腦癱聯(lián)盟研究所的Madison Paton博士和Megan Finch-Edmondson博士在最新的博客文章中探討了我們從15年針對(duì)腦癱患者的干細(xì)胞研究中學(xué)到的知識(shí),以及下一步的方向。
我們的團(tuán)隊(duì)最近總結(jié)了所有可用的人類研究,以了解有多少腦癱患者接受了干細(xì)胞治療。令人難以置信的是,我們發(fā)現(xiàn)自2004年以來(lái)已有2,400多人接受了治療。有了所有這些信息,我們認(rèn)識(shí)到了什么,下一步該做什么?
我們認(rèn)識(shí)到了什么?
- 目前正在研究多種治療腦癱的干細(xì)胞療法。我們將其分為5類進(jìn)行分析(圖1,細(xì)胞類型),并對(duì)研究環(huán)境中接受治療的所有參與者進(jìn)行了計(jì)數(shù)。顯示了不同研究階段中每種細(xì)胞類型處理的數(shù)量。
- 已有77項(xiàng)研究已完成或正在進(jìn)行中,治療了2,427名腦癱患者。這一總數(shù)不包括通過(guò)私人診所尋求治療的人數(shù)以及未在ClinicalTrials.gov上注冊(cè)的未發(fā)表的臨床試驗(yàn)的人數(shù)。
- 臍帶血是研究最深入的細(xì)胞療法。這種治療源自嬰兒出生后的胎盤。臍帶血富含許多干細(xì)胞和免疫細(xì)胞。重要的是,之前的研究表明,臍帶血用于治療腦癱兒童是安全的,并且可以在康復(fù)的同時(shí)為運(yùn)動(dòng)功能帶來(lái)一些小好處(Novak等人,2016年)。
對(duì)其他干細(xì)胞類型的研究正在進(jìn)行中。這包括間充質(zhì)干細(xì)胞、造血或造血干細(xì)胞以及神經(jīng)(腦)和神經(jīng)樣干細(xì)胞。
盡管證據(jù)越來(lái)越多,但世界上任何地方都沒(méi)有批準(zhǔn)使用干細(xì)胞治療腦癱的方法。
大多數(shù)研究仍處于早期第一階段(即安全嗎?)或第二階段(即值得嗎?)研究。
未來(lái)干細(xì)胞治療腦癱的臨床研究進(jìn)展
腦癱干細(xì)胞治療進(jìn)展中缺少的一個(gè)部分是III期臨床試驗(yàn)。III期臨床試驗(yàn)幫助我們回答,如果我們治療更大的人群,是否還能顯示出安全性和有效性?
您可以在此處了解有關(guān)研究渠道和試驗(yàn)階段的更多信息。
我們相信使用臍帶血進(jìn)行III期試驗(yàn)的時(shí)機(jī)已經(jīng)成熟。這項(xiàng)研究將幫助我們了解臍帶血是否能有效改善大量腦癱患者的運(yùn)動(dòng)能力。III期試驗(yàn)是海外和澳大利亞獲得監(jiān)管批準(zhǔn)和獲得干細(xì)胞治療的缺失部分。
雖然我們相信臍帶血已準(zhǔn)備好進(jìn)行大型III期試驗(yàn),但其他干細(xì)胞類型需要首先進(jìn)入臨床試驗(yàn)流程的早期階段。這將有助于回答諸如“它是如何起作用的?”、“最佳劑量是多少?”、“我們?nèi)绾芜M(jìn)行治療?”以及“我們什么時(shí)候進(jìn)行治療?”等問(wèn)題。這些懸而未決的問(wèn)題現(xiàn)在決定了該領(lǐng)域未來(lái)的研究方向。
您可以在我們最近的出版物中了解有關(guān)15年腦癱干細(xì)胞研究的更多信息:
參考文獻(xiàn):Paton, MC、Finch-Edmondson, M.、Fahey, MC、London, J.、Badawi, N. 和 Novak, I. (2021),使用干細(xì)胞治療腦癱的十五年人類研究:回顧臨床研究。《兒科兒童健康雜志》,57:295-296。
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