(yàn)中，幾種A2A拮抗劑顯示出“開啟”時(shí)間的改善和“關(guān)閉”時(shí)間的減少，并且具有值得稱贊的安全性。

4. 干細(xì)胞療法治療帕金森病

移植試驗(yàn)和干細(xì)胞技術(shù)

帕金森病的干細(xì)胞療法仍被認(rèn)為是探索性的，需要更多的研究來確定其長期有效性。然而，使用干細(xì)胞療法的臨床前和臨床研究表明，它對治療帕金森病具有令人興奮的益處，包括：

• 替換或修復(fù)大腦中丟失或受損的多巴胺產(chǎn)生細(xì)胞。
• 改善運(yùn)動(dòng)功能并減少顫抖、僵硬和運(yùn)動(dòng)困難等癥狀。
• 減少大腦中的炎癥和氧化應(yīng)激，這被認(rèn)為有助于帕金森病的發(fā)展。
• 免疫系統(tǒng)功能的改善可以使病情穩(wěn)定或可能延長緩解期。

干細(xì)胞療法是一種切實(shí)可行的帕金森病替代細(xì)胞治療方案。在間充質(zhì)干細(xì)胞方面，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)證實(shí)了其安全性與有效性。國內(nèi)外均有多個(gè)臨床數(shù)據(jù)發(fā)表。

2023年7月， 拜耳（Bayer）以及旗下BlueRock Therapeutics聯(lián)合公布其在研干細(xì)胞療法bemdaneprocel（BRT-DA01）在治療帕金森病患者的1期臨床試驗(yàn)積極結(jié)果。分析顯示，試驗(yàn)中患者對bemdaneprocel均耐受良好。此外，對試驗(yàn)次要終點(diǎn)的評估證明干細(xì)胞移植的可行性，并顯示細(xì)胞腦內(nèi)植入和存活達(dá)1年的證據(jù)。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種研究性療法，由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元組成，可以通過手術(shù)植入帕金森病患者大腦。這些細(xì)胞在被移植后將有可能重塑被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，有望恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能。

另外，國內(nèi)在干細(xì)胞治療帕金森的臨床研究也已取得了許多可喜的臨床效果，已查詢到多篇應(yīng)用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森疾病的臨床研究文獻(xiàn)：

廣東省中醫(yī)院內(nèi)六科研究者為9例PD患者經(jīng)蛛網(wǎng)膜下腔注射hUC-MSCs，治療后第28天患者的UPDRS評分較治療前顯著降低，可顯著改善患者的運(yùn)動(dòng)癥狀，提高的生活質(zhì)量，延緩病情發(fā)展；

河北醫(yī)科大學(xué)第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科，就診的34例帕金森患者應(yīng)用經(jīng)體外培養(yǎng)無菌分離的hUC-MSCs經(jīng)外周靜脈滴注移植治療，從開始hUC-MSCs移植治療至隨訪結(jié)束,34例患者均未出現(xiàn)明顯的過敏反應(yīng)及移植物抗宿主病。hUC-MSCs經(jīng)靜脈移植對帕金森患者安全有效，可以改善MS及大部分NMS。與移植前相比較，移植后1個(gè)月、移植后3個(gè)月均有效，療效可維持到第3個(gè)月，1個(gè)月到3個(gè)月期間基本處于穩(wěn)定狀態(tài)。

5. Nurr1激活劑

BRF110和神經(jīng)保護(hù)

化合物BRF110激活Nurr1，這是一種對多巴胺神經(jīng)元發(fā)育和存活至關(guān)重要的轉(zhuǎn)錄因子。BRF110在帕金森病的細(xì)胞和動(dòng)物模型中表現(xiàn)出神經(jīng)保護(hù)作用。

6. 針對α-突觸核蛋白的主動(dòng)免疫

AFFITOPE技術(shù)和疫苗

利用AFFITOPE技術(shù)的疫苗已顯示出潛力，可以在動(dòng)物模型中產(chǎn)生針對α-突觸核蛋白的抗體，而不觸發(fā)自身免疫。這些基于AFFITOPE的疫苗可清除α-突觸核蛋白聚集物，減少神經(jīng)變性并改善運(yùn)動(dòng)功能。

7. 納米顆粒藥物輸送

加強(qiáng)治療實(shí)施

納米顆粒有可能增強(qiáng)藥物穿過血腦屏障的傳遞，從而靶向帕金森病。策略包括負(fù)載多巴胺的納米顆粒和與L-DOPA綴合的納米顆粒。

8.MAO-B抑制劑

司來吉蘭和神經(jīng)保護(hù)

司來吉蘭等MAO-B抑制劑有助于提高多巴胺水平，并顯示出潛在的神經(jīng)保護(hù)作用。在一項(xiàng)研究中，長期使用司來吉蘭可以延長帕金森病患者的預(yù)期壽命。

9. AMPA受體拮抗劑

Talampanel和運(yùn)動(dòng)障礙

阻斷AMPA谷氨酸受體的藥物（如 talampanel）可以減少動(dòng)物模型中的運(yùn)動(dòng)障礙。在一項(xiàng)涉及帕金森病患者的II期試驗(yàn)中，Talampanel還可以減少L-DOPA引起的運(yùn)動(dòng)障礙。

10. 多巴胺受體激動(dòng)劑

普拉克索、羅匹尼羅和運(yùn)動(dòng)癥狀

普拉克索和羅匹尼羅等新型多巴胺受體激動(dòng)劑作為帕金森病早期的單一療法，有望改善運(yùn)動(dòng)癥狀。此外，一些激動(dòng)劑作為左旋多巴的輔助藥物，可以減少帕金森病晚期階段的運(yùn)動(dòng)波動(dòng)和運(yùn)動(dòng)障礙。

歷史治療方法

歷史上帕金森病治療的基石是左旋多巴，一種補(bǔ)充大腦中不斷下降的多巴胺水平的藥物。與其他藥物和療法相結(jié)合，左旋多巴在治療帕金森病癥狀方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。然而，對更有效、更持久的治療方法的追求仍然有增無減。

新的治療途徑

藥物

據(jù)《帕金森日報(bào)》報(bào)道，隨著Inbrija等藥物的出現(xiàn)，PD治療的藥理學(xué)格局正在發(fā)生轉(zhuǎn)變，Inbrija是左旋多巴的一種新型形式，可通過吸入促進(jìn)更高劑量的給藥。此外，Istradefylline和Buntanetap已成為左旋多巴的有前途的附加療法，拓寬了治療選擇的范圍。

聚焦超聲

聚焦超聲治療的嘗試，特別是通過Exablate Neuro等設(shè)備，證明了幫助帕金森病治療的技術(shù)進(jìn)步。這種非侵入性手術(shù)旨在治療大腦的一側(cè)以改善帕金森病癥狀，與傳統(tǒng)的手術(shù)干預(yù)相比，風(fēng)險(xiǎn)較低。

分子方法

在分子領(lǐng)域，BT13和GDNF等分子顯示出復(fù)活垂死腦細(xì)胞（尤其是多巴胺神經(jīng)元）的潛力。這些分子處于旨在減緩或阻止帕金森病進(jìn)展的研究前沿。

臨床試驗(yàn)

隨著正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，PD界的希望燈塔變得更加明亮。值得注意的是涉及NLX-112的試驗(yàn)，根據(jù)英國帕金森病協(xié)會(huì)分享的最新結(jié)果，該試驗(yàn)在治療運(yùn)動(dòng)癥狀和運(yùn)動(dòng)障礙方面表現(xiàn)出了希望。此外，多種潛在藥物正處于不同的研究階段，預(yù)示著更好的帕金森病治療的充滿希望的前景。

新的帕金森氏癥治療努力的連續(xù)性體現(xiàn)了對不僅改善癥狀而且更接近潛在治愈的不懈追求。后續(xù)部分將更深入地研究這些治療方法并展望PD治療的未來前景。

新藥的詳細(xì)檢查

過去幾年，隨著新型藥物的批準(zhǔn)，帕金森病的治療領(lǐng)域取得了重大進(jìn)展。讓我們深入研究其中一些藥理學(xué)進(jìn)展的細(xì)節(jié)。

Inbrija

Inbrija是左旋多巴的一種吸入形式，據(jù)《帕金森日報(bào)》的專家介紹，它通過提高給藥劑量而改變了游戲規(guī)則，從而增強(qiáng)了對抗帕金森病衰弱癥狀的能力。

伊曲茶堿和Buntanetap

同樣，Istradefylline和Buntanetap已成為左旋多巴有價(jià)值的附加療法，進(jìn)一步擴(kuò)大了帕金森病患者的治療選擇。

創(chuàng)新的治療方法

技術(shù)和分子的進(jìn)步為創(chuàng)新治療策略鋪平了道路，拓寬了帕金森病治療的可能性。

聚焦超聲

聚焦超聲治療，特別是通過Exablate Neuro等設(shè)備，通過針對大腦的一側(cè)來緩解帕金森病癥狀，為傳統(tǒng)手術(shù)干預(yù)提供了一種微創(chuàng)替代方案。

分子方法

在分子方面，BT13和GDNF分子正在接受嚴(yán)格的研究，因?yàn)樗鼈兙哂袕?fù)活垂死的多巴胺神經(jīng)元的潛力，從而減緩或阻止帕金森病的進(jìn)展。

臨床試驗(yàn)和未來的治療

對更好的PD管理的不懈追求充分體現(xiàn)在正在進(jìn)行的大量臨床試驗(yàn)中。

NLX-112

值得一提的是NLX-112，根據(jù)英國帕金森病的數(shù)據(jù)，它在治療運(yùn)動(dòng)癥狀和運(yùn)動(dòng)障礙方面表現(xiàn)出了希望，預(yù)示著一種新的有效藥物即將出現(xiàn)的希望。

臨床試驗(yàn)	藥物	目標(biāo)癥狀
NLX-112	新藥	運(yùn)動(dòng)癥狀、運(yùn)動(dòng)障礙

帕金森病治療的未來

帕金森氏癥潛在治愈之路充滿了嚴(yán)格的研究、臨床試驗(yàn)以及對更好治療方法的不斷追求。

加速發(fā)展的策略

通過虛擬生物技術(shù)等舉措和帕金森氏癥關(guān)鍵路徑等國際合作加速新療法的開發(fā)和測試，有助于加快帕金森氏癥日報(bào)所討論的更有效治療的進(jìn)程。

生活方式的改變

此外，包括生活方式改變和藥物治療在內(nèi)的綜合方法正在受到關(guān)注。例如，人們提倡改變飲食和定期鍛煉，以加強(qiáng)對帕金森病癥狀的控制。

多學(xué)科護(hù)理

多學(xué)科護(hù)理方法需要物理治療、職業(yè)治療和患者教育的協(xié)同結(jié)合，被認(rèn)為對于確保帕金森病患者的整體治療方案至關(guān)重要。

正在進(jìn)行的帕金森病研究和臨床試驗(yàn)標(biāo)志著人們集體渴望推出能夠顯著提高患有這種神經(jīng)退行性疾病的患者的生活質(zhì)量的治療方法。

通過深入研究最新發(fā)現(xiàn)和患者感言，發(fā)現(xiàn)間充質(zhì)干細(xì)胞療法在對抗帕金森病方面的潛力。開啟治療創(chuàng)新領(lǐng)域，可能為緩解帕金森病癥狀和提高生活質(zhì)量鋪平道路。

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