背景：干細胞療法探索慢性腎病患者未滿足的臨床需求，并有可能改變通往終末期腎病的途徑。我們描述了一項II期多中心臨床試驗的設計和基線患者特征，該試驗利用新型腎臟自體細胞療法 (REACT)，通過經(jīng)皮入路直接腎實質(zhì)注射治療患有2型糖尿病腎病 (T2DKD) 的成人，以延遲或可能避免腎臟替代治療。

設計：該研究在從試驗開始就接受REACT的積極治療組 (ATG) 和同時接受12年護理標準治療的延遲治療組 (DTG) 之間進行了一項前瞻性、多中心、隨機對照、開放標簽的II期臨床試驗幾個月后才能接受REACT。

目的：本研究的目的是確定2次REACT注射在計算機斷層掃描引導下的安全性和有效性，間隔 6 個月注射到 T2DKD 患者的腎皮質(zhì)中，并比較ATG和DTG。

背景：這是一項在美國主要醫(yī)院進行的多中心研究。

患者：我們招募了83名患有T2DKD的成年患者，他們估計腎小球濾過率 (eGFR) 在20和50mL/min/1.73m²之間。

方法：所有患者均接受圖像引導的經(jīng)皮腎活檢以獲得從腎組織中分離的表型選擇性腎細胞，然后在4-6周內(nèi)離體擴增，從而產(chǎn)生 REACT生物制品?；颊咭?:1的比例隨機分配到ATG或DTG。兩個研究組的主要療效終點包括基線和每3個月一次的eGFR測量，直至最后一次 REACT 注射后的24個月。安全性分析包括活檢相關并發(fā)癥、REACT 注射和細胞相關不良事件。該研究利用了良好的臨床和生產(chǎn)規(guī)范以及數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測委員會。樣本大小賦予80%的統(tǒng)計功效來檢測ATG與DTG在24個月時的 eGFR 變化，α=0.05。

限制：由于意向性治療程序、兩組活檢和開放式試驗設計，不會發(fā)生盲法。

結論：這項多中心II期隨機臨床試驗旨在確定REACT在改善或穩(wěn)定T2DKD3a-4 期患者腎功能方面的有效性和安全性。