干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展根據(jù)公開(kāi)信息和非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)2023年9月的干細(xì)胞新聞稿整理而成。

業(yè)務(wù)發(fā)展

共同開(kāi)發(fā)協(xié)議：JURA Bio 和 Syena

JURA Bio是一家利用機(jī)器學(xué)習(xí)和合成生物學(xué)開(kāi)發(fā)免疫療法的生物技術(shù)公司（美國(guó)馬薩諸塞州；www.jurabio.com），宣布與細(xì)胞治療產(chǎn)品公司Replay的子公司 Syena（美國(guó)加利福尼亞州）開(kāi)展研究合作; https://replay.bio），一家基因組編寫(xiě)公司，開(kāi)發(fā)基于T細(xì)胞受體（TCR）的療法[ 1 ]。

JURA Bio將獲得預(yù)付款以及合作期間的研究經(jīng)費(fèi)。該協(xié)議的財(cái)務(wù)條款細(xì)節(jié)并未披露。如果行使該選擇權(quán)，Replay 及其細(xì)胞治療產(chǎn)品公司Syena將負(fù)責(zé)全球開(kāi)發(fā)，并擁有合作伙伴關(guān)系產(chǎn)生的所有TCR-NK療法的獨(dú)家全球商業(yè)化權(quán)利。JURA Bio將有資格獲得開(kāi)發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，以及基于合作產(chǎn)生的 TCR 產(chǎn)品的全球凈銷(xiāo)售額的分級(jí)遞延期權(quán)付款，以及使用至少一項(xiàng)許可技術(shù)的產(chǎn)品的特許權(quán)使用費(fèi)。

Replay于2023年2月與德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心（美國(guó)德克薩斯州；www.mdanderson.org）共同推出了Syena，這是一家專(zhuān)注于腫瘤學(xué)的產(chǎn)品公司。

合作協(xié)議：Kyverna和Elevate Bio

Kyverna Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；https://kyvernatx.com）是一家臨床階段細(xì)胞治療公司，其使命是為自身免疫性疾病設(shè)計(jì)新型療法；ElevateBio（美國(guó)馬薩諸塞州；https://?elevate. Bio）是一家專(zhuān)注于為變革性細(xì)胞和基因療法提供動(dòng)力的技術(shù)驅(qū)動(dòng)型公司，宣布建立合作伙伴關(guān)系，以推進(jìn)工藝開(kāi)發(fā)和制造，以生產(chǎn)行業(yè)領(lǐng)先的 Ingenui-T 衍生嵌合抗原受體 (CAR) T細(xì)胞療法。Ingenui-T是Kyverna開(kāi)發(fā)的優(yōu)化自體制造平臺(tái)，專(zhuān)門(mén)滿(mǎn)足自身免疫性疾病患者的需求，從而降低商品成本并改善患者體驗(yàn)。

ElevateBio和Kyverna將在ElevateBio BaseCamp ?的工藝開(kāi)發(fā)和細(xì)胞產(chǎn)品制造工作中實(shí)施 Kyverna 的 Ingenui-T平臺(tái)。BaseCamp是ElevateBio的端到端遺傳醫(yī)學(xué)現(xiàn)行良好生產(chǎn)規(guī)范 (cGMP) 制造和工藝開(kāi)發(fā)業(yè)務(wù)，具有研究、臨床和商業(yè)細(xì)胞和基因療法的能力。

許可協(xié)議：Beam Therapeutics 和禮來(lái)公司

Beam Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；https://beamtx.com）是一家通過(guò)堿基編輯開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的生物技術(shù)公司，宣布禮來(lái)公司（美國(guó)印第安納州；www.lilly.com）已同意收購(gòu)某些藥物Beam與VerveTherapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.vervetx.com）修訂后的合作和許可協(xié)議項(xiàng)下的權(quán)利，包括Beam共同開(kāi)發(fā)和共同商業(yè)化 Verve 心血管疾病堿基編輯項(xiàng)目的選擇權(quán)，其中包括針對(duì)PCSK9的項(xiàng)目、ANGPTL3和一個(gè)未公開(kāi)的肝臟介導(dǎo)的心血管靶點(diǎn)。

根據(jù)協(xié)議條款，Beam將獲得2億美元的預(yù)付款和5000萬(wàn)美元的股權(quán)投資。在完成某些臨床、監(jiān)管和聯(lián)盟活動(dòng)后，Beam還有資格獲得高達(dá)3.5億美元的潛在未來(lái)開(kāi)發(fā)階段付款，潛在交易總代價(jià)總計(jì)高達(dá)6億美元。

許可和供應(yīng)協(xié)議：Kyverna和Oxford Biomedica

Kyverna Therapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；https://kyvernatx.com）是一家臨床階段細(xì)胞治療公司，其使命是為自身免疫性疾病設(shè)計(jì)新型療法，該公司宣布獲得非獨(dú)家、多年期許可和供應(yīng)與以質(zhì)量和創(chuàng)新為主導(dǎo)的病毒載體合同和開(kāi)發(fā)制造組織 (CDMO) Oxford Biomedica（英國(guó)；www.oxb.com ）達(dá)成協(xié)議，允許將 LentiVector?^?與任何 Kyverna 產(chǎn)品一起使用。LentiVector平臺(tái)是第一個(gè)商業(yè)批準(zhǔn)的基于慢病毒的基因傳遞系統(tǒng)。

合作協(xié)議：Colossal Bioscience & BioRescue

Colossal Biosciences（美國(guó)德克薩斯州；https://colossal.com）是世界上第一家反滅絕公司，BioRescue（德國(guó)；http://www.biorescue.org）是一個(gè)發(fā)起并領(lǐng)導(dǎo)科學(xué)救援任務(wù)的財(cái)團(tuán)北方白犀牛采用先進(jìn)的輔助生殖技術(shù)和干細(xì)胞相關(guān)技術(shù)，聯(lián)手拯救北方白犀牛免于滅絕。

該伙伴關(guān)系還將利用兩個(gè)組織世界領(lǐng)先的專(zhuān)業(yè)知識(shí)為未來(lái)的瀕危物種救援任務(wù)制定路線圖。他們將共同努力改進(jìn)、制定和實(shí)施野生動(dòng)物保護(hù)研究和野生動(dòng)物獸醫(yī)領(lǐng)域的戰(zhàn)略，為減少第六次物種大滅絕提供方法。

成就、發(fā)布……

阿布扎比干細(xì)胞中心

阿布扎比干細(xì)胞中心（ADSCC；阿布扎比；https://adscc.ae）是 PureHealth（阿布扎比；https://purehealth.ae）的子公司，也是中東最大的醫(yī)療保健平臺(tái)，已成功制造了阿聯(lián)酋的干細(xì)胞第一個(gè) CAR-T細(xì)胞并治療了一名11歲的白血病男孩。

藍(lán)鯨

BlueWhale Bio（美國(guó)賓夕法尼亞州；https://bluewhale.bio/）是一家從賓夕法尼亞大學(xué)（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.upenn.edu）分拆出來(lái)的新公司，旨在克服細(xì)胞和基因治療制造的關(guān)鍵瓶頸，已籌集了1800萬(wàn)美元的種子融資。

CARsgen

CARsgen Therapeutics Holdings Limited（中國(guó)；www.carsgen.com）是一家專(zhuān)注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新型CAR-T細(xì)胞療法的公司，宣布發(fā)表CARsgen CT041治療轉(zhuǎn)移性胰腺癌的兩例病例，一種創(chuàng)新的 CLDN18.2 CAR-T細(xì)胞療法。

CT041的目標(biāo)是治療CLDN18.2陽(yáng)性實(shí)體瘤，主要關(guān)注胃癌（GC）、胃食管連接部（GEJ）和胰腺癌。CT041于2022年1月被美國(guó)FDA授予再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法（RMAT）資格，用于治療患有CLDN18.2陽(yáng)性腫瘤的晚期GC/GEJ，并于2021年11月被EMA授予治療晚期GC的PRIME資格。 CT041于2020年獲得美國(guó)FDA授予的治療GC/GEJ的孤兒藥資格，并于2021年獲得EMA授予的治療晚期GC的孤兒藥資格。CT041目前正在進(jìn)行多項(xiàng)臨床試驗(yàn)。

彈射

細(xì)胞和基因治療彈射器（英國(guó)；https://ct.catapult.org.uk）在蘇格蘭國(guó)家經(jīng)濟(jì)發(fā)展機(jī)構(gòu)蘇格蘭企業(yè)局的支持下，啟動(dòng)了一個(gè)新的合作網(wǎng)絡(luò)，以促進(jìn)合作并促進(jìn)知識(shí)和技術(shù)的共享。英國(guó)北部先進(jìn)治療行業(yè)的專(zhuān)業(yè)知識(shí)。

陳·扎克伯格倡議

Chan Zuckerberg Initiative（美國(guó)加利福尼亞州；https://chanzuckerberg.com）宣布資助和建設(shè)世界上最大的致力于非營(yíng)利生命科學(xué)研究的計(jì)算系統(tǒng)之一。這項(xiàng)新的努力將為科學(xué)界提供健康和患病細(xì)胞的預(yù)測(cè)模型，這將帶來(lái)突破性的新發(fā)現(xiàn)，有助于到本世紀(jì)末治愈、預(yù)防或管理所有疾病。

MaaT和Skyepharma

MaaT Pharma（法國(guó)；www.maatpharma.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，也是微生物生態(tài)系統(tǒng)療法TM（MET）開(kāi)發(fā)的領(lǐng)導(dǎo)者，致力于改善癌癥患者的生存結(jié)果；Skyepharma（法國(guó)；www.skyepharma.com） com）是一家獨(dú)立的CDMO，專(zhuān)門(mén)為生物生產(chǎn)以及復(fù)雜藥物開(kāi)發(fā)和制造提供創(chuàng)新解決方案，該公司宣布，隨著該設(shè)施的竣工以及 MaaT Pharma 生產(chǎn)和開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)的轉(zhuǎn)移，已經(jīng)達(dá)到了一個(gè)重要的發(fā)展里程碑。

兩家公司于2022年2月建立合作伙伴關(guān)系，共同建設(shè)歐洲迄今為止最大的cGMP設(shè)施，用于全生態(tài)系統(tǒng)微生物組療法。

諾和諾德基金會(huì)

諾和諾德基金會(huì)（丹麥；https://novonordiskfonden.dk/en/）已承諾投入高達(dá)1.36億美元（9.5億丹麥克朗）建立世界一流的設(shè)施，用于細(xì)胞療法的最終開(kāi)發(fā)步驟和升級(jí)，以進(jìn)行測(cè)試人類(lèi)。諾和諾德基金會(huì) Cellerator將填補(bǔ)丹麥細(xì)胞治療生態(tài)系統(tǒng)的一個(gè)關(guān)鍵空白，幫助將細(xì)胞治療研究的突破轉(zhuǎn)化為針對(duì)慢性心力衰竭、帕金森病、腎病、1型糖尿病和多種疾病的患者的實(shí)際治療方法。癌癥的形式。

該設(shè)施將位于林比的丹麥技術(shù)大學(xué) (DTU)。它將為來(lái)自學(xué)術(shù)界、生物技術(shù)和制藥行業(yè)的公共和私人、國(guó)內(nèi)和國(guó)際客戶(hù)提供服務(wù)，預(yù)計(jì)將于2027年投入運(yùn)營(yíng)。

辛格龍

Singleron（德國(guó)；https://singleron.bio）宣布推出 AccuraCode^?TCR 文庫(kù)構(gòu)建套件，用于高通量T細(xì)胞受體 (TCR) 分析。它能夠同時(shí)分析數(shù)百個(gè)樣本的T細(xì)胞克隆型、基因使用、V(D)J 重組模式和多樣性，所有這些都由兼容的生物信息學(xué)管道支持。

該產(chǎn)品基于Singleron的分子條形碼技術(shù)，能夠在單個(gè)文庫(kù)構(gòu)建反應(yīng)中多重檢測(cè)96或384個(gè)樣本。該新產(chǎn)品顯著降低了大規(guī)模TCR分析所需的成本和時(shí)間。

臨床試驗(yàn)

免疫細(xì)胞

光束療法

Beam Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；https://beamtx.com）是一家通過(guò)堿基編輯開(kāi)發(fā)精準(zhǔn)遺傳藥物的生物技術(shù)公司，宣布首例患者接受了 BEAM-201 治療，BEAM-201 是一種四重編輯的同種異體 CAR-T 細(xì)胞研究藥物治療。

多重堿基編輯旨在消除CD7、TRAC、PDCD1和CD52基因的表達(dá)。這種方法有可能減少自相殘殺、移植物抗宿主病和CAR-T細(xì)胞耗竭，并使BEAM-201細(xì)胞能夠逃避抗CD52淋巴細(xì)胞清除劑并能夠使用同種異體細(xì)胞來(lái)源。BEAM-201正在一項(xiàng)I/II期臨床研究中進(jìn)行評(píng)估，用于治療復(fù)發(fā)/難治性T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/T 細(xì)胞淋巴母細(xì)胞淋巴瘤 (T-ALL/T-LL)，這是一種影響兒童和成人的嚴(yán)重疾病。

ImmPACT 生物

ImmPACT Bio USA（美國(guó)加利福尼亞州；https://immpact-bio.com）是一家臨床階段公司，開(kāi)發(fā)基于邏輯門(mén)的變革性CAR T細(xì)胞療法，用于治療癌癥和自身免疫性疾病，宣布第一位患者已接受給藥在評(píng)估 IMPT-314CAR-T細(xì)胞療法治療復(fù)發(fā)或難治性 (R/R) 侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤的I/II期試驗(yàn)中。

IMPT-314已獲得美國(guó)FDA的快速通道指定，用于治療R/R侵襲性B細(xì)胞淋巴瘤。IMPT-314是一種靶向CD19/CD20的CAR-T細(xì)胞療法，利用有效的雙特異性CAR和4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域。它與ImmPACT Bio的IMPT-514是相同的CAR結(jié)構(gòu)，IMPT-514正在開(kāi)發(fā)用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎。

風(fēng)箏

吉利德公司（美國(guó)加利福尼亞州；www.gilead.com ）旗下的 Kite（美國(guó)加利福尼亞州；?www.kitepharma.com）宣布了由法國(guó)合作組織LYSA/LYSARC領(lǐng)導(dǎo)和贊助的2期ALYCANTE研究結(jié)果，用于使用其CAR-T細(xì)胞療法Yescarta?^??(axicabtagene ciloleucel) 治療復(fù)發(fā)/難治性 (R/R) 大B細(xì)胞淋巴瘤 (LBCL) 患者，這些患者在接受過(guò)一種既往治療后被認(rèn)為不適合高劑量化療。 HDCT）和自體干細(xì)胞移植（ASCT）。

ALYCANTE研究是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放標(biāo)簽 2 期 LYSA 研究，首次評(píng)估了 Yescarta 作為二線療法對(duì) 62 名不適合HDCT和ASCT的R/R LBCL患者的療效和安全性。該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，3 個(gè)月時(shí)的完全代謝緩解 (CMR) 為71%（n=44，95%置信區(qū)間 [CI]，58.1%–81.8%），而標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理的預(yù)期為 12%（基于歷史控制）。6個(gè)月時(shí)，59.7%的患者 (n=37) 仍處于CMR狀態(tài)。CMR被定義為抗腫瘤治療期間或之后正電子發(fā)射斷層掃描 (PET) 的陰性結(jié)果。該研究的完整結(jié)果也已發(fā)表。

骨髓治療

Myeloid Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；https://myeloidtx.com）是一家臨床階段腫瘤公司，在一項(xiàng)針對(duì)晚期或轉(zhuǎn)移性上皮腫瘤的1期研究中，已為第一位患者注射了MT-302。MT-302給藥代表了實(shí)體瘤（尤其是上皮組織產(chǎn)生的實(shí)體瘤）新療法開(kāi)發(fā)的重大進(jìn)展。

與傳統(tǒng)的CAR-T細(xì)胞療法不同，Myeloid的方法側(cè)重于利用現(xiàn)成的mRNA編碼的CAR技術(shù)對(duì)免疫細(xì)胞進(jìn)行體內(nèi)編程。MT-302是該公司用于體內(nèi)免疫細(xì)胞編程的主要開(kāi)發(fā)候選藥物，提供靶向TROP2的RNA嵌合抗原受體，可在骨髓細(xì)胞內(nèi)選擇性表達(dá)。

佩普羅梅內(nèi)

PeproMene Bio（美國(guó)加利福尼亞州；https://pepromenebio.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)治??療癌癥和免疫疾病的新療法，該公司宣布其1期復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非PMB-CT01（BAFFR-CAR-T細(xì)胞）霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）臨床試驗(yàn)已完成。沒(méi)有觀察到劑量限制毒性（DLT），并且該研究已獲準(zhǔn)繼續(xù)進(jìn)行下一組。

PMB-CT01是一種首創(chuàng)的 BAFFR 靶向自體CAR-T細(xì)胞療法。BAFFR是TNF受體超家族成員，是BAFF 的主要受體，幾乎只在 B 細(xì)胞上表達(dá)。由于 BAFFR 信號(hào)傳導(dǎo)促進(jìn)正常B細(xì)胞增殖，并且似乎是 B 細(xì)胞生存所必需的，因此腫瘤細(xì)胞不太可能通過(guò) BAFFR 抗原的丟失來(lái)逃避免疫反應(yīng)。這種獨(dú)特的特性使得 BAFFR CAR T 療法成為治療 B 細(xì)胞惡性腫瘤的巨大潛力。BAFFR CAR-T是使用抗BAFFR單鏈片段可變（scFv）抗體構(gòu)建的，其第二代信號(hào)結(jié)構(gòu)域包含CD3z和4-1BB。

維里斯莫

Verismo Therapeutics（美國(guó)賓夕法尼亞州；https://verismotherapeutics.com）是一家臨床階段CAR-T公司，開(kāi)發(fā)新型 KIR-CAR 平臺(tái)技術(shù)，由賓夕法尼亞大學(xué)（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.upenn.edu發(fā)明并獲得許可） ）宣布，第一例患者已在其STAR-101臨床試驗(yàn)中接受給藥，以研究SynKIR-110產(chǎn)品在晚期卵巢癌、間皮瘤和膽管癌患者中的作用。

SynKIR-110產(chǎn)品由用間皮素靶向KIR-CAR轉(zhuǎn)導(dǎo)的自體T細(xì)胞組成。KIR-CAR平臺(tái)是一種雙鏈CAR T細(xì)胞療法，已在臨床前動(dòng)物模型中顯示，即使在具有挑戰(zhàn)性的實(shí)體瘤環(huán)境中也能夠維持抗腫瘤T細(xì)胞活性。DAP12 作為 T 細(xì)胞的新型共刺激分子，利用額外的 T 細(xì)胞刺激途徑，進(jìn)一步維持嵌合受體表達(dá)，并提高 KIR-CAR T 細(xì)胞功能的持久性。

這種持續(xù)的 T 細(xì)胞功能和持久性可以導(dǎo)致臨床前模型中實(shí)體瘤的持續(xù)消退，包括那些對(duì)傳統(tǒng) CAR T 細(xì)胞療法產(chǎn)生耐藥性的實(shí)體瘤。KIR-CAR 平臺(tái)正在與許多其他新興技術(shù)相結(jié)合進(jìn)行研究，例如體內(nèi)基因工程、先進(jìn)細(xì)胞制造和重編程、組合療法，甚至同種異體細(xì)胞療法，有可能為患者提供下一代多模式靶向免疫療法。

間充質(zhì)基質(zhì)/干細(xì)胞

創(chuàng)意醫(yī)療

Creative Medical Technology Holdings（亞利桑那州，美國(guó)；www.creativemedicaltechnology.com）是一家專(zhuān)注于免疫療法、內(nèi)分泌學(xué)、泌尿?qū)W、婦科和骨科再生方法的生物技術(shù)公司，宣布美國(guó) FDA 已批準(zhǔn)該公司進(jìn)行一項(xiàng)使用AlloStem? (‘CELZ-201-DDT’) 進(jìn)行StemSpine^?的I/II期臨床試驗(yàn)。

該研究旨在評(píng)估CELZ-201-DDT的安全性、有效性和耐受性。該研究將招募30名患有慢性腰痛的人。CELZ-201-DDT是一項(xiàng)專(zhuān)利程序，利用該公司開(kāi)發(fā)的“現(xiàn)成的、即用型”同種異體細(xì)胞系，商標(biāo)為 AlloStem。使用超聲波引導(dǎo)的非手術(shù)程序，將 AlloStem 注射到患病椎間盤(pán)周?chē)膮^(qū)域，從而有可能修復(fù)、重塑并改善椎間盤(pán)和下背部區(qū)域周?chē)难汗?yīng)。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)……

綠燈

生物線Rx

BioLineRx（以色列；www.biolinrx.com）是一家專(zhuān)注于某些癌癥和罕見(jiàn)疾病的商業(yè)階段生物制藥公司，宣布美國(guó) FDA 已批準(zhǔn) APHEXDA?（莫替沙福肽）與非格司亭（G-CSF）聯(lián)合用于動(dòng)員造血干細(xì)胞將細(xì)胞收集到多發(fā)性骨髓瘤患者的外周血中并隨后進(jìn)行自體移植。

APHEXDA通過(guò)皮下注射給藥。APHEXDA（莫替沙福肽）是一種CXCR4拮抗劑，具有較長(zhǎng)的受體占據(jù)時(shí)間（>72小時(shí)），與非格司亭 (G-CSF) 聯(lián)合使用，能夠?qū)⒃煅杉?xì)胞動(dòng)員到外周血中，用于收集患有以下疾病的患者并隨后進(jìn)行自體干細(xì)胞移植：多發(fā)性骨髓瘤。

百吉恩

Biosyngen（新加坡；www.biosyngen.com）宣布，美國(guó) FDA 已批準(zhǔn) BRL03 的 I/II 期臨床試驗(yàn)研究新藥 (IND) 申請(qǐng)，BRL03 是一種工程 T 細(xì)胞療法，用于治療肺癌、胃癌癌癥和其他晚期實(shí)體瘤[ 32 ]。

亮氨酸生物

Leucid Bio（英國(guó)；www.leucid.com）是一家私營(yíng)生物技術(shù)公司，致力于利用該公司專(zhuān)有的 Lateral CAR 平臺(tái)開(kāi)發(fā)創(chuàng)新嵌合抗原受體 T 細(xì)胞 (CAR-T) 療法，該公司宣布，英國(guó)藥品和醫(yī)療保健產(chǎn)品監(jiān)管機(jī)構(gòu) (MHRA) 已授予臨床試驗(yàn)授權(quán) (CTA)，開(kāi)始 I/II 期 AERIAL 臨床試驗(yàn)，評(píng)估 LEU011 治療成人復(fù)發(fā)或難治性實(shí)體瘤的安全性和耐受性[33 ]。

LEU011是一種針對(duì)NKG2D配體的自體側(cè)向CAR T細(xì)胞療法。NKG2D 受體能夠免疫識(shí)別在轉(zhuǎn)化、感染或受損細(xì)胞上表達(dá)的八種人類(lèi) NKG2D 配體中的一種或多種。LEU011 具有治療多種癌癥適應(yīng)癥的潛力，因?yàn)閾?jù)報(bào)道 NKG2D 配體在超過(guò) 80% 的人類(lèi)腫瘤中表達(dá)。

I/II期AERIAL試驗(yàn)將評(píng)估LEU011在預(yù)處理化療后復(fù)發(fā)或難治性實(shí)體瘤患者中的安全性和臨床活性。I/II 期試驗(yàn)由開(kāi)放標(biāo)簽、單劑量遞增設(shè)計(jì)組成，該設(shè)計(jì)將確定 LEU011 的最大耐受劑量。在試驗(yàn)的劑量遞增部分之后，LEU011 將在劑量擴(kuò)展開(kāi)放標(biāo)簽階段進(jìn)一步評(píng)估，招募表達(dá)一種或多種 NKG2D 配體的實(shí)體瘤患者。

瑪特

MaaT Pharma（法國(guó)；www.maatpharma.com）是一家臨床階段生物技術(shù)公司，也是致力于改善癌癥患者生存結(jié)果的微生物生態(tài)系統(tǒng)療法? (MET) 開(kāi)發(fā)的領(lǐng)導(dǎo)者，該公司宣布?xì)W洲藥品管理局 (EMA)已授予MaaT033孤兒藥資格[ 34 ]。MaaT033 是一種來(lái)自供體的、高豐富度、高多樣性的口服 MET，含有抗炎 ButycoreTM 物質(zhì)，目前正在開(kāi)發(fā)作為輔助療法，以提高接受 HSCT 和其他細(xì)胞療法的患者的總體生存率。其目的是確保最佳的微生物群功能并解決更多慢性病患者群體的問(wèn)題。

神經(jīng)鏈接

Neuralink（美國(guó)加利福尼亞州；https://neuralink.com/）是一家腦機(jī)接口 (BCI) 公司，已獲得審查獨(dú)立機(jī)構(gòu)審查委員會(huì)和我們第一個(gè)醫(yī)院網(wǎng)站的批準(zhǔn)，開(kāi)始招募他們的第一批患者人體臨床試驗(yàn)[ 35 ]。PRIME研究（精確機(jī)器人植入腦機(jī)接口的縮寫(xiě)）是一項(xiàng)針對(duì)完全植入式無(wú)線BCI的突破性研究醫(yī)療設(shè)備試驗(yàn)，旨在評(píng)估植入物 (N1) 和手術(shù)機(jī)器人 (R1) 的安全性，以及評(píng)估BCI的初始功能，使癱瘓者能夠用思想控制外部設(shè)備。

在研究過(guò)程中，R1機(jī)器人將用于通過(guò)手術(shù)將N1植入物的超細(xì)柔性線放置在控制運(yùn)動(dòng)意圖的大腦區(qū)域中。一旦就位，N1植入物在外觀上是隱形的，旨在記錄大腦信號(hào)并將其無(wú)線傳輸?shù)浇獯a運(yùn)動(dòng)意圖的應(yīng)用程序。我們BCI的最初目標(biāo)是讓人們能夠僅用自己的想法來(lái)控制計(jì)算機(jī)光標(biāo)或鍵盤(pán)。PRIME研究是根據(jù)FDA于2023年5月授予的研究設(shè)備豁免 (IDE) 進(jìn)行的，代表了公司創(chuàng)建通用大腦接口以恢復(fù)那些未滿(mǎn)足醫(yī)療需求的人的自主權(quán)的使命的重要一步。因頸脊髓損傷或肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 導(dǎo)致四肢癱瘓的患者可能符合資格。

資本市場(chǎng)與金融

卡利迪

Calidi Biotherapeutics（美國(guó)加利福尼亞州；www.calidibio.com）是一家開(kāi)發(fā)新一代靶向免疫療法的臨床階段生物技術(shù)公司，已完成與 First Light Acquisition Group（FLAG；美國(guó)加利福尼亞州；https://firstlightacquisition ）的業(yè)務(wù)合并.com），一家特殊目的收購(gòu)公司[ 36 ]。

Calidi的普通股和認(rèn)股權(quán)證于 2023 年 9 月 13 日在美國(guó)紐約證券交易所開(kāi)始交易，股票代碼為“CLDI”和“CLDI WS”。FLAG股東于 2023 年 8 月 28 日批準(zhǔn)了該交易。由卡利迪股東。Calidi 現(xiàn)有的管理團(tuán)隊(duì)將領(lǐng)導(dǎo)合并后的公司。

瑞維塔生物

ResVita Bio（美國(guó)加利福尼亞州；www.resvitabio.com）是一家合成生物學(xué)初創(chuàng)公司，已獲得美國(guó)國(guó)家過(guò)敏和傳染病研究所 (NIAID) 頒發(fā)的 25 萬(wàn)美元第一階段小型企業(yè)創(chuàng)新研究 (SBIR) 撥款。這筆贈(zèng)款將用于開(kāi)發(fā) RVB-101，這是一種治療嚴(yán)重特應(yīng)性皮炎的新型療法，由保濕劑配方中的基因工程細(xì)胞組成 [ 37 ]。局部應(yīng)用后，細(xì)胞會(huì)暫時(shí)定殖在皮膚上，并持續(xù)釋放蛋白質(zhì)，重建表皮屏障并減輕炎癥。

然而，在今年早些時(shí)候的另一份新聞稿中，該公司表示，RVB-001是一種基因工程益生菌，局部應(yīng)用于皮膚暫時(shí)定殖并持續(xù)釋放LEKTI，從而抑制蛋白水解并恢復(fù)患者表皮屏障的完整性患有 Netherton 綜合征 [ 38 ]。

其涵

啟函生物科技（中國(guó)；www.qihanbio.com）是一家將多重基因組編輯技術(shù)應(yīng)用于細(xì)胞治療和器官移植的公司，宣布成功完成超過(guò)1600萬(wàn)美元的Pre-B輪融資[ 39 ]。本輪融資的資金與公司的儲(chǔ)備金相結(jié)合，將支持未來(lái)四年產(chǎn)品的快速開(kāi)發(fā)。啟函生物的愿景是創(chuàng)造一個(gè)讓患者普遍獲得細(xì)胞和器官療法的世界，已經(jīng)籌集了多輪融資。該公司擁有多個(gè)處于不同開(kāi)發(fā)階段的產(chǎn)品，其中QN-019a已獲得中國(guó)NMPA的IND批準(zhǔn)，用于治療CD19陽(yáng)性復(fù)發(fā)/難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤。

復(fù)興技術(shù)

美國(guó)加利福尼亞州復(fù)興技術(shù)公司；https://rejuvenationtech.com）是一家開(kāi)發(fā)基于 mRNA 的療法來(lái)解決衰老機(jī)制的生物技術(shù)公司，已宣布完成一輪 1060 萬(wàn)美元的種子融資 [ 40 ]。該公司還籌集了 460 萬(wàn)美元的贈(zèng)款資金，使籌集的總金額達(dá)到 1520 萬(wàn)美元。這筆資金將用于推進(jìn)其在纖維化疾?。ㄈ绶卫w維化和肝硬化）以及早期治療方面的項(xiàng)目獲得 IND 批準(zhǔn)。針對(duì)免疫系統(tǒng)的研究。復(fù)興的主要候選者針對(duì)的是關(guān)鍵的衰老機(jī)制，即端粒縮短。該公司的產(chǎn)品包括封裝在定制組織靶向脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 中的優(yōu)化端粒酶 mRNA。該公司計(jì)劃擴(kuò)大其業(yè)務(wù)并招募更多團(tuán)隊(duì)成員來(lái)監(jiān)督擴(kuò)大生產(chǎn)、臨床運(yùn)營(yíng)和研發(fā)工作，以將 mRNA 遞送能力擴(kuò)展到其他器官系統(tǒng)。

胸腺

Thymmune Therapeutics（美國(guó)馬薩諸塞州；www.thymmune.com）是一家生物技術(shù)公司，開(kāi)發(fā)可擴(kuò)展的胸腺細(xì)胞療法，以恢復(fù)衰老和疾病中的免疫功能，該公司宣布，美國(guó)衛(wèi)生與公眾服務(wù)部通過(guò)高級(jí)研究項(xiàng)目局Health (ARPA-H；https://arpa-h.gov ) 已向胸腺?gòu)?fù)興項(xiàng)目提供高達(dá)3700萬(wàn)美元的資金[ 41 ]。

這是ARPA-H開(kāi)放廣泛機(jī)構(gòu)公告 ( https://arpa-h.gov/engage/baa/ ) 資助的第一個(gè)行業(yè)項(xiàng)目。由Thymmune Therapeutics領(lǐng)導(dǎo)的胸腺?gòu)?fù)興項(xiàng)目旨在恢復(fù)受損或無(wú)功能的胸腺組織。

利用實(shí)驗(yàn)室方法，科學(xué)家可以將細(xì)胞轉(zhuǎn)化為不同的組織類(lèi)型，最終長(zhǎng)成患者的功能性胸腺組織，并允許“重啟”免疫力。ARPA-H 資助不僅將推動(dòng)治療向臨床開(kāi)發(fā)，而且旨在有效治療與年齡增長(zhǎng)相關(guān)的免疫耗竭相關(guān)的更廣泛的臨床適應(yīng)癥。

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