中國至少有16項臨床試驗和一項由醫(yī)生主導的研究正在探索干細胞治療帕金森病。其中一些試驗使用干細胞作為活體療法,而其他試驗則使用干細胞來研究疾病的原因及其進展。
這項研究進展至關(guān)重要,因為帕金森病會使身體衰弱,導致顫抖和麻木、運動功能喪失和彎腰。如果不及時治療,帕金森病最終會導致死亡。好消息是,研究人員在干細胞與帕金森病之間的聯(lián)系的研究中取得了顯著的成果。
在本文中:
- 干細胞簡介
- 什么是干細胞?
- 什么是帕金森病?
- 干細胞療法如何發(fā)揮作用?
- 干細胞如何幫助治愈這種疾???
- 我們是否已經(jīng)接近一個廣泛應用的解決方案?
干細胞作為帕金森病的治療方法
干細胞的簡單定義是一種未分化的細胞,可以復制并成為形成人體的其他細胞類型。這些細胞是否可能代表帕金森病治療的新方法?
干細胞簡介
干細胞似乎有能力解決疾病造成的損害(下面將更全面地討論),并使身體恢復到以前的功能——即使不能完全恢復,但也能顯著恢復。要了解其工作原理,需要對帕金森病和干細胞(一種有前景的再生醫(yī)學形式)有初步了解。
什么是干細胞?
人體是一個復雜的結(jié)構(gòu),內(nèi)部有許多復雜的細胞。這些細胞絕大多數(shù)都是高度特化的。例如,它利用肌纖維來延長和收縮肌肉,從而產(chǎn)生運動。腦細胞由長軸突組成,軸突在神經(jīng)之間傳遞信息。心臟細胞是肌肉細胞的一種特殊形式,可以在長達數(shù)十年的時間里保持股票的滴答作響。
當然,這些細胞必須來自某個地方。否則,單個卵子和精子永遠無法創(chuàng)造出具有所有神奇功能的完整人體。這就是干細胞的用武之地。它們是人體的“主細胞”,能夠根據(jù)需要分化成更特定的細胞。雖然許多人將干細胞與胚胎聯(lián)系在一起,但它們實際上存在于成人體內(nèi)的許多地方,包括:
- 骨髓
- 血
- 脂肪組織
- 牙齒
- 心臟和肝細胞
這些“多能”干細胞能夠轉(zhuǎn)變?yōu)槎喾N類型的細胞。雖然它們不如“多能”干細胞(胎兒利用這些干細胞發(fā)育成人體的每個細胞)那么強大,但它們確實具有巨大的潛力。研究人員可以獲取這些細胞,迫使它們進入分化程度較低的狀態(tài),這樣它們就成為誘導多能干細胞——沒有爭議,通常來自患者本身,并且能夠成為任何所需的細胞,包括神經(jīng)細胞。
通過這種機制,科學家和研究人員可以獲得一種資源來替換體內(nèi)無法自行制造更多細胞的細胞。其中包括神經(jīng)和軟骨。
什么是帕金森???
帕金森病始于大腦中稱為黑質(zhì)的部分。該區(qū)域的許多細胞產(chǎn)生多巴胺,這些多巴胺需要在大腦中發(fā)送觸發(fā)運動的信號。當這些細胞因疾病而開始死亡時,身體就無法有效地移動。最終,身體幾乎失去所有運動功能以及執(zhí)行其他身體過程的能力。
好消息是,研究人員已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了治療帕金森癥的幾種潛在途徑,這些途徑可能使他們能夠減緩或停止產(chǎn)生多巴胺的細胞的損失。最終,通過再生醫(yī)學,它們也許能夠替代這些細胞。最終,這將成為帕金森氏癥患者及其親人自帕金森氏癥發(fā)現(xiàn)以來一直祈禱的治愈方法。但首先,干細胞療法到底是如何發(fā)揮作用的?
干細胞療法如何發(fā)揮作用?
干細胞療法利用主細胞的力量來替代體內(nèi)缺失的細胞。如上所述,神經(jīng)不是一種自然更新的資源,它們需要通過外部手段補充才能治愈疾病。以下是該過程如何工作的簡要概述:
- 研究人員從多能細胞開始,這些細胞通常由皮膚細胞或血細胞產(chǎn)生
- 它們將多能干細胞分化為大腦特異性細胞(例如多巴胺能祖細胞)
- 他們在實驗室中將分化細胞培養(yǎng)至臨界數(shù)量
- 他們將大量干細胞植入患者的大腦中
干細胞如何幫助治愈這種疾???
那么,帕金森病和干細胞有何關(guān)系?簡而言之,帕金森病是一種退行性疾病。這意味著隨著時間的推移,身體會慢慢失去與失去的神經(jīng)細胞直接相關(guān)的能力。干細胞是治療帕金森病的可行療法之一,因為它們可以替代這些細胞。
根據(jù)最近的研究,有關(guān)干細胞和帕金森病的研究中的移植細胞顯示出以下能力:
- 移植后在大腦中存活很長時間
- 其功能與年輕個體的細胞類似
- 產(chǎn)生長期聯(lián)系,例如正常、健康的大腦中的聯(lián)系
- 長出新的軸突,可以有效地在整個大腦中發(fā)送信息,這意味著接受治療的患者可以更正常地發(fā)揮作用
通過這些新的治療方法,醫(yī)生可能很快就能恢復帕金森病患者的運動功能,扭轉(zhuǎn)疾病的影響,最終完全治愈疾病,使大腦恢復正常,能夠形成持久的聯(lián)系、記憶和思想。
干細胞還有另一個可能的用途:研究人員可以利用它們創(chuàng)建有效的大腦模型,在該模型上測試新藥物或療法,這些藥物或療法也可能有助于減少或逆轉(zhuǎn)帕金森病的影響。與干細胞的其他用途一樣,這項研究也仍處于早期階段。
帕金森病的臨床試驗
對世界上最大的臨床試驗數(shù)據(jù)庫ClinicalTrials.gov的搜索顯示,全球至少有16項臨床試驗使用不同類型的干細胞,試圖找到帕金森病的治療方法。
此外,日本京都大學的研究人員正在進行一項針對帕金森病的開創(chuàng)性研究,其中第一位患者接受了240萬個細胞的治療。
我們已經(jīng)接近解決方案了嗎?
帕金森病的干細胞治療尚處于起步階段。有些癌癥藥物可以提高帕金森病患者的多巴胺水平,并可能有助于改善癥狀,直到研究人員找到更持久的方法來治療這種疾病。這些藥物以及上述干細胞療法正在接受臨床研究,如果被證明有效并獲得監(jiān)管部門批準,將吸引更廣泛的受眾。
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