關(guān)于腦癱和干細(xì)胞治療的要點

• 隨著對干細(xì)胞了解的增加，科學(xué)家們開始探索干細(xì)胞是否可以用于治療包括腦癱在內(nèi)的一系列疾病
• 干細(xì)胞治療可能具有改善腦癱功能的潛力
• 有不同類型的干細(xì)胞和不同類型的干細(xì)胞治療
• 醫(yī)生和科學(xué)家仍在研究如何使用干細(xì)胞治療腦癱
• 如果您計劃為您的孩子使用干細(xì)胞治療，請與您的醫(yī)療團隊交談并查看頁面底部以獲取一些需要回答的問題。

為什么我可以考慮為我的殘疾孩子進(jìn)行干細(xì)胞治療？

孩子患有殘疾，尤其是嚴(yán)重限制功能和/或生活質(zhì)量的嚴(yán)重殘疾的父母可能需要考慮任何有望治愈或顯著改善的治療方法。

成人大腦中干細(xì)胞的發(fā)現(xiàn)促使科學(xué)家們探索是否可以使用干細(xì)胞來治療影響大腦的不同疾病，包括腦癱。

醫(yī)生和科學(xué)家已經(jīng)在影響身體其他部位的許多不同病癥中使用了干細(xì)胞治療。?

什么是干細(xì)胞？

干細(xì)胞是一種原始細(xì)胞，有潛力發(fā)育成一系列細(xì)胞類型并形成不同的組織。干細(xì)胞具有通過分裂進(jìn)行自我更新的能力。

干細(xì)胞有兩種主要類型：

1. 在非常早期的胚胎中發(fā)現(xiàn)的胚胎干細(xì)胞。這些細(xì)胞有潛力發(fā)育成發(fā)育中的胚胎成熟時所需的所有不同組織和器官。
2. 成體干細(xì)胞存在于胚胎期以后成熟的人類組織中（即胎兒、嬰兒、兒童和成人的組織中）。成體干細(xì)胞的功能是提供新細(xì)胞來修復(fù)組織；例如，骨髓干細(xì)胞發(fā)育成血細(xì)胞。

什么是腦癱？

腦癱是一種永久性的身體狀況，會影響運動和姿勢，并可能導(dǎo)致一系列其他問題。它是由控制運動的大腦部分受損或缺乏發(fā)育引起的。腦癱是兒童期最常見的身體殘疾，每500名嬰兒中就有1人患有腦癱。腦癱通常簡稱為“CP”。欲了解更多信息，請參閱本網(wǎng)站上的腦癱頁面。

干細(xì)胞療法可以幫助我的腦癱孩子嗎？

科學(xué)家正在開發(fā)干細(xì)胞療法，用于替換或修復(fù)受損組織，如神經(jīng)、肌肉和身體其他部位。

醫(yī)生和科學(xué)家正在對干細(xì)胞療法進(jìn)行持續(xù)研究，并尋找使用干細(xì)胞治療腦癱的最佳方法。  

干細(xì)胞療法有何幫助？

目的是讓干細(xì)胞發(fā)育成能夠接管大腦受損區(qū)域功能的細(xì)胞。隨著仔細(xì)進(jìn)行的科學(xué)研究獲得更多信息，這種療法如何幫助腦癱兒童將變得更加清楚。

腦癱兒童進(jìn)行干細(xì)胞移植會發(fā)生什么？

首先需要有干細(xì)胞的來源

干細(xì)胞可以來自多種來源，包括：

• 臍帶血-孩子自己的臍帶血或來自捐贈者的臍帶血庫
• 來自兒童或相關(guān)或無關(guān)捐贈者的骨髓

科學(xué)家們還在探索是否可以使用來自其他身體組織的干細(xì)胞。 

然后醫(yī)生將干細(xì)胞注射到孩子體內(nèi)

使用的方法取決于進(jìn)行治療的中心。注射可能是：

• 靜脈輸注到孩子的血液中，或
• 通過腰椎穿刺進(jìn)入脊髓周圍的空間

接下來發(fā)生什么？

為了讓干細(xì)胞治療腦癱發(fā)揮作用，可能需要滿足以下條件：

• 干細(xì)胞需要發(fā)育成神經(jīng)細(xì)胞（也稱為神經(jīng)元）
• 干細(xì)胞可能通過發(fā)育成對神經(jīng)細(xì)胞功能很重要的支持細(xì)胞或輔助細(xì)胞來發(fā)揮作用——這是一個正在進(jìn)行的研究領(lǐng)域

大多數(shù)提供這種治療的中心還推薦強化物理治療計劃

為了使治療更有可能有效，大多數(shù)提供這種治療的中心還建議在干細(xì)胞治療后進(jìn)行強化物理治療計劃。這使得很難知道這些變化是干細(xì)胞治療本身的結(jié)果，還是強化物理治療的結(jié)果，還是孩子生長發(fā)育的結(jié)果。

這些治療發(fā)生在哪里很重要

如果您計劃出國為患有腦癱的孩子接受干細(xì)胞治療，請與您的醫(yī)療團隊討論您計劃前往接受治療的地方是否安全。

供體細(xì)胞存在疾病和感染的風(fēng)險

存在從供體細(xì)胞引入病毒性疾病和朊病毒病（例如克雅氏病-CJD）的風(fēng)險。了解供體細(xì)胞的來源以及捐獻(xiàn)者是否是健康人非常重要。在未經(jīng)批準(zhǔn)的試驗中，這并不總是受到仔細(xì)監(jiān)管。

供體細(xì)胞還存在細(xì)菌感染的風(fēng)險，特別是如果供體細(xì)胞沒有正確保存的話。

干細(xì)胞有發(fā)育成有害細(xì)胞的風(fēng)險

目前正在研究影響干細(xì)胞發(fā)育成所需細(xì)胞類型的因素。干細(xì)胞有可能發(fā)育成有害細(xì)胞。不分化或發(fā)育成成熟細(xì)胞而增殖的干細(xì)胞（請記住這是干細(xì)胞的功能）可能會導(dǎo)致并發(fā)癥。這些并發(fā)癥可能很嚴(yán)重，具體取決于發(fā)生在身體的哪個部位。

干細(xì)胞移植腦癱兒童有效嗎？

研究結(jié)果開始表明，干細(xì)胞移植可能對一些腦癱兒童有幫助。

經(jīng)倫理批準(zhǔn)的研究

目前有多項臨床研究正在進(jìn)行中。如果您想了解更多相關(guān)信息，請查看www.clinicaltrials.gov/網(wǎng)站上有關(guān)干細(xì)胞治療臨床試驗的信息。

商業(yè)診所

對干細(xì)胞療法的興趣導(dǎo)致許多聲稱提供干細(xì)胞療法的商業(yè)診所的發(fā)展。在世界某些地區(qū)，這些診所不受監(jiān)管和控制。

在一些診所，他們提供的治療可能與聲稱的不符，所提供的細(xì)胞甚至可能不是真正的干細(xì)胞。

互聯(lián)網(wǎng)上的成功案例

互聯(lián)網(wǎng)上有許多聲稱干細(xì)胞治療后的顯著改善。人們確實擔(dān)心那些只想為孩子做最好的事情的弱勢家庭受到剝削。在計劃前往接受治療之前，請盡可能多地查找信息并與您的醫(yī)療團隊交談。

我如何決定對患有腦癱的孩子進(jìn)行干細(xì)胞移植？

如果您打算為您的孩子使用此選項，請仔細(xì)考慮以下幾點：

1. 關(guān)于供體細(xì)胞有哪些可用信息？
2. 誰捐贈了它們？
3. 那個人健康嗎？
4. 我的孩子是否有因這種治療而感染嚴(yán)重疾病的風(fēng)險？
5. 將如何進(jìn)行治療？
6. 這種治療要花多少錢？請記住，成本總是不止一美元。想想出國旅行對家庭其他成員造成的干擾；目的地的安全；收入損失。
7. 接受治療的人有什么資格？
8. 他們將提供哪些后續(xù)和治療評估？

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