漸凍癥是一種可怕的運動神經(jīng)元疾病，目前尚無治愈方法。它不可避免地導(dǎo)致一個人的生活質(zhì)量和死亡不斷惡化。到目前為止，藥物只能用于減緩這種疾病的進展。但是，地平線上出現(xiàn)了新的希望之光。治療ALS的干細胞療法終于問世了。滾動下面了解更多！

漸凍癥（ALS）概述

肌萎縮側(cè)索硬化癥或ALS是神經(jīng)系統(tǒng)的一種進行性疾病。它會影響大腦和脊髓中的運動神經(jīng)元，導(dǎo)致肌肉失去控制。它也通常被稱為漸凍癥。

那么，是什么原因?qū)е翧LS呢？

不幸的是，醫(yī)生仍然無法發(fā)現(xiàn)這種疾病的原因。大約5-10%的病例本質(zhì)上是遺傳性的。但其余的通常沒有具體原因。醫(yī)生目前推測環(huán)境因素也導(dǎo)致了這種疾病。

漸凍癥的癥狀

體征和癥狀因人而異。您可以留意的一些一般癥狀是：

• 隨著時間的推移而惡化的肌肉無力
• 四肢無力
• 言語不清或吞咽困難

隨著這種疾病的發(fā)展，它最終會影響一個人的咀嚼、吞咽和呼吸能力。然而，隨著疾病的進展，ALS 患者不會感到任何疼痛。

肌萎縮側(cè)索硬化的類型

只有兩種類型的ALS。散發(fā)性肌萎縮側(cè)索硬化沒有原因，大多數(shù)病例都歸因于此。家族性ALS是由有缺陷的基因引起的。?

但是，這種人人都聲稱有可能治愈ALS的新療法到底是什么？它被稱為干細胞療法。這種新療法正在醫(yī)學(xué)界掀起波瀾。它被認(rèn)為具有逆轉(zhuǎn)ALS的潛力，盡管這種疾病不可能完全治愈。

當(dāng)然，它仍在進行臨床試驗。然而，到目前為止，它們正在產(chǎn)生可喜的結(jié)果。干細胞不僅能夠修復(fù)受損的神經(jīng)元，還能再生新的神經(jīng)元。

干細胞治療漸凍癥是否獲得FDA批準(zhǔn)？

干細胞治療漸凍癥的臨床試驗是否獲得FDA批準(zhǔn)？

目前，他們不是。但是，所有試驗都遵循一套嚴(yán)格的規(guī)定。根據(jù)最近的報道，許多試驗也非常接近獲得 FDA 的批準(zhǔn)。

干細胞可以幫助ALS嗎？

這不是要問的最重要的問題之一嗎？

要回答這個問題，我們先簡單解釋一下什么是干細胞。

干細胞是我們身體的非特化細胞。它具有分化成身體任何組織的能力。

這些干細胞可以取自我們身體的不同部位，也可以使用供體干細胞。一些研究也在探索使用臍帶和胚胎干細胞治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥。

它還具有神經(jīng)營養(yǎng)和再生特性。

太技術(shù)了？

簡單來說，干細胞可以修復(fù)受損的神經(jīng)細胞并產(chǎn)生新的神經(jīng)細胞。此外，一些研究還表明它們可以保護現(xiàn)有的健康神經(jīng)元。

由于我們已經(jīng)知道運動神經(jīng)元在ALS中受損，因此很容易看出干細胞如何幫助治療這種疾病。?

目前，大多數(shù)臨床試驗使用骨髓來源的間充質(zhì)干細胞。我們將在本文后面更多地討論它們。

資格標(biāo)準(zhǔn)

您如何知道您是否有資格接受ALS干細胞治療？?

回答這個問題的最佳人選是您的醫(yī)生。每個臨床試驗都有自己的一套要求。但是，我們?yōu)槟鷾?zhǔn)備了一份一般標(biāo)準(zhǔn)清單。

• 您應(yīng)該在這種疾病的早期階段開始進行干細胞治療。
• 您不應(yīng)該進行過心臟直視手術(shù)等大手術(shù)或進行過任何類型的器官移植。
• 您的病史不應(yīng)該很廣泛。

為什么干細胞療法是ALS患者的一個好選擇？

有幾個原因。最大的原因是目前沒有藥物可以治療肌萎縮側(cè)索硬化。首選藥物利魯唑在減緩疾病進展方面的作用有限。

另一方面，干細胞治療ALS已顯示出患者癥狀的長期改善。反過來，這也會提高您的生活質(zhì)量。

ALS患者的干細胞療法還可以產(chǎn)生新的神經(jīng)細胞來替代受損的神經(jīng)細胞，這是任何其他醫(yī)學(xué)治療都無法實現(xiàn)的。

干細胞治療漸凍癥的風(fēng)險

與所有醫(yī)療程序一樣，干細胞療法ALS也有其自身的一系列風(fēng)險。

• 最重要的是，這種治療方法仍在進行臨床試驗。
• 注射部位存在感染風(fēng)險。
• 如果使用供體干細胞，則存在排斥的風(fēng)險。

總而言之，到目前為止，此程序的風(fēng)險很小。

干細胞治療漸凍癥的費用是多少？

ALS干細胞治療費用將取決于許多因素，例如疾病階段、您選擇的手術(shù)設(shè)施以及所需的任何后續(xù)護理。

據(jù)了解，印度干細胞治療ALS的干細胞移植費用為6000美元至14000美元。每個周期的成本約為2000美元。周期數(shù)取決于疾病的嚴(yán)重程度。（中國未知）

相比之下，在美國同樣的手術(shù)費用為40,000至55,000美元。

干細胞治療漸凍癥的流程程序

您想知道這個程序需要什么嗎？

我們?yōu)槟鷾?zhǔn)備了所有詳細信息。

整個過程可以分為三個步驟。

程序步驟	描述
第1步-提取	自體移植是ALS間充質(zhì)干細胞治療的標(biāo)準(zhǔn)。?干細胞是從臀部的骨髓中提取的。?此過程通常需要大約一兩個小時。
第2步-準(zhǔn)備	提取的骨髓被帶到干細胞實驗室。 使用稱為密度梯度技術(shù)的技術(shù)，可以制備干細胞的濃縮溶液。這個過程大約需要四個小時。
第三步-移植	干細胞通過鞘內(nèi)途徑輸送到您的體內(nèi)。完成脊髓穿刺，將干細胞直接注射到您的脊髓和腦脊液中。這個過程只需要一兩個小時。

這個描述是否讓您想到，“ALS的干細胞治療痛苦嗎？”?讓我們減輕您的恐懼。

在拔牙階段和移植階段，您將接受局部麻醉。這將使您感到舒適且無痛。

干細胞治療漸凍癥能持續(xù)多久？

正如我們在上面的解釋中看到的，整個過程大約需要八到九個小時。但是，為了讓您感到舒適，這些步驟通常會持續(xù)三天。

干細胞治療后會發(fā)生什么？

該手術(shù)可以在門診進行。但為了安全起見，大多數(shù)專家建議住院。手術(shù)后，您可能會感到頭暈或頭痛。然而，這本質(zhì)上是短暫的，會在幾個小時內(nèi)消失。

預(yù)計恢復(fù)時間很短。您可以在幾天內(nèi)恢復(fù)日?；顒印＝ㄗh您在手術(shù)后一周內(nèi)避免劇烈活動。

該手術(shù)的令人振奮的部分之一是迄今為止在任何臨床試驗中都沒有報告長期副作用。您可能會在注射部位感覺幾天有點疼痛。

不過，您預(yù)計多久才能看到結(jié)果？

這因人而異。有些患者在幾天內(nèi)癥狀就會有所改善，而有些則需要更長的時間。平均而言，手術(shù)后三十天內(nèi)即可看到結(jié)果。

干細胞移植治療漸凍癥的成功率是多少？

大多數(shù)ALS患者在確診后的壽命為三到五年。在此期間，他們的狀況不斷惡化。ALS干細胞注射有助于減緩這種疾病的進展。與此同時，它們還提高了生活質(zhì)量。

ALS干細胞療法的成功率為67%至80%。這些患者不僅癥狀有所改善，而且超過了他們的預(yù)期壽命。（內(nèi)容來源于網(wǎng)絡(luò)，不做醫(yī)療參考建議）

我在哪里可以獲得ALS干細胞治療？

目前許多國家正在進行ALS干細胞試驗。最突出的是：

• 美國
• 印度
• 西班牙
• 英國
• 中國

間充質(zhì)干細胞治療漸凍癥

在神經(jīng)退行性疾病中，間充質(zhì)干細胞(MSCs)療法的首要方針是細胞代替和神經(jīng)保護。臍帶間充質(zhì)干細胞具有多向分解特征，且獲取簡練、無倫理學(xué)爭議、增殖力強、來歷廣泛、不導(dǎo)致免疫架空，具有免疫調(diào)度、安排批改、開釋養(yǎng)分因子、排泄外泌體和有用的歸巢等功用，成為醫(yī)治ALS最具潛能的干細胞。

干細胞療法治療漸凍癥的三大作用機制

盡管多項研究表明，間充質(zhì)干細胞移植可改善疾病指標(biāo)，但產(chǎn)生有益結(jié)果的確切機制尚不完全清楚。

間充質(zhì)干細胞在漸凍癥治療中可以發(fā)揮的作用是多方面的。已經(jīng)嘗試或觀察到幾種修復(fù)和支持機制，包括細胞替代、營養(yǎng)因子或基因傳遞和免疫調(diào)節(jié)，有時是串聯(lián)的。

間充質(zhì)干細胞治療漸凍癥的優(yōu)勢

細胞更換

特別是對于ALS，細胞替代療法有望實現(xiàn)兩個潛在目標(biāo)中的一個或兩個。第一種是直接用新的功能性MN替換退化的MN。二是提供支持性神經(jīng)膠質(zhì)細胞來保護和支持MN。細胞替代旨在提供能夠存活的細胞來源，成為受疾病影響區(qū)域的家園，分化成預(yù)期的細胞類型，并整合到周圍的神經(jīng)回路中。

營養(yǎng)因子傳遞

間充質(zhì)干細胞在改善漸凍癥預(yù)后方面的有效性可能部分歸因于它們分泌的神經(jīng)營養(yǎng)因子，這些因子在正常神經(jīng)功能，特別是神經(jīng)修復(fù)中發(fā)揮著多種作用。營養(yǎng)/生長因子是神經(jīng)細胞維持、功能、分化和增殖所必需的蛋白質(zhì)。補充諸如膠質(zhì)細胞系衍生的神經(jīng)營養(yǎng)因子 (GDNF)、VEGF、睫狀神經(jīng)營養(yǎng)因子和IGF-1等因子作為ALS的可能治療方法是可行的。

免疫調(diào)節(jié)

炎癥和免疫反應(yīng)可能在漸凍癥的病理進展中起重要作用。在癥狀出現(xiàn)之前和整個疾病期間都觀察到CNS外部和內(nèi)部免疫細胞的形態(tài)、數(shù)量和作用的變化。小膠質(zhì)細胞是中樞神經(jīng)系統(tǒng)的免疫細胞，可能在ALS中發(fā)揮保護和毒性作用。

目前間充質(zhì)干細胞療法治療漸凍癥的臨床試驗

已經(jīng)有幾項用hMSCs治療漸凍癥的早期臨床試驗。骨髓細胞 (BMC) 可能由間充質(zhì)和造血干細胞類型組成，也已被研究用于漸凍癥的細胞治療。這些研究的主要目的是確定治療劑和遞送方法的安全性。

在所有這些研究中，自體間充質(zhì)干細胞或骨髓間充質(zhì)干細胞從患者中分離出來，用作治療。其中五項研究已在椎管內(nèi)遞送細胞，未發(fā)現(xiàn)與植入程序相關(guān)的重大安全問題。

以色列開展了一項臨床試驗，研究人員通過肌肉和鞘內(nèi)聯(lián)合移植將間充質(zhì)干細胞移植到了漸凍癥患者體內(nèi)。

結(jié)果表明，14位受試者耐受良好，用力肺活量的惡化速度減緩，漸凍癥的功能評分下降減慢，治療后6個月病程進展至少改善了25％，顯示了細胞移植在治療漸凍癥時的巨大潛力。

總結(jié)

在過去的十年中，漸凍癥干細胞療法的開發(fā)和臨床轉(zhuǎn)化取得了巨大的成就。間充質(zhì)干細胞作為能夠保護運動神經(jīng)元（MN）、分化為多種神經(jīng)細胞類型、調(diào)節(jié)免疫細胞作用和減少中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）炎癥的細胞而脫穎而出。

間充質(zhì)干細胞在延遲疾病發(fā)作、改善運動功能和增加漸凍癥臨床前模型中的存活率方面的成功導(dǎo)致了間充質(zhì)干細胞治療漸凍癥患者的多項臨床試驗。這些試驗確定了間充質(zhì)干細胞遞送用于CNS應(yīng)用的安全性，為更大規(guī)模的后期試驗打開了大門，以更好地了解間充質(zhì)干細胞在治療漸凍癥中的有效性。

那么，你在想什么？ 

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