隨時了解有關使用干細胞療法治療肌萎縮側索硬化癥（漸凍癥）的最新醫(yī)學研究。

了解這種創(chuàng)新的治療方法如何有可能減緩運動神經元的退化并改善肌萎縮側索硬化癥患者的生活質量。

干細胞治療漸凍癥

間充質干細胞療法已經在不同的臨床領域顯示出強大的治療潛力。特別是，間充質干細胞 (MSC) 可以通過向特定細胞類型分化或通過釋放進一步的生長和營養(yǎng)因子來發(fā)揮其作用。臨床模型顯示有證據表明間充質干細胞 (MSC) 可能是治療肌萎縮側索硬化癥的一種有前途的方法；間充質干細胞移植可以延緩疾病的發(fā)作和進展，從而延長壽命。

此外，運動神經元的損失也可能減少，從而導致運動功能損失的延遲。從臨床前研究中獲得的結果鼓勵在 ALS患者中使用間充質干細胞 (MSC)。⁽³⁾

干細胞療法：一種新的治療肌萎縮側索硬化癥新選擇

干細胞療法治療肌萎縮性側索硬化癥是一種治療方法，涉及使用干細胞，可以發(fā)育成各種特殊細胞的未分化細胞，來替換或修復與ALS相關的大腦中受損或丟失的細胞。干細胞通過靜脈注射進入體內，并通過歸巢機制發(fā)現炎癥和損傷區(qū)域。

干細胞的主要機制是減少炎癥（包括神經炎癥）和調節(jié)免疫系統(tǒng)。

干細胞療法旨在通過免疫調節(jié)在較長時間內防止疾病進展。干細胞治療肌萎縮側索硬化的第二個好處是有助于防止神經元進一步丟失以減緩進展并改善運動癥狀、震顫、僵硬和運動困難。

干細胞療法如何幫助肌萎縮側索硬化癥（ALS）?

干細胞通過提供滋養(yǎng)和神經保護微環(huán)境來發(fā)揮支持作用，改善患病運動神經元的危險條件，從而減緩神經退化和神經元死亡。移植的干細胞以這種能力分泌神經營養(yǎng)因子并分化成未患病的非神經元細胞，例如星形膠質細胞和小膠質細胞，或與患病運動神經元 (MN) 形成突觸的調節(jié)神經元。臨床前研究令人鼓舞，并證明了干細胞治療漸凍癥的潛在適用性。?

盡管進行了大量臨床試驗，但ALS（又名漸凍癥）仍無法治愈；目前的療法是姑息性的，只能延長幾個月的生存期。干細胞療法對ALS很有吸引力，因為它通過多種機制解決了復雜的疾病發(fā)展。

干細胞治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）的前提是改善病變微環(huán)境。移植的干細胞分泌神經營養(yǎng)因子并分化成支持細胞，如星形膠質細胞和小膠質細胞，產生可以減緩運動神經元退化的神經保護環(huán)境。⁽⁴⁾

干細胞治療漸凍癥的作用機制

干細胞療法可能是ALS的可行治療選擇。干細胞對于維持和培養(yǎng)患病的運動神經元可能是可行的。⁽¹⁾

根據Goutman等人最近進行的一項研究。

“干細胞治療漸凍癥的前提是改善患病微環(huán)境。雖然干細胞無法直接替代患病的運動神經元，但移植的干細胞會分泌神經營養(yǎng)因子并分化成支持性細胞，例如星形膠質細胞和小膠質細胞，從而產生可以減緩運動神經元退化的神經保護環(huán)境?！?^(1)?

出于兩個主要原因，研究人員轉而使用干細胞來對抗肌萎縮側索硬化。

1、醫(yī)生需要充足的ALS樣本細胞來測試治療方法。

幸運的是，一種稱為誘導多能干細胞 (IPSC) 的干細胞可以密切模擬受肌萎縮側索硬化影響的神經元。研究人員只需要來自ALS患者的少量皮膚樣本即可在實驗室中創(chuàng)建無限量的IPSC，從而可以對與患者基因相同的細胞進行連續(xù)測試。這種能力極大地有利于全世界尋求不同形式治療的醫(yī)生，所有這些都不會對肌萎縮側索硬化患者造成進一步傷害。

2、干細胞正用于直接治療ALS的試驗中。

干細胞可以找出體內的損傷并替換任何類型的細胞。出于這個原因，干細胞移植目前被用于保護患者的健康神經元，并有可能生長出新的細胞來替代已經死亡的細胞。

干細胞治療肌萎縮側索硬化癥臨床案例

Panayiota Petrou等人進行的一項研究 。在2016年發(fā)現干細胞療法安全且ALS患者耐受性良好。 

“在26名患者中，87%被定義為對ALS功能評定量表修訂版或用力肺活量有反應，在治療后六個月的進展斜率至少有25%的改善?！?⁽²⁾

 研究人員希望這樣的治療最終能夠減緩肌萎縮側索硬化的進展，從而大大改善市場上現有藥物的效果。

什么是肌萎縮側索硬化？

肌萎縮性側索硬化癥，通常稱為盧伽雷氏病，很難理解和治療。它每年影響美國每100,000人中大約一到兩人。將近95%的ALS病例是由未知因素引起的，只有大約5%的病例是從父母那里遺傳的。雖然ALS通常在50-60歲左右發(fā)作，但它可以影響任何年齡的人。 

當身體開始經歷控制隨意肌的神經元死亡時，就會發(fā)生肌萎縮側索硬化癥 (ALS)。ALS會影響上運動神經元和下運動神經元，這意味著患有這種疾病的患者會隨著時間的推移開始出現不自主的痙攣和肌肉無力。這種自動痙攣導致癥狀惡化。

肌萎縮側索硬化癥的類型

一般來說，肌萎縮側索硬化分為兩類：上運動神經元病和下運動神經元病。上運動神經元疾病影響大腦中的神經，而下運動神經元疾病影響脊髓或腦干的神經。

在這兩種情況下，運動神經元都會受損并最終死亡。由于運動神經元的進行性退化，ALS 是一種致命疾病，診斷后的平均預期壽命為兩到五年。然而，一些患者可能會活得更久。

治療肌萎縮側索硬化的方法有哪些？

目前，還沒有治愈ALS的方法。然而，有幾種治療選擇，包括干細胞療法、利魯唑、職業(yè)療法和基因療法，它們可能有助于控制癥狀和減緩疾病的進展，以及正在進行的潛在治愈和治療研究。

藥物：利魯唑是唯一獲得FDA批準的ALS藥物，它可以幫助減緩疾病的進展。其他藥物，如依達拉奉，也可以幫助控制肌肉痙攣和痙攣等癥狀。

物理療法：物理療法可以幫助維持肌肉力量和功能，并有助于活動、平衡和協調。

職業(yè)療法：職業(yè)療法可以幫助日常生活活動，例如進食、洗澡和穿衣。

言語治療：言語治療可以幫助溝通，包括使用通訊設備。

營養(yǎng)支持：營養(yǎng)支持有助于保持體重和預防營養(yǎng)不良。

呼吸治療：呼吸治療可以幫助解決呼吸問題，這是ALS的常見并發(fā)癥。

干細胞療法：干細胞療法是ALS的一個有前途的研究領域。研究表明，干細胞可以遷移到損傷部位，分化成缺失的細胞，并釋放出各種能促進剩余細胞存活的營養(yǎng)因子。一些研究側重于使用間充質干細胞來減少炎癥和促進運動神經元的存活。

基因治療：基因治療是ALS的另一個有前途的研究領域。一些研究側重于傳遞可以幫助保護或修復運動神經元的特定基因。例如，神經營養(yǎng)因子GDNF的遞送已被證明可以提高ALS動物模型中運動神經元的存活率。另一個例子是治療基因的傳遞，例如SOD1，它可以幫助減少突變體SOD1的毒性作用，SOD1是一種已知會導致家族性肌萎縮側索硬化的蛋白質。然而，需要更多的研究來充分了解基因治療對人類的安全性和有效性。

小分子療法：最近的研究集中在識別可以促進運動神經元存活和減少炎癥的小分子。

免疫調節(jié)療法：研究表明，炎癥在肌萎縮側索硬化的進展中起著至關重要的作用。最近的一些研究集中在使用免疫調節(jié)療法來減少炎癥和提高運動神經元的存活率。例如，一些研究表明，藥物利妥昔單抗可以減少炎癥并提高ALS動物模型中運動神經元的存活率。

干細胞治療肌萎縮側索硬化的臨床研究

間充質干細胞 (MSC) 是一種干細胞，可以分化成各種細胞類型，包括肌肉骨骼系統(tǒng)的細胞。一些研究表明，間充質干細胞可能具有治療肌萎縮側索硬化癥的潛力，因為它們可以調節(jié)免疫系統(tǒng)并減少炎癥，這可能有利于控制肌萎縮側索硬化等神經退行性疾病。

一些研究探索了使用間充質干細胞 (MSC) 作為ALS的潛在治療方法。2016年發(fā)表在《神經免疫學雜志》上的一篇系統(tǒng)綜述分析了13項使用間充質干細胞 (MSC) 治療ALS的臨床試驗結果。審查發(fā)現，MSCs總體上耐受性良好且具有良好的安全性，在審查的研究中沒有報告嚴重的不良反應。

然而，審查還發(fā)現臨床試驗的結果好壞參半，需要進一步研究以充分了解間充質干細胞 (MSC) 作為 ALS 治療的潛力。一些研究報告了肌肉力量和功能的改善，而其他研究則沒有發(fā)現明顯的好處。

總體而言，使用間充質干細胞 (MSC) 治療 ALS 仍然是正在進行的研究和爭論的話題。需要更多的研究來了解這種方法的潛在好處和風險。ALS 患者必須與其醫(yī)療團隊合作，以確定最合適的治療計劃。

什么是Nurown干細胞治療？

Nurown是一種細胞療法，用于治療ALS（肌萎縮性側索硬化癥），也稱為Lou Gehrig病。Nurown是一種專有的自體（自我捐贈）干細胞療法，包含患者的骨髓間充質干細胞 (MSC)，這些干細胞在實驗室中擴增并返回給患者。該治療旨在通過促進受疾病影響的運動神經元的存活和生長來減緩 ALS 的進展。

用于ALS的Nurown由BrainStorm Cell Therapeutics開發(fā)和制造。該療法仍處于開發(fā)的早期階段，并已進行二期臨床試驗。測試結果表明，ALSFRS-R主要終點的下降率在統(tǒng)計學上有顯著改善，ALSFRS-R是衡量 ALS 疾病進展的指標，次要終點（包括肌肉力量和生活質量）也有顯著改善。

什么時候可以使用Nurow？

需要注意的是，Nurown尚未獲得FDA批準，需要進行更多研究才能充分了解其治療ALS的安全性和有效性。此外，該療法不可用于一般用途，只能用于臨床試驗。

干細胞療法能治愈漸凍癥嗎？

目前還沒有治愈肌萎縮側索硬化的方法，治療選擇僅限于可以減緩疾病進展的藥物和控制癥狀的支持性護理。

幾項臨床試驗研究了干細胞療法作為 ALS 的潛在治療方法。其中一些研究顯示出令人鼓舞的結果，而另一些則沒有。

2014 年發(fā)表在《神經科學雜志》上的一項研究檢查了間充質干細胞 (MSC) 在 ALS 患者中的應用。MSC 是一種成體干細胞，可以分化成各種細胞，包括肌肉細胞。研究發(fā)現，間充質干細胞 (MSCs) 改善了 ALS 患者的肌肉力量和功能，并且治療耐受性良好，沒有嚴重不良事件的報道。

2014年發(fā)表在《干細胞轉化醫(yī)學》雜志上的另一項研究檢查了神經干細胞 (NSC) 在肌萎縮側索硬化患者中的應用。神經干細胞是一種干細胞，可以分化成神經細胞，包括神經元和神經膠質細胞。研究發(fā)現，神經干細胞移植治療肌萎縮側索硬化患者的生存和功能改善相關，并且治療耐受性良好。

雖然這些研究表明干細胞療法可能具有治療肌萎縮側索硬化的潛力，但還需要更多的研究來完全了解這種方法的有效性和安全性。

重要的是要注意，干細胞療法不是經過驗證的肌萎縮側索硬化治療方法，應謹慎對待。假設您正在考慮將干細胞療法作為肌萎縮側索硬化的治療方法。在這種情況下，咨詢合格的醫(yī)療保健提供者并仔細權衡潛在的風險和收益至關重要。

參考資料：

(1) Stephen A. Goutman, Masha G. Savelieff, Stacey A. Sakowski & Eva L. Feldman (2019) Stem cell treatments for amyotrophic lateral sclerosis: a critical overview of early phase trials, Expert Opinion on Investigational Drugs, 28:6, 525-543, DOI: 10.1080/13543784.2019.1627324

(2) Petrou P, Gothelf Y, Argov Z, et al. Safety and Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic Factor Transplantation in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results of Phase 1/2 and 2a Clinical Trials. JAMA Neurol. 2016;73(3):337–344. doi: https://doi.org/10.1001/jamaneurol.2015.4321

(3) Gugliandolo, A., Bramanti, P., & Mazzon, E. (2019, March 10). Mesenchymal stem cells: A potential therapeutic approach for amyotrophic lateral sclerosis? Stem cells international. Retrieved December 8, 2021, from https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6431432/.

(4) Goutman, S. A., Savelieff, M. G., Sakowski, S. A., & Feldman, E. L. (2019, June). Stem cell treatments for amyotrophic lateral sclerosis: A critical overview of early phase trials. Expert opinion on investigational drugs. Retrieved December 30, 2021, from https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6697143/

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