介紹

脊髓損傷（SCI）是一種破壞性疾病，常導(dǎo)致終生殘疾、肌肉痙攣、感覺障礙、自主神經(jīng)紊亂和大小便失禁等，給患者帶來巨大的困難，但一直缺乏有效的治療方法。治療至今。正是由于這些后遺癥，患者和護理人員的生活質(zhì)量顯著下降。

因此，SCI不僅是一個嚴重的健康問題，而且是一個巨大的社會負擔。據(jù)作者所知，細胞療法似乎是治療SCI的一種有希望的替代方法，因為它具有許多優(yōu)勢，包括自我更新、多譜系分化、炎癥控制、免疫調(diào)節(jié)功能、抑制細胞凋亡、多種營養(yǎng)因子的產(chǎn)生和受損軸突的髓鞘再生。

然而，細胞療法仍處于起步階段，臨床試驗方案中在受試者選擇、細胞類型、移植時機、給藥劑量和遞送途徑方面存在許多差異和不確定性。因此，為了安全有效地治療脊髓損傷，迫切需要一項標準化、設(shè)計良好的臨床研究。

在用于同種異體移植的各種候選細胞中，人臍帶間充質(zhì)干細胞 (hUC-MSC) 是治療頑固性脊髓損傷的有吸引力的選擇，因為它們具有易于獲得、快速增殖、沒有倫理爭議、免疫特權(quán)和旁分泌作用。

自2008年首次對SCI受試者進行蛛網(wǎng)膜下腔干細胞給藥以來，這種方便、微創(chuàng)的方法被認為是最安全、最有效的細胞輸送方法，因為它在其他器官中的滯留較少、宿主免疫反應(yīng)降低、細胞植入更多和在受傷的脊髓中更好地保??護組織。之前的研究表明，移植更多的細胞是可取的，因為細胞療法具有劑量依賴性。因此，由于鞘內(nèi)移植的可重復(fù)性而促進了重復(fù)細胞給藥，似乎對SCI患者更有益。

在此，中山大學第三附屬醫(yī)院脊柱外科介紹了一項前瞻性1/2期試點試驗的結(jié)果，該試驗評估了四劑同種異體hUC-MSC蛛網(wǎng)膜下腔移植的安全性和有效性6個細胞/kg，每次給藥間隔1個月，在中國SCI受試者中（ClinicalTrials.gov 標識符 NCT02481440；中山大學附屬第三醫(yī)院機構(gòu)審查委員會學術(shù)批準號 [2017]22 和 [2017] ；中山大學附屬第三醫(yī)院倫理審批號[2018]02、[2018]。

干細胞治療脊髓損傷的案例簡介

hUC-MSC藥物

hUC-MSCs制備于中山大學附屬第三醫(yī)院良好生產(chǎn)規(guī)范干細胞實驗室。在獲得健康足月新生兒父母的知情同意書后，在出生后立即獲得新鮮臍帶并保存在4°C環(huán)境下的無菌生理鹽水中。去除臍帶內(nèi)的動脈和血管后，沃頓氏膠質(zhì)被分成體積小于1cm³的碎片；

結(jié)果

對于安全性分析集和完整分析集，均包括102名受試者。總共進行了383例hUC-MSC鞘內(nèi)移植。在細胞療法期間，觀察到的AE如下：54次發(fā)熱 (14.1%)、16次頭痛 (4.2%)、6次肌肉緊張短暫增加 (1.6%) 和5次頭暈 (1.3%)。這些AE中的大多數(shù)是輕度的，并且在藥物治療、物理治療和臥床休息后徹底解決。無嚴重不良事件

討論

在這項臨床研究中，hUC-MSC藥物在施用于患有慢性SCI的受試者之前已做好充分準備。具體而言，移植的干細胞在不含任何動物來源補充劑的培養(yǎng)基中培養(yǎng)，因為人們越來越擔心異種感染的傳播或臨床藥物中異種抗原的轉(zhuǎn)移。

結(jié)論

在沒有針對SCI患者，尤其是亞洲人群的最佳治療指南的情況下，中山大學第三附屬醫(yī)院脊柱外科目前的方案表明，以10⁶個細胞/kg的劑量鞘內(nèi)注射同種異體hUC-MSC，每月一次，持續(xù)4個月是可行的。安全有效，可顯著改善神經(jīng)功能障礙和恢復(fù)生活質(zhì)量。

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